SAN DIEGO - Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PSTX), azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la designazione di farmaco orfano per P-BCMA-ALLO1, la sua terapia in fase di sperimentazione per il mieloma multiplo, un tipo di cancro del sangue.
La designazione ha lo scopo di far progredire i trattamenti per le malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e comporta vantaggi quali crediti d'imposta e una potenziale esclusiva di mercato di sette anni dopo l'approvazione.
P-BCMA-ALLO1 è una terapia allogenica con recettore chimerico dell'antigene (CAR)-T che ha come bersaglio l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), sviluppata per i pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. Fa parte della collaborazione di Poseida con Roche ed è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1.
I primi dati presentati nel dicembre 2023 al meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH) hanno dimostrato che la terapia è ben tollerata, con risultati positivi in termini di sicurezza ed efficacia preliminare.
L'azienda ha annunciato il profilo di sicurezza favorevole della terapia, la sua capacità di raggiungere e persistere nel midollo osseo e la mancanza di necessità di una chemioterapia di transizione nella popolazione intent-to-treat. Ulteriori dati sull'efficacia del trattamento in pazienti precedentemente sottoposti a terapia mirata con BCMA saranno presentati al meeting annuale dell'American Association for Cancer Research (AACR) l'8 aprile 2024.
Poseida Therapeutics è specializzata in terapie cellulari e geniche per il cancro e le malattie rare, utilizzando piattaforme proprietarie di editing genetico e capacità produttive interne. La designazione di farmaco orfano sottolinea il potenziale di P-BCMA-ALLO1 nel soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti affetti da mieloma multiplo.
Ulteriori aggiornamenti sui progressi clinici della terapia sono previsti per la seconda metà del 2024. Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Poseida Therapeutics, Inc.
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