Rocket Pharmaceuticals Inc (RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica che sta portando avanti una pipeline integrata e sostenibile di terapie genetiche per patologie rare. I programmi clinici dell'azienda che utilizzano la terapia genica basata su vettori lentivirali (LVV) riguardano il trattamento dell'anemia di Fanconi (FA), una malattia genetica che porta all'insufficienza del midollo osseo e potenzialmente al cancro, il deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I), una grave malattia genetica pediatrica che causa infezioni ricorrenti e pericolose per la vita, spesso fatali, e il deficit di piruvato chinasi (PKD), un raro disturbo monogenico dei globuli rossi che comporta una maggiore distruzione dei globuli rossi e un'anemia da lieve a pericolosa per la vita. Il primo programma clinico dell'azienda che utilizza la terapia genica basata sul virus adeno-associato (AAV) riguarda la malattia di Danon, una patologia pediatrica di insufficienza cardiaca. L'azienda ha anche un programma preclinico di terapia genica basata su AAV nella cardiomiopatia aritmogena PKP2 (ACM) e nella cardiomiopatia dilatativa associata a BAG3 (DCM).