CHATHAM, N.J. - Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (NASDAQ:TNXP), azienda biofarmaceutica, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara al suo candidato farmaco TNX-2900 per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS) nei bambini e negli adolescenti. La PWS è nota come la causa genetica più comune di obesità potenzialmente letale nei bambini.
La designazione da parte della FDA di TNX-2900, che è una formulazione intranasale di ossitocina potenziata, fa seguito alla precedente designazione di farmaco orfano nel 2022 e all'autorizzazione della domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco nel 2023.
Se il TNX-2900, progettato per risolvere il problema dell'iperfagia, una condizione di fame e alimentazione eccessiva associata alla PWS, verrà approvato, Tonix potrebbe ricevere un Priority Review Voucher. Questi voucher sono stati recentemente venduti per circa 100 milioni di dollari e possono accelerare il processo di revisione di altre richieste di farmaci.
TNX-2900 mira a migliorare l'azione terapeutica dell'ossitocina intranasale potenziandone l'efficacia e la specificità, offrendo potenzialmente un'opzione terapeutica per l'iperfagia della PWS che attualmente non esiste. La FDA considera una malattia rara pediatrica quella che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e che presenta condizioni gravi o pericolose per la vita in individui dalla nascita ai 18 anni.
Il Priority Review Voucher Program della FDA incoraggia lo sviluppo di trattamenti per le malattie pediatriche rare. Il programma consente alle aziende che ricevono l'approvazione per tali trattamenti di beneficiare di un processo di revisione più rapido per un prodotto successivo, oppure di vendere o trasferire il voucher a un altro sponsor.
Tonix si concentra sui disturbi del sistema nervoso centrale e ha un portafoglio che comprende altri candidati per patologie come la fibromialgia e l'intossicazione da cocaina. L'azienda ha anche una filiale commerciale, Tonix Medicines, che commercializza prodotti per il trattamento dell'emicrania acuta.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
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