Ocugen, Inc. (OCGN) ha riportato i risultati del terzo trimestre 2024, mostrando notevoli progressi nei suoi programmi clinici. Nonostante un calo del prezzo delle azioni durante le ore di negoziazione regolari, il mercato after-hours ha visto una leggera ripresa, riflettendo un sentiment misto degli investitori. L'azienda continua a concentrarsi sulle sue iniziative di terapia genica, mirando a soddisfare le esigenze non soddisfatte in oftalmologia.
Punti chiave
- Ocugen sta portando avanti il suo trial di Fase III per la retinite pigmentosa, una pietra miliare significativa nella terapia genica.
- L'azienda sta espandendo i suoi trial clinici in Canada, aumentando il suo potenziale di mercato.
- Nonostante le elevate spese operative, non sono stati riportati eventi avversi gravi nei trial.
Performance aziendale
La performance complessiva di Ocugen nel terzo trimestre 2024 è stata caratterizzata da progressi strategici nella sua pipeline clinica. L'azienda rimane concentrata sullo sviluppo di terapie geniche per varie malattie oculari, posizionandosi come pioniere nel settore. Tuttavia, l'onere finanziario della ricerca e sviluppo in corso continua a influenzare i risultati finanziari.
Highlights finanziari
- Liquidità e liquidità vincolata: €39 milioni al 30 settembre 2024
- Spese operative totali: €14,4 milioni
- Ricerca e Sviluppo: €8,1 milioni
- Generali e Amministrative: €6,3 milioni
- Completato un finanziamento di debito di €30 milioni, estendendo la liquidità fino al primo trimestre 2026
Reazione del mercato
Il titolo di Ocugen ha subito un calo del 2,22% durante le contrattazioni regolari, chiudendo a $0,876. Tuttavia, nelle contrattazioni after-market, il titolo è rimbalzato leggermente dello 0,55% a $0,881. Questo movimento indica reazioni contrastanti da parte degli investitori, con aggiornamenti clinici positivi temperati da preoccupazioni finanziarie.
Prospettive e guidance
Guardando al futuro, Ocugen prevede di completare l'arruolamento per il suo trial di Fase III OcQ400 nella prima metà del 2025. L'azienda mira a presentare domande di approvazione regolatoria nel 2026 e perseguire la commercializzazione entro il 2027. Inoltre, l'avvio del trial clinico di Fase 1 ORQ200 è previsto per il quarto trimestre 2024.
Commento del management
Il Dr. Shankar Musanuri, CEO, ha sottolineato la sicurezza e il potenziale dei prodotti di terapia genica di Ocugen, affermando: "Non abbiamo riscontrato eventi avversi, SAE correlati al nostro prodotto. Il prodotto sembra essere sicuro ed efficace." Questa rassicurazione è cruciale mentre l'azienda procede attraverso i trial clinici.
Q&A
Durante la relazione sugli utili, gli analisti hanno chiesto informazioni sulla sicurezza delle terapie geniche di Ocugen e sulla possibilità di convertire il trial di Fase 2 per la malattia di Stargardt in un trial pivotale. L'azienda ha anche discusso i suoi piani per le interazioni regolatorie in Europa per il suo programma di atrofia geografica.
Rischi e sfide
- Le elevate spese operative potrebbero mettere a dura prova le risorse finanziarie se non gestite efficacemente.
- Il panorama competitivo nella terapia genica e in oftalmologia rappresenta un rischio per la quota di mercato.
- Gli ostacoli normativi e i tempi delle approvazioni potrebbero influenzare i piani di commercializzazione.
- Il titolo dell'azienda rimane volatile, riflettendo le più ampie incertezze del mercato.
Trascrizione completa - Ocugen, Inc (OCGN) Q3 2024:
Operatore della conferenza: Buongiorno e benvenuti ai risultati finanziari e all'aggiornamento aziendale del terzo trimestre 2024 di Ocugen. Si prega di notare che questa chiamata viene registrata in questo momento. Tutte le linee dei partecipanti sono in modalità solo ascolto. Dopo il commento dei relatori, ci sarà una sessione di domande e risposte. Passo ora la parola a Tiffany Hamilton, Responsabile delle Comunicazioni Aziendali di Ocugen.
Può iniziare.
Tiffany Hamilton, Responsabile delle Comunicazioni Aziendali, Ocugen: Grazie, operatore, e buongiorno a tutti. Partecipano alla chiamata e al webcast di oggi il Dr. Shankar Musanuri, Presidente, CEO e Co-fondatore di Ocugen, che fornirà un aggiornamento aziendale e una panoramica dei nostri progressi clinici e operativi. Ramesh Ramachandran, il nostro Chief Accounting Officer, che sta subentrando a Mike Breininger, Interim Chief Accounting Officer, è anche presente alla chiamata per fornire un aggiornamento finanziario per il trimestre conclusosi il 30 settembre 2024. Il Dr. Huma Kumar, Chief Medical Officer e il Dr. Arun Ophadhyay, Chief Scientific Officer, saranno disponibili per rispondere alle domande dopo la presentazione. Questa mattina abbiamo emesso un comunicato stampa che illustra i relativi punti salienti aziendali e operativi per il terzo trimestre del 2024. Invitiamo gli ascoltatori a esaminare il comunicato stampa, disponibile sul nostro sito web all'indirizzo ocugen.com. Questa chiamata viene registrata e una replica con la presentazione di accompagnamento sarà disponibile nella sezione Investors del sito web di Ocugen per circa 45 giorni. Questa presentazione contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, che sono soggette a rischi e incertezze.
In alcuni casi potremmo utilizzare termini come "prevede", "crede", "potenziale", "proposto", "continua", "stima", "anticipa", "si aspetta", "pianifica", "intende", "può", "potrebbe", "potrebbe", "sarà", "dovrebbe" o altre parole che esprimono incertezza su eventi o risultati futuri per identificare queste dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni relative alle nostre attività di sviluppo clinico e alle relative tempistiche previste. Tali dichiarazioni sono soggette a numerosi fattori, rischi e incertezze importanti che possono far sì che gli eventi o i risultati effettivi differiscano materialmente dalle nostre aspettative attuali. Questi e altri rischi e incertezze sono descritti più dettagliatamente nei nostri depositi periodici presso la Securities and Exchange Commission, la SEC, inclusi i fattori di rischio descritti nella sezione intitolata "Fattori di rischio" nei rapporti trimestrali e annuali che depositiamo presso la SEC. Qualsiasi dichiarazione previsionale che facciamo in questa presentazione vale solo alla data di questa presentazione.
Salvo quanto richiesto dalla legge, non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali contenute in questa presentazione, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro, dopo la data della presentazione. Infine, il rapporto trimestrale di Ocugen sul modulo 10-Q relativo al terzo trimestre del 2024 sarà depositato la prossima settimana. Passo ora la parola al Dr. Musonore.
Dr. Shankar Musanuri, Presidente, CEO e Co-fondatore, Ocugen: Grazie, Tiffany, e grazie a tutti voi per esservi uniti a noi oggi. Siamo entusiasti di condividere i progressi in corso della nostra innovativa piattaforma di terapia genica modificatrice in tutti e tre i programmi clinici, nonché il recente annuncio riguardante il nostro candidato biologico ORQ200, che evidenzierò più avanti nella presentazione. Durante il terzo trimestre, abbiamo raggiunto notevoli traguardi clinici e normativi, tra cui l'approvazione da parte di Health Canada per avviare il trial clinico di Fase III Limelight di ARQ400 in Canada e l'approvazione da parte della FDA statunitense per un programma di accesso allargato, o EAP, per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni con retinite pigmentosa, RP, utilizzando ARQ400.
Questi risultati e l'arruolamento costante nei trial stanno avvicinando sempre più l'azienda a fornire un potenziale trattamento unico per la vita ai pazienti che vivono con RP. I nostri programmi di terapia genica modificata che sfruttano il gene RORA, OcQ410 e OcQ410ST, stanno avanzando attraverso i rispettivi trial clinici come previsto. Attualmente stiamo somministrando dosi ai pazienti nel trial clinico ARMADA di Fase 2 di OcQ410 per il trattamento dell'atrofia geografica, GA, uno stadio avanzato della degenerazione maculare senile secca, T AMD. Abbiamo completato la somministrazione della Fase 1 nel trial clinico Guardian di Fase 1/2 di OQ410 SD con un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. Il Data Safety Monitoring Board, DSMB, ha approvato l'arruolamento per la seconda fase del trial clinico di Fase 1/2.
La malattia di Stargardt è la malattia retinica ereditaria più comune e rimane un'ampia esigenza medica insoddisfatta senza alcun trattamento attualmente approvato dalla FDA. Sono incoraggiato da questi risultati e fiducioso nel nostro percorso verso il raggiungimento dei nostri punti di svolta a breve termine. Questa settimana abbiamo annunciato la chiusura di un finanziamento di debito che ha assicurato €30 milioni da Avenue Capital Group. Si prevede che questo finanziamento estenderà la nostra liquidità fino al primo trimestre del 2026. La somministrazione è ben avviata nel trial clinico pivotale di Fase III Limelight per OcQ400, il nostro principale candidato di terapia genica che utilizza il gene NR2 E3.
Come menzionato in precedenza, abbiamo ricevuto l'approvazione di Health Canada per avviare il trial clinico di Fase 3 per Ocu400 in Canada. L'espansione del trial clinico in Canada rappresenta un'opportunità significativa per Ocugen, in quanto ci permetterà di raggiungere una popolazione di pazienti più ampia che comprende numerose mutazioni geniche associate alla RP. Prevediamo di arruolare soggetti in un massimo di 5 siti, accelerando il reclutamento e ampliando il potenziale di commercializzazione di questo trattamento agnostico dal punto di vista genetico negli Stati Uniti e in Europa. RQ-400 ha anche ricevuto l'approvazione della FDA per un EAP per il trattamento di pazienti adulti con RP di età pari o superiore a 18 anni. L'EAP è un passo significativo in avanti in quanto rende ARQ400 disponibile per i pazienti qualificati al di là del nostro trial clinico di Fase III, offrendo speranza e ottimismo a una popolazione più ampia di pazienti disperati per un'opzione terapeutica.
Questa approvazione serve anche a convalidare i dati di sicurezza positivi generati nel precedente trial clinico di Fase III di OQ400. Inoltre, questo è il primo candidato di terapia genica di Fase III per il trattamento di pazienti con RP indipendentemente dalla mutazione. Il trial clinico di Fase III è sulla buona strada per completare l'arruolamento nella prima metà del 2025, presentare la domanda di licenza biologica, BLA, e la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, MAA, in Europa nella prima metà del 2026 e perseguire la commercializzazione nel 2027. Permettetemi di sottolineare l'esigenza insoddisfatta e il mercato sottovalutato per i pazienti con RP. Ci sono circa 300.000 pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in Canada che sono affetti dalla malattia, causata da mutazioni in circa 100 geni diversi. L'unica terapia genica approvata sul mercato e una attualmente in fase di sviluppo affrontano ciascuna una mutazione associata alla malattia. Altri candidati in fase di sviluppo, compresa l'optogenetica, sono destinati solo a una popolazione di pazienti molto piccola. OQ400 ha mostrato il suo potenziale di fornire una categoria totalmente nuova di trattamento utilizzando il suo approccio agnostico dal punto di vista genetico. Piuttosto che un approccio 1 a 1, la terapia genica modificatrice prende di mira molti geni associati a questa malattia sottovalutata attraverso l'uso di regolatori genici master, ripristinando la rete funzionale della retina e ripristinando la salute complessiva.
Continuiamo la nostra vasta campagna per educare i principali stakeholder sul meccanismo d'azione differenziato della nostra piattaforma di terapia genica modificatrice e sui suoi vantaggi rispetto alle terapie attuali. Durante il terzo trimestre, abbiamo avuto l'opportunità di fornire aggiornamenti sulle nostre 3 terapie geniche modificatrici in fase clinica a importanti pubblici di investitori e decisori del settore durante incontri come il Cell and Gene Meeting on the MESA ospitato dall'Alliance For Regenerative Medicine. Passiamo ora al nostro sviluppo di Ocu410 e Ocu410 ST, che mirano a trattare la GA secondaria
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