NEWARK, California - CymaBay Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CBAY), azienda biofarmaceutica, ha annunciato oggi che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) esaminerà la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il farmaco seladelpar, progettato per il trattamento della colangite biliare primaria (PBC), una malattia cronica del fegato.
Questo traguardo normativo segue la presentazione dei dati clinici di oltre 500 pazienti affetti da PBC, compresi i risultati dello studio di Fase 3 RESPONSE, che hanno indicato che seladelpar ha migliorato significativamente i marcatori della malattia e i sintomi come il prurito nei pazienti affetti da PBC.
Lo studio RESPONSE, un trial cardine recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha confrontato gli effetti di seladelpar con quelli di un placebo. Ha raggiunto l'endpoint primario, mostrando miglioramenti statisticamente significativi senza un aumento significativo degli eventi avversi. L'autorizzazione all'immissione in commercio incorpora anche i risultati dello studio ENHANCE, dello studio a lungo termine ASSURE, degli studi di Fase 2, degli studi preclinici e dei dettagli sulla chimica e sui processi di produzione del farmaco.
La PBC colpisce principalmente le donne e può portare alla cirrosi e a un aumento della mortalità legata al fegato. Sintomi come il prurito e l'affaticamento possono incidere significativamente sulla qualità della vita dei pazienti. L'attuale trattamento di seconda linea approvato dall'EMA non risolve adeguatamente questi problemi per tutti i pazienti, evidenziando la necessità di nuove opzioni terapeutiche come il seladelpar.
Seladelpar, un agonista selettivo del recettore delta del perossisoma proliferatore attivato (PPARδ), ha ottenuto dall'EMA lo status di medicinale prioritario (PRIME), una designazione che accelera la revisione dei farmaci destinati a soddisfare esigenze mediche insoddisfatte. Il farmaco è in fase di revisione prioritaria anche da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense ed è stato accettato per la revisione dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency del Regno Unito.
Klara Dickinson, Chief Regulatory and Compliance Officer di CymaBay, ha espresso l'attesa dell'azienda per il processo di revisione dell'EMA e la potenziale approvazione del seladelpar in Europa. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA condurrà la revisione per tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di CymaBay Therapeutics, Inc.
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