BEDFORD, Mass. - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), azienda biotecnologica focalizzata su farmaci a base di RNA per malattie gravi, ha annunciato oggi i dati promettenti degli studi condotti sul suo farmaco sperimentale STK-001 per il trattamento della sindrome di Dravet, una grave epilessia genetica.
Gli studi di Fase 1/2a e gli studi di estensione in aperto (OLE) hanno rivelato una significativa riduzione della frequenza delle crisi e miglioramenti cognitivi e comportamentali nei bambini e negli adolescenti affetti da sindrome di Dravet che già assumevano farmaci antiepilettici.
I dati dello studio hanno mostrato una riduzione mediana dell'85% della frequenza delle crisi convulsive a tre mesi e una riduzione del 74% a sei mesi tra i pazienti trattati con dosi di 70 mg di STK-001. Inoltre, il proseguimento del dosaggio a 30 mg e 45 mg negli studi OLE ha mantenuto queste riduzioni e miglioramenti per 12 mesi.
STK-001 è stato generalmente ben tollerato: gli eventi avversi più comuni legati al trattamento sono stati l'innalzamento delle proteine del liquor e il vomito procedurale. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato i pazienti a ricevere tre dosi di 70 mg, seguite da un dosaggio continuato di 45 mg. Stoke ha in programma di discutere con le agenzie regolatorie il disegno di uno studio registrativo basato su questi risultati.
La sindrome di Dravet, caratterizzata da crisi frequenti, prolungate e refrattarie, spesso comporta disabilità intellettiva, ritardi nello sviluppo e un rischio maggiore di morte improvvisa e inaspettata nell'epilessia (SUDEP). I trattamenti attuali si concentrano sulla gestione delle crisi, ma non affrontano la causa genetica sottostante.
STK-001, un oligonucleotide antisenso (ASO) brevettato, mira a essere la prima terapia modificante la malattia per la sindrome di Dravet, mirando alla radice genetica della condizione. Il farmaco ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA e dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA.
Stoke Therapeutics ospiterà un webcast e una teleconferenza per analisti e investitori alle 16.30 ora orientale di oggi per presentare questi dati. Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Stoke Therapeutics.
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