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Stoke Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica che si occupa di risolvere le cause alla base di gravi malattie genetiche attraverso l'upregolazione dell'espressione proteica con farmaci a base di acido ribonucleico. Grazie all'approccio TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), l'azienda sta sviluppando oligonucleotidi antisenso (ASO) per ripristinare selettivamente i livelli di proteine. Il suo primo composto, STK-001, è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sindrome di Dravet, un'epilessia genetica grave e progressiva. STK-001 è progettato per aumentare l'espressione della proteina NaV1.1 sfruttando la copia non mutante (wild-type) del gene SCN1A per ripristinare i livelli fisiologici di NaV1.1, riducendo così sia la comparsa di crisi epilettiche che di comorbidità non epilettiche. STK-002 è un ASO in fase di sviluppo preclinico per il trattamento dell'atrofia ottica autosomica dominante (ADOA). STK-002 è progettato per aumentare l'espressione della proteina OPA1 sfruttando la copia non mutante (wild-type) del gene OPA1.
Nome | Età | Dal | Titolo |
---|---|---|---|
Edward M. Kaye | 72 | 2017 | CEO & Director |
Chaolin Zhang | - | 2020 | Member of Scientific Advisory Board |
Seth L. Harrison | 61 | 2015 | Independent Chairman of the Board |
Adrian R. Krainer | 64 | 2014 | Co-Founder & Independent Director |
Garry E. Menzel | 59 | 2020 | Independent Director |
Julie Anne Smith | 52 | 2020 | Independent Director |
Arthur O. Tzianabos | 61 | 2018 | Independent Director |
Jennifer C. Burstein | 52 | 2019 | Independent Director |
Arthur A. Levin | 70 | 2015 | Independent Director |
Ian F. Smith | 58 | 2023 | Independent Director |
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