Intellia Therapeutics Inc (NTLA)

Intellia Therapeutics, Inc. è una società di editing del genoma in fase clinica, focalizzata sullo sviluppo di terapie curative che utilizzano la tecnologia Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). CRISPR/Cas9 è una tecnologia per l'editing del genoma, il processo di alterazione di sequenze selezionate di acido desossiribonucleico genomico. L'azienda punta a sfruttare la sua piattaforma modulare per far progredire le terapie in vivo ed ex vivo per le malattie con un elevato fabbisogno insoddisfatto. Il suo principale candidato in vivo, NTLA-2001, è destinato al trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR), mentre NTLA-2002 è destinato al trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). Sta sviluppando applicazioni ex vivo per affrontare l'immuno-oncologia e le malattie autoimmuni. I suoi programmi avanzati ex vivo comprendono un candidato di proprietà esclusiva, NTLA-6001, che ha come bersaglio il CD30, per il trattamento dei tumori ematologici che esprimono il CD30, tra cui il linfoma di Hodgkin classico recidivato o refrattario.