SAN DIEGO - Kura Oncology, Inc. (NASDAQ:KURA), azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Breakthrough Therapy Designation al suo candidato farmaco ziftomenib per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) recidivata/refrattaria mutante NPM1. Questa designazione si basa su prove cliniche preliminari che suggeriscono che ziftomenib può offrire un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti per questa grave patologia.
La decisione della FDA si basa sui dati dello studio clinico KOMET-001, attualmente in corso, che esplora l'efficacia di ziftomenib nei pazienti con questa specifica mutazione della LMA. La leucemia mieloide acuta è un tipo di leucemia acuta prevalente negli adulti, caratterizzata dalla rapida crescita di globuli bianchi, globuli rossi o piastrine anomale nel midollo osseo.
L'AML mutante NPM1 rappresenta circa il 30% dei nuovi casi di AML ogni anno. Nonostante gli elevati tassi di risposta iniziale alla terapia di prima linea, i pazienti vanno spesso incontro a ricadute, con conseguenti scarsi risultati in termini di sopravvivenza. La sopravvivenza globale mediana per i pazienti in seconda, terza e quarta linea di trattamento è di circa 7,8, 5,3 e 3,5 mesi, rispettivamente. Attualmente non sono disponibili terapie mirate approvate dalla FDA per la LAM NPM1-mutante.
Ziftomenib è un farmaco sperimentale orale da assumere una volta al giorno che inibisce l'interazione proteina-proteina menina-KMT2A/MLL, una via nota per le varie alterazioni genetiche della LAM. Nella fase 1 dello studio KOMET-001, ziftomenib ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità incoraggiante. Nei pazienti trattati alla dose raccomandata per la Fase 2 è stato osservato un tasso di remissione completa del 35%.
Kura Oncology è pronta a completare lo studio registrativo di ziftomenib entro la metà del 2024. Il farmaco ha anche ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento della LMA. Ziftomenib viene valutato in combinazione con i trattamenti standard in altri studi clinici in corso.
Questa designazione mira ad accelerare lo sviluppo e la revisione di ziftomenib, consentendo una guida più intensiva da parte dell'FDA, un impegno organizzativo che coinvolge i dirigenti di alto livello e l'ammissibilità alla revisione periodica e alla revisione prioritaria.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Kura Oncology, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Dopo l'importante traguardo raggiunto da Kura Oncology, Inc. (NASDAQ:KURA) con l'ottenimento da parte della FDA della Breakthrough Therapy Designation per lo ziftomenib, gli investitori potrebbero essere interessati all'attuale salute finanziaria e alla performance di mercato dell'azienda. Secondo i dati in tempo reale di InvestingPro, Kura Oncology ha una capitalizzazione di mercato di circa 1,34 miliardi di dollari. Nonostante le notizie positive, il rapporto prezzo/utile (P/E) della società è pari a -8,14, il che riflette la sua attuale mancanza di redditività. Inoltre, con un reddito operativo di circa -165,8 milioni di dollari negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, i dati finanziari indicano difficoltà nel generare profitti.
Sul lato positivo, due suggerimenti di InvestingPro evidenziano un potenziale ottimismo per gli investitori. In primo luogo, Kura Oncology detiene più liquidità che debiti in bilancio, il che potrebbe garantire flessibilità e resistenza finanziaria. In secondo luogo, tre analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, suggerendo un potenziale miglioramento delle prospettive per la performance finanziaria della società. Inoltre, l'indice di forza relativa (RSI) indica che il titolo è in territorio di ipervenduto, il che potrebbe attirare gli investitori in cerca di un potenziale rimbalzo.
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