Investing.com — MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), un’azienda di medicina genetica in fase clinica, ha annunciato oggi che la sua terapia genica AAV-GAD ha ottenuto la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del morbo di Parkinson.
La designazione RMAT, che accelera lo sviluppo e la revisione di terapie promettenti per condizioni gravi, è stata concessa sulla base dei risultati positivi di tre studi clinici. Questi studi hanno dimostrato i potenziali benefici di AAV-GAD quando somministrato come trattamento unico per pazienti con Parkinson i cui sintomi non sono adeguatamente controllati con i farmaci attuali.
La Dott.ssa Alexandria Forbes, Presidente e CEO di MeiraGTx, ha espresso entusiasmo per la designazione, sottolineando i benefici clinicamente significativi osservati nella funzione motoria e in altri sintomi del Parkinson. La Dott.ssa Forbes ha inoltre evidenziato le importanti scoperte derivanti dalla loro partnership con Hologen, che ha applicato la tecnologia di intelligenza artificiale ai dati dello studio di Fase 2, rivelando potenziali cambiamenti modificativi della malattia nei circuiti cerebrali dei pazienti.
AAV-GAD è progettato per colpire i circuiti cerebrali disfunzionali producendo localmente GABA, un neurotrasmettitore, attraverso una procedura minimamente invasiva. La terapia mira a ripristinare l’attività normale nel nucleo subtalamico, una regione implicata nel controllo del movimento.
La designazione RMAT è una testimonianza del potenziale della terapia nel rispondere alle esigenze insoddisfatte del morbo di Parkinson, un grave disturbo neurodegenerativo che colpisce quasi un milione di persone solo negli Stati Uniti. Include benefici simili alle designazioni Fast Track e Breakthrough Therapy, come una maggiore interazione con la FDA e la possibilità di approvazione accelerata e revisione prioritaria.
L’impegno di MeiraGTx nell’avanzamento della medicina genetica si riflette nel suo ampio portafoglio e nelle capacità di produzione interne, che si estendono a diversi programmi clinici in fase avanzata mirati a malattie ereditarie e comuni.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa e intende fornire informazioni sul recente traguardo normativo di MeiraGTx. Non costituisce un’approvazione dell’azienda o dei suoi prodotti.
In altre notizie recenti, MeiraGTx Holdings ha annunciato una collaborazione strategica con Hologen Limited, che ha comportato un pagamento anticipato di $200 milioni e la formazione di una joint venture, Hologen Neuro AI Ltd. Questa partnership, che mira a far progredire lo sviluppo di trattamenti per il morbo di Parkinson e altri disturbi del sistema nervoso centrale, include ulteriori $230 milioni da Hologen per supportare il programma AAV-GAD fino alla commercializzazione. Contemporaneamente, MeiraGTx ha ottenuto un nuovo contratto di locazione per spazi di laboratorio e uffici ampliati a New York City, terminando un subaffitto esistente. Sul fronte finanziario, RBC Capital Markets ha aumentato il suo obiettivo di prezzo per MeiraGTx a $13,00, mantenendo un rating Outperform, riflettendo la fiducia nei progressi strategici e nelle partnership dell’azienda. Anche Piper Sandler ha ribadito un rating Overweight, con un obiettivo di prezzo di $26,00, citando i prossimi catalizzatori come i dati cruciali per il trattamento della xerostomia e la potenziale commercializzazione di botavec da parte di Johnson & Johnson™. La collaborazione con Hologen AI dovrebbe migliorare i processi di produzione e lo sviluppo clinico, con MeiraGTx che mantiene una partecipazione del 30% nella joint venture. Questi sviluppi segnano passi significativi nella crescita di MeiraGTx, mostrando il suo solido portafoglio e le sue iniziative strategiche.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell’intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.