SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) ha presentato i risultati di diversi studi sull'iperplasia surrenalica congenita (CAH) e sull'insufficienza surrenalica primaria in occasione del Congresso Europeo di Endocrinologia 2024, sottolineando le sfide degli attuali metodi di trattamento e il potenziale dei suoi farmaci in fase di sperimentazione.
L'azienda ha presentato le caratteristiche di base degli studi di fase 3 CAHtalyst™ di crinecerfont in pazienti CAH pediatrici e adulti, rivelando che molti soggetti presentano un controllo inadeguato degli androgeni surrenalici nonostante un elevato dosaggio di glucocorticoidi.
Lo studio pediatrico ha incluso 103 soggetti di età compresa tra i 4 e i 17 anni con una diagnosi di CAH dovuta al deficit di 21-idrossilasi, che presentavano segni di obesità, età ossea avanzata e pubertà precoce. Tra gli adulti, le comorbidità comuni erano ansia, osteopenia, depressione, ipertensione e iperlipidemia, con un numero significativo di soggetti in sovrappeso.
Il Dr. Eiry W. Roberts, Chief Medical Officer di Neurocrine Biosciences, ha sottolineato la tendenza all'aumento dei marcatori steroidei in entrambi gli studi, nonostante le alte dosi di glucocorticoidi, sottolineando la necessità di nuovi approcci nel trattamento della CAH.
Lo studio di Fase 2 CHAMPAIN sull'idrocortisone a rilascio modificato (MRHC) in adulti con insufficienza surrenalica primaria ha dimostrato che MRHC ha raggiunto livelli fisiologici di cortisolo mattutino dopo quattro settimane in un numero significativamente maggiore di partecipanti rispetto a quelli che assumevano Plenadren.
Lo studio di estensione di Fase 3 per MRHC in pazienti con CAH ha dimostrato una riduzione della dose giornaliera di idrocortisone e un aumento dei responder a dosi ≤ 25 mg/die, suggerendo un miglioramento del controllo della CAH.
Questi studi si basano su dati precedenti che hanno supportato la presentazione di due domande di registrazione di nuovi farmaci alla Food and Drug Administration statunitense nell'aprile 2024. Gli studi CAHtalyst™ mirano a valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di crinecerfont, un antagonista selettivo del recettore del fattore di rilascio della corticotropina di tipo 1 progettato per ridurre gli androgeni surrenali senza ricorrere ai glucocorticoidi.
Neurocrine Biosciences è impegnata nella cura dei disturbi neurologici ed endocrini, con un portafoglio che comprende trattamenti approvati dalla FDA per diverse patologie e una pipeline di composti in fase di sviluppo clinico.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) continua a fare passi da gigante nello sviluppo di trattamenti per i disturbi endocrini, gli investitori e le parti interessate osservano con attenzione la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Ecco alcune informazioni chiave di InvestingPro che potrebbero essere interessanti:
Neurocrine Biosciences ha una capitalizzazione di mercato di 13,7 miliardi di dollari, che riflette una solida posizione nel settore biotech. Il rapporto P/E della società è pari a 36,06, il che potrebbe suggerire un'elevata aspettativa di guadagno da parte del mercato, soprattutto se si considera che il rapporto P/E aggiustato per gli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2024 è leggermente inferiore, pari a 32,43. Questo aggiustamento indica che gli investitori attendono una potenziale crescita del reddito, in linea con il suggerimento di InvestingPro secondo cui l'utile netto dovrebbe crescere quest'anno.
Un'altra metrica degna di nota è il rapporto prezzo/valore contabile della società, pari a 5,74 nel primo trimestre del 2024, che può essere indicativo del fatto che il mercato valuta le attività della società con un premio. Questo dato è in linea con il suggerimento di InvestingPro, secondo cui Neurocrine viene scambiata a un multiplo prezzo/valore elevato.
Anche la crescita dei ricavi appare robusta, con un aumento del 23,99% negli ultimi dodici mesi fino al primo trimestre del 2024. Ciò suggerisce che la performance finanziaria dell'azienda è solida, il che potrebbe sostenere lo sviluppo e la potenziale approvazione dei suoi farmaci in fase di sperimentazione.
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