LEIDEN, Paesi Bassi e CAMBRIDGE, Mass. - ProQR Therapeutics N.V. (NASDAQ:PRQR), azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie a base di RNA, ha confermato i diritti di brevetto per la sua piattaforma di editing dell'RNA Axiomer a seguito di una contestazione presso l'Ufficio Europeo dei Brevetti (EPO).
La Divisione di Opposizione dell'EPO ha mantenuto il brevetto EP 3 507 366 B1 dell'azienda dopo un'udienza pubblica tenutasi il 17 aprile 2024, rafforzando la posizione di proprietà intellettuale (IP) di ProQR sulla sua tecnologia di editing di oligonucleotidi.
Il brevetto contestato riguarda oligonucleotidi con modifiche chimiche che aumentano la stabilità e reclutano gli enzimi ADAR dell'organismo per modificare le sequenze di RNA, un processo che potrebbe potenzialmente correggere o modulare l'RNA a fini terapeutici. La piattaforma Axiomer di ProQR impiega questo approccio per modificare nucleotidi specifici all'interno dell'RNA, offrendo potenzialmente nuovi trattamenti per diverse malattie.
René Beukema, Chief Corporate Development Officer e General Counsel di ProQR, si è detto fiducioso del patrimonio di proprietà intellettuale dell'azienda e della sua intenzione di continuare a difendere la propria tecnologia, che è stata oggetto di attenzione sin dalla prima domanda di brevetto presentata dall'azienda nel 2014. Il portafoglio brevetti di ProQR su Axiomer comprende 15 famiglie di brevetti pubblicati e 28 brevetti, con ulteriori domande non pubblicate.
Secondo ProQR, la piattaforma Axiomer rappresenta una tecnologia di editing delle basi dell'RNA di nuova generazione che potrebbe creare una nuova classe di farmaci. Gli oligonucleotidi di editing (EON) dell'azienda sono progettati per sfruttare ADAR, un enzima presente naturalmente nelle cellule umane, per eseguire modifiche mirate sull'RNA.
ProQR continua a investire nell'espansione della sua proprietà intellettuale relativa all'editing dell'RNA mediato da ADAR. L'azienda, che dà priorità alle terapie trasformative a base di RNA, mira a far crescere la propria pipeline con l'obiettivo di rispondere a esigenze non soddisfatte in malattie rare e prevalenti.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di ProQR Therapeutics N.V.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre ProQR Therapeutics N.V. (NASDAQ:PRQR) rafforza la sua posizione nel settore biotecnologico con un solido portafoglio di proprietà intellettuale, gli investitori e gli stakeholder osservano con attenzione le metriche finanziarie dell'azienda. L'impegno dell'azienda nell'innovazione delle terapie a RNA si riflette non solo nella sua tecnologia, ma anche nella sua salute finanziaria e nella sua performance di mercato.
La capitalizzazione di mercato di ProQR si attesta alla modesta cifra di 151,32 milioni di dollari, segnalando un'azienda con un potenziale spazio di crescita nel competitivo panorama biotecnologico. Nonostante le sfide affrontate da molti operatori del settore, ProQR ha più liquidità che debiti in bilancio, un dato di InvestingPro che suggerisce un livello di prudenza e stabilità finanziaria che potrebbe essere fondamentale per continuare a investire nella sua piattaforma di editing dell'RNA Axiomer.
Il fatturato della società ha registrato un notevole incremento, con una crescita del 51,27% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023. Questa traiettoria ascendente è ulteriormente sottolineata da un'impressionante crescita trimestrale dei ricavi del 171,18% nel primo trimestre del 2023, che indica un forte potenziale di espansione delle vendite nell'anno in corso, previsione condivisa dagli analisti secondo un altro suggerimento di InvestingPro.
Sebbene il titolo ProQR abbia sperimentato una certa volatilità, con un colpo significativo nell'ultima settimana e un calo del 25,9% nell'ultimo mese, vale la pena notare il maggiore rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, che si attesta al 37,78%. Questo potrebbe segnalare la fiducia degli investitori nelle prospettive a lungo termine dell'innovativa tecnologia di editing dell'RNA dell'azienda, nonostante le fluttuazioni di mercato a breve termine.
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