SOUTH SAN FRANCISCO, California - Spruce Biosciences, Inc. (NASDAQ:SPRB), azienda biofarmaceutica focalizzata sulle malattie endocrine rare, ha annunciato risultati contrastanti negli studi clinici condotti su tildacerfont, un antagonista del recettore CRF1.
Lo studio CAHmelia-203 nell'iperplasia surrenale congenita classica (CAH) dell'adulto non ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia, mentre lo studio CAHptain-205 nella CAH pediatrica si è dimostrato promettente.
Lo studio CAHmelia-203, che ha arruolato 96 soggetti adulti con iperandrogenismo grave, mirava a valutare la riduzione dei livelli di androstenedione (A4). Tuttavia, lo studio non ha ottenuto una riduzione statisticamente significativa dei livelli di A4, con un calo aggiustato per il placebo pari a -2,6% alla settimana 12.
È stata segnalata una scarsa compliance ai farmaci dello studio e ai glucocorticoidi (GC), che ha influito sull'esposizione prevista a tildacerfont. Nonostante la battuta d'arresto, tildacerfont è stato generalmente sicuro e ben tollerato, senza eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento.
Al contrario, lo studio CAHptain-205 su pazienti pediatrici ha indicato che tildacerfont è sicuro e ben tollerato in tutti gli intervalli di dose senza SAE correlati al trattamento. I dati preliminari hanno mostrato che il 73% dei pazienti ha raggiunto l'endpoint di efficacia della riduzione di A4 o GC dopo 12 settimane di trattamento con tildacerfont.
Spruce Biosciences ha in programma di continuare a esplorare il range di dosi in altre coorti e prevede di ottenere i primi risultati nel quarto trimestre del 2024. L'azienda attende inoltre i risultati dello studio CAHmelia-204 nel terzo trimestre del 2024, che valuterà la riduzione della GC nei pazienti adulti affetti da CAH.
Oltre a questi sviluppi, Spruce Biosciences sta attuando misure di risparmio dei costi, tra cui l'interruzione dello studio CAHmelia-203 e la riduzione del personale di circa il 21%. Questi cambiamenti, insieme alle attuali riserve di liquidità dell'azienda, dovrebbero estendere la sua disponibilità di cassa fino alla fine del 2025.
L'azienda terrà una teleconferenza oggi alle 16.30 per discutere i risultati dello studio clinico. Questi sviluppi si basano su un comunicato stampa e Spruce Biosciences non ha fornito ulteriori commenti sulle potenziali implicazioni di questi risultati.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.