Adverum Biotechnologies, Inc. (Nasdaq: ADVM), un'azienda in fase di sviluppo clinico che sta innovando i trattamenti di terapia genica come nuovo standard per le malattie oculari più diffuse, ha reso noti oggi i dati preliminari sulla sicurezza e l'efficacia dello studio di fase 2 LUNA, attualmente in corso, in pazienti affetti da degenerazione maculare senile umida (AMD). Questi risultati sono stati condivisi dal Dr. Arshad Khanani in occasione del 47° Meeting annuale della Macula Society. La presentazione, intitolata "Terapia genica intravitreale con ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età: Initial Results from the LUNA Phase 2 Study", è previsto per le ore 10:56 ET.
"L'AMD umida è una delle principali cause di perdita della vista negli individui di età superiore ai 65 anni e richiede in genere iniezioni di anti-VEGF per tutta la vita. Il nostro obiettivo con Ixo-vec è quello di offrire ai pazienti un trattamento per l'AMD umida che elimini la necessità di iniezioni frequenti e che possa durare anni o addirittura tutta la vita", ha dichiarato Laurent Fischer, M.D., presidente e amministratore delegato di Adverum Biotechnologies. Siamo incoraggiati dal profilo di trattamento iniziale di Ixo-vec, che promette di essere il migliore della sua categoria in termini di efficacia e dimostra che oltre il 90% dei partecipanti ha sperimentato un'infiammazione nulla o minima con il nostro raffinato regime di trattamento preventivo locale". A sottolineare il potenziale di Ixo-vec come il migliore della sua categoria, questi primi risultati sono stati osservati in pazienti difficili da trattare e che avevano ricevuto più di 9 iniezioni all'anno prima di essere trattati con Ixo-vec. Con lo studio LUNA, ci proponiamo di riprodurre gli ottimi risultati clinici osservati nello studio OPTIC, dove i pazienti hanno continuato a trarre benefici clinici per 3 anni, con livelli stabili di aflibercept misurati per 4,5 anni. Siamo orgogliosi di continuare il nostro lavoro innovativo con il set di dati più completo e il follow-up più lungo tra tutte le terapie geniche intravitreali per l'AMD umida attualmente in fase di sviluppo."
Il Dr. Fischer ha aggiunto: "Nello studio LUNA, abbiamo anche voluto dimostrare che un regime preventivo più efficace, combinato con dosi di Ixo-vec ad alta attività, avrebbe migliorato il suo profilo beneficio-rischio a lungo termine. Con questi risultati iniziali, siamo ottimisti riguardo al promettente profilo di Ozurdex combinato con il collirio difluprednato, che prevediamo sarà il nostro regime selezionato per il futuro. Siamo impazienti di condividere dati più dettagliati dallo studio LUNA con l'obiettivo di determinare la dose o le dosi migliori e il regime preventivo per gli studi pivotali e prevediamo di presentare la nostra analisi intermedia a 26 settimane a metà del 2024".
"Sulla base della mia esperienza di cinque anni come ricercatore in diversi studi clinici con Ixo-vec per l'AMD umida, è incoraggiante vedere il prolungato controllo della malattia e la significativa riduzione dell'onere del trattamento a seguito di una singola iniezione intravitreale di Ixo-vec in pazienti precedentemente trattati per l'AMD umida", ha dichiarato Arshad M Khanani, M.D., M.A., FASRS, Managing Partner e Direttore della Ricerca Clinica presso Sierra Eye Associates, Professore Clinico Associato presso l'Università del Nevada, Reno e Principal Investigator dello studio LUNA. "Ixo-vec ha il potenziale per cambiare il trattamento standard per i pazienti con AMD umida e sono ansioso di collaborare con il team di Adverum per far avanzare Ixo-vec negli studi pivotali".
Background dello studio LUNA e dati demografici di base
Lo studio LUNA è uno studio di fase 2, randomizzato e in doppio cieco. Ha arruolato 60 pazienti con AMD umida in due gruppi di dosaggio, 2E11 e 6E10 vg/occhio. Lo scopo dello studio è quello di valutare regimi preventivi ottimizzati, con i pazienti che ricevono uno o due trattamenti corticosteroidi somministrati localmente, con o senza prednisone orale.
Lo studio LUNA amplia le conoscenze acquisite con lo studio OPTIC, che ha recentemente pubblicato i suoi dati di riferimento a 2 anni su The Lancet's eclinicalmedicine.
La data di scadenza per questi dati è il 15 novembre 2023, ad eccezione dei dati sulla riduzione dell'onere del trattamento, che risalgono al 2 gennaio 2024.
Riepilogo dei dati preliminari di efficacia e sicurezza di LUNA
Entrambe le dosi 2E11 e 6E10 hanno mantenuto i risultati visivi e anatomici. In particolare, entrambe le dosi hanno portato a una potenziale riduzione, la migliore della categoria, del numero annuale di iniezioni di fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) e della percentuale di pazienti che non necessitano di iniezioni annuali, con risultati simili o migliori rispetto a quelli dello studio OPTIC.
- Riduzione del carico di trattamento
- A 26 settimane, Ixo-vec ha mostrato una riduzione del 90% del tasso annuale di iniezioni di anti-VEGF (n=19) a 6E10 e una riduzione del 94% (n=20) a 2E11.
- A 26 settimane, il 68% dei pazienti (n=19) a 6E10 e l'85% (n=20) a 2E11 erano liberi da iniezioni.
- Risultati visivi (BCVA) e anatomici (CST):
- L'acuità visiva è stata preservata a entrambi i livelli di dosaggio - variazione media della BCVA dall'inizio alla visita più recente (95% CI):
- 2E11: -1.7 (-4.5, 1.2)
- 6E10: +0.5 (-2.2, 3.3)
- Gli endpoint anatomici sono stati preservati a entrambi i livelli di dosaggio - variazione media della CST (μm) dall'inizio alla visita più recente (95% CI):
- 2E11: -16.4 (-31.5, -1.3)
- 6E10: -7.9 (-30.9, 15.0)
- In un'analisi di sottogruppo di pazienti con una CST iniziale più elevata, è stata osservata una maggiore riduzione della CST, indicando il forte potenziale di efficacia della terapia genica Ixo-vec.
- L'acuità visiva è stata preservata a entrambi i livelli di dosaggio - variazione media della BCVA dall'inizio alla visita più recente (95% CI):
- Sicurezza
- I dati preliminari suggeriscono che la profilassi corticosteroidea ottimizzata sia alla dose 2E11 che alla dose 6E10 porta a profili infiammatori migliori nello studio LUNA rispetto ai risultati dello studio OPTIC.
- Ixo-vec è stato generalmente ben tollerato e, quando si è verificata l'infiammazione, ha risposto ai trattamenti corticosteroidei locali.
- Non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati a Ixo-vec.
- Non sono stati segnalati casi di episclerite, vasculite, retinite, coroidite, occlusione vascolare o ipotonia.
- I dati preliminari suggeriscono che alcuni regimi preventivi sono più efficaci di altri che non forniscono una prevenzione a lungo termine.
- All'inizio dello studio, l'azienda ha apportato una modifica al protocollo per potenziare i trattamenti con Ozurdex con un ciclo di colliri di Durezol.
- I dati preliminari suggeriscono che il regime modificato Ozurdex + Durezol potrebbe essere il trattamento preventivo preferito per i futuri studi pivotali.
- Con questo regime probabilmente scelto, la stragrande maggioranza dei pazienti non ha sperimentato alcuna infiammazione, con oltre il 90% di questi pazienti che non hanno avuto alcuna infiammazione o un'infiammazione minima. I corticosteroidi orali non hanno mostrato ulteriori benefici.
Prossime tappe di Ixo-vec
- Prevista analisi intermedia LUNA a 26 settimane a metà del 2024.
- Discussioni regolatorie formali e informali in corso con la FDA e l'EMA
- Inizio dello studio di Fase 3 previsto per la prima metà del 2025
Dettagli del webcast
Il webcast in diretta sarà disponibile nella sezione Eventi e presentazioni del sito web della società. Gli iscritti possono accedere al webcast tramite questo link. Gli analisti che desiderano partecipare alla sessione di domande e risposte devono utilizzare questo link di accesso. Un replay del webcast sarà pubblicato sul sito web della società poco dopo la fine del webcast.
Informazioni sulla degenerazione maculare senile umida
L'AMD umida, nota anche come AMD neovascolare, è uno stadio avanzato dell'AMD guidato dal VEGF che colpisce circa il 10% delle persone affette da AMD. È caratterizzata dall'accumulo di fluidi nella macula e nella retina. L'AMD umida è una causa primaria di perdita della vista nelle persone di età superiore ai 65 anni, con circa 20 milioni di individui colpiti a livello globale. Si prevede che il numero di nuovi casi di AMD umida aumenti significativamente con l'invecchiamento della popolazione, con una stima di 288 milioni di persone affette da AMD nel mondo entro il 2040, e l'AMD umida rappresenta circa il 10% di questi casi. Inoltre, la AMD umida spesso colpisce entrambi gli occhi, con una probabilità del 42% di svilupparsi nel secondo occhio entro due o tre anni. L'attuale trattamento standard prevede ripetute iniezioni di anti-VEGF nell'occhio. La terapia genica IVT mira a mantenere la visione e a eliminare la maggior parte o tutte le iniezioni per tutta la vita del paziente, fornendo livelli stabili di anti-VEGF per controllare il fluido maculare.
Informazioni su Ixo-vec nella AMD umida
Adverum sta sviluppando ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), il suo candidato alla terapia genica in fase clinica, per il trattamento dell'AMD umida. Ixo-vec utilizza un vettore capside proprietario, AAV.7m8, contenente una sequenza genica di aflibercept controllata da una cassetta di espressione proprietaria. A differenza di altre terapie geniche oftalmiche che richiedono la somministrazione chirurgica sotto la retina, Ixo-vec è stato progettato per un'unica iniezione IVT nello studio medico, per garantire un'efficacia a lungo termine, ridurre la frequenza dei trattamenti anti-VEGF, garantire l'aderenza del paziente e migliorare i risultati visivi dei pazienti affetti da AMD umida. Riconoscendo la necessità di nuovi trattamenti per l'AMD umida, la FDA ha concesso la designazione Fast Track a Ixo-vec. Inoltre, Ixo-vec ha ricevuto la designazione PRIME dall'EMA e l'Innovation Passport dalla Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency del Regno Unito per il trattamento della AMD umida.
Informazioni su Adverum Biotechnologies
Adverum Biotechnologies (ADVM) è un'azienda in fase di sviluppo clinico che mira ad affermare la terapia genica come nuovo standard per le comuni malattie oculari, con l'obiettivo di sviluppare cure durature per ripristinare la vista e prevenire la cecità. Utilizzando la sua piattaforma proprietaria IVT, Adverum sta creando trattamenti duraturi, a somministrazione singola, che possono essere somministrati nello studio del medico per evitare frequenti iniezioni oculari per queste patologie. Adverum sta valutando l'ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) come iniezione IVT una tantum per i pazienti affetti da AMD umida. Affrontando le sfide degli attuali metodi di trattamento delle malattie oculari debilitanti, Adverum mira a rivoluzionare le cure standard, a preservare la vista e ad avere un impatto significativo sulla società a livello mondiale. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.adverum.com.
Dichiarazioni previsionali
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni su eventi o risultati futuri che sono "dichiarazioni previsionali" secondo la definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Queste dichiarazioni includono, senza limitarsi ad esse, affermazioni riguardanti i potenziali vantaggi di Ixo-vec come iniezione IVT una tantum per il trattamento dell'AMD umida, il suo potenziale di miglioramento dei risultati visivi, la potenziale efficacia di Ixo-vec come best-in-class e la tempistica prevista per i dati preliminari e intermedi dello studio LUNA di Fase 2 e l'inizio di uno studio di Fase 3. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli anticipati in queste dichiarazioni previsionali a causa di vari rischi e incertezze, tra cui, ma non solo, i rischi inerenti alla nuova tecnologia di Adverum, che rendono difficile prevedere l'inizio e il completamento degli studi clinici, le incertezze normative, le incertezze di arruolamento, la possibilità che i primi risultati degli studi clinici non siano indicativi di quelli futuri e il potenziale di future complicazioni o effetti collaterali associati a Ixo-vec. Ulteriori rischi e incertezze che Adverum deve affrontare sono descritti in dettaglio nella sezione "Fattori di rischio" e altrove nei documenti e nelle relazioni di Adverum con la Securities and Exchange Commission (SEC), tra cui la relazione trimestrale di Adverum sul modulo 10-Q per il trimestre conclusosi il 30 settembre 2023, depositata presso la SEC il 9 novembre 2023. Adverum non si impegna ad aggiornare queste dichiarazioni previsionali per riflettere eventi o circostanze che si verifichino dopo la data in cui sono state rilasciate, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.
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Email: ir@adverum.com
Fonte: Adverum Biotechnologies, Inc.
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