BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, ha ricevuto l'autorizzazione dall'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari (MHRA) del Regno Unito per l'avvio della sperimentazione clinica di fase 2 CONNECT2-EDO51 per il suo trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), PGN-EDO51.
Lo studio prevede l'arruolamento di circa 20 ragazzi e giovani uomini di età pari o superiore ai sei anni, affetti da DMD suscettibile di un approccio che prevede il salto dell'esone 51.
Lo studio CONNECT2-EDO51 è uno studio multinazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo che prevede la somministrazione di sette dosi di PGN-EDO51 o di un placebo a intervalli di quattro settimane per 24 settimane. Lo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del farmaco, compresa la sua capacità di indurre il salto dell'esone e la produzione di distrofina, fondamentale per la funzione muscolare.
PGN-EDO51 utilizza la tecnologia proprietaria Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) di PepGen per ripristinare potenzialmente la produzione di una proteina distrofina tronca ma funzionale. Questo approccio mira alla causa principale della DMD, una malattia genetica caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare che di solito porta alla perdita di mobilità, a problemi cardiaci e a difficoltà respiratorie.
Negli studi preclinici, PGN-EDO51 ha dato risultati promettenti, mostrando livelli più elevati di skipping dell'esone 51 nei primati non umani rispetto ad altre molecole. Inoltre, in uno studio di Fase 1 su volontari sani, PGN-EDO51 ha mostrato un aumento di sei volte nello skipping medio dell'esone 51 rispetto a un oligonucleotide nudo dopo una singola dose.
James McArthur, Ph.D., Presidente e CEO di PepGen, ha espresso ottimismo sul potenziale del PGN-EDO51 di offrire un trattamento trasformativo per le persone affette da DMD. L'azienda sta conducendo anche lo studio CONNECT1-EDO51 e, insieme, questi studi potrebbero potenzialmente supportare l'approvazione accelerata del farmaco, previo allineamento con le autorità di regolamentazione.
PepGen si concentra sulla promozione di terapie a base di oligonucleotidi per affrontare gravi malattie neuromuscolari e neurologiche. L'azienda ha rilasciato dichiarazioni previsionali sui benefici attesi da PGN-EDO51 e dalla sua piattaforma EDO, ma riconosce i rischi e le incertezze insiti nello sviluppo clinico.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di PepGen Inc.
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