CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ha annunciato che presenterà i risultati dello studio di Fase 3 Balance per olezarsen, un farmaco in fase di sperimentazione per la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), in occasione del prossimo meeting annuale dell'American College of Cardiology (ACC). I dati indicano una riduzione significativa dei trigliceridi e una diminuzione degli eventi di pancreatite acuta nei pazienti affetti da FCS, una malattia rara e pericolosa per la vita che non prevede trattamenti approvati negli Stati Uniti.
Lo studio Balance, uno studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, ha arruolato 66 pazienti adulti con FCS confermata. I partecipanti hanno ricevuto olezarsen o placebo per via sottocutanea una volta ogni quattro settimane per oltre un anno. L'endpoint primario era la variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di trigliceridi a digiuno a sei mesi rispetto al placebo. I risultati hanno dimostrato che olezarsen ha raggiunto l'endpoint primario e ha anche dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.
Olezarsen, un farmaco antisenso coniugato a RNA, agisce inibendo l'apoC-III, una proteina che regola il metabolismo dei trigliceridi. Livelli elevati di trigliceridi sono un segno distintivo della FCS, una condizione genetica caratterizzata da trigliceridi estremamente elevati dovuti a un'alterata funzione della lipoproteina lipasi. I soggetti affetti da FCS corrono gravi rischi per la salute, tra cui pancreatite acuta e problemi cronici come affaticamento e dolori addominali.
La FDA statunitense ha concesso a olezarsen le designazioni Fast Track, Orphan Drug e Breakthrough Therapy, riconoscendo l'urgente necessità di trattamenti efficaci per la FCS. Ionis presenterà anche un abstract sull'efficacia e la sicurezza di olezarsen in pazienti con ipertrigliceridemia e alto rischio cardiovascolare durante la riunione dell'ACC.
Ionis Pharmaceuticals è all'avanguardia nello sviluppo di farmaci a bersaglio di RNA da tre decenni, con una pipeline incentrata su neurologia, cardiologia e altre aree in cui i pazienti hanno un bisogno significativo.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ha compiuto notevoli passi avanti nello sviluppo dell'olezarsen per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), come evidenziato dai promettenti risultati dello studio di Fase 3 Balance. Mentre gli investitori considerano il potenziale impatto di questi sviluppi sulla salute finanziaria e sulla performance azionaria di Ionis, alcune metriche e i suggerimenti di InvestingPro forniscono una comprensione più approfondita della situazione attuale dell'azienda.
I dati di InvestingPro mostrano che Ionis ha una capitalizzazione di mercato di 6,27 miliardi di dollari, che riflette la valutazione del potenziale dell'azienda da parte del mercato. Nonostante gli sforzi innovativi dell'azienda nello sviluppo di farmaci, gli analisti hanno ridimensionato le aspettative, con tre analisti che hanno rivisto al ribasso gli utili per il prossimo periodo. Ciò si allinea alla previsione di un calo delle vendite nell'anno in corso, che potrebbe essere fonte di preoccupazione per gli investitori.
Il rapporto prezzo/valore contabile della società negli ultimi dodici mesi è pari a 16,2, un valore considerato elevato, che suggerisce che il titolo potrebbe essere scambiato a un prezzo superiore rispetto al suo valore contabile. Inoltre, Ionis detiene più liquidità che debito nel suo bilancio, il che è un segno positivo di stabilità finanziaria e potrebbe fornire una certa resistenza alla volatilità del mercato. Tuttavia, vale la pena notare che non si prevede che l'azienda sia redditizia quest'anno e non lo è stata negli ultimi dodici mesi, come indica il rapporto P/E negativo di -16,85.
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