NEW HAVEN, Conn. - BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI) ha annunciato l'intenzione di avviare uno studio clinico di Fase 3, denominato TRANQUILITY In-Care, per esaminare l'efficacia e la sicurezza di BXCL501, un trattamento sperimentale per l'agitazione nei pazienti affetti da demenza di Alzheimer (AAD).
Questa decisione fa seguito ai recenti colloqui con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, tra cui l'incontro del 20 febbraio 2024, durante il quale l'azienda ha ricevuto indicazioni sul suo percorso di sviluppo per l'AAD.
BXCL501 è una formulazione in film a dissoluzione orale di dexmedetomidina, un agonista selettivo dei recettori alfa-2 adrenergici. Il prossimo studio, in doppio cieco e controllato con placebo, si propone di arruolare circa 150 pazienti di età pari o superiore a 55 anni, residenti in vari contesti assistenziali, per determinare l'impatto del trattamento sugli episodi di agitazione acuta associati all'Alzheimer.
L'endpoint primario dello studio misurerà i cambiamenti nel punteggio totale della Positive and Negative Syndrome Scale-Excitatory Component (PEC) due ore dopo la prima dose, in linea con i precedenti studi TRANQUILITY e gli studi a sostegno dell'approvazione da parte della FDA di IGALMI™ (dexmedetomidina) film sublinguale per la schizofrenia e il disturbo bipolare I o II.
Il dott. Vincent O'Neill, responsabile dello sviluppo dei prodotti e medico di BioXcel Therapeutics, ha sottolineato l'importanza di far progredire il programma AAD, notando la mancanza di terapie approvate dalla FDA per il trattamento acuto dell'AAD. L'azienda intende inoltre esplorare la fattibilità della somministrazione di BXCL501 in ambiente domiciliare con una coorte di 20 pazienti.
Questa iniziativa si basa sui dati degli studi TRANQUILITY I e II, in cui 70 pazienti sono già stati trattati con una dose di 60 mcg di BXCL501. Ulteriori discussioni con la FDA riguarderanno i requisiti di sicurezza a lungo termine.
L'approccio dell'azienda allo sviluppo dei farmaci prevede di sfruttare l'intelligenza artificiale per identificare nuove indicazioni terapeutiche per i farmaci esistenti. BXCL501 ha ricevuto dalla FDA la designazione di Breakthrough Therapy per il trattamento acuto dell'agitazione associata alla demenza, oltre ad altre designazioni per vari disturbi neuropsichiatrici.
L'annuncio di BioXcel Therapeutics si basa su un comunicato stampa e l'inizio della sperimentazione rappresenta un passo avanti verso la risposta ai bisogni medici insoddisfatti dei pazienti affetti da demenza di Alzheimer.
Si noti che la sicurezza e l'efficacia di BXCL501 per gli usi in studio non sono state stabilite. Le informazioni fornite in questo articolo si basano su un comunicato stampa di BioXcel Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI) si sta preparando per un importante studio clinico di Fase 3 per il BXCL501, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, BioXcel Therapeutics ha attualmente una capitalizzazione di mercato di circa 78,58 milioni di dollari. Le entrate dell'azienda hanno registrato un aumento sostanziale negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, con un tasso di crescita del 268,0%, segnalando una potenziale ripresa delle attività commerciali.
Nonostante questi segnali positivi, l'azienda deve affrontare delle sfide, come si evince da alcuni suggerimenti di InvestingPro. Gli analisti sono preoccupati per la liquidità dell'azienda e per la debolezza dei margini di profitto lordo, che si attestano all'8,7% negli ultimi dodici mesi, fino al quarto trimestre del 2023. Inoltre, il titolo ha subito un notevole calo nell'ultimo anno, con un rendimento totale del prezzo a un anno pari a -84,81% all'inizio del 2024. Queste metriche finanziarie sono importanti per gli investitori che devono valutare le prospettive del trattamento sperimentale di BioXcel e il suo impatto sul futuro dell'azienda.
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