BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) ha annunciato oggi i risultati degli ultimi studi clinici, evidenziando il successo del regime vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, noto come triplo vanza, nel trattamento della fibrosi cistica (FC). Gli studi di Fase 3, che hanno coinvolto partecipanti di età pari o superiore ai 12 anni, hanno raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari, dimostrando la non inferiorità rispetto all'attuale trattamento TRIKAFTA® nel migliorare la funzione polmonare e la superiorità nel ridurre i livelli di cloruro di sudore, un marker della funzione della proteina CFTR.
L'azienda ha rivelato che la triplice vanza è stata generalmente ben accolta in tutti e tre gli studi, con profili di sicurezza paragonabili a TRIKAFTA. I risultati sono stati particolarmente promettenti in uno studio separato che ha coinvolto bambini di età compresa tra 6 e 11 anni, indicando il potenziale di un trattamento precoce per prevenire la progressione della malattia.
Vertex prevede di presentare le domande di approvazione a livello mondiale per il triplo vanza per i pazienti affetti da FC di età pari o superiore a 6 anni entro la metà del 2024 e intende utilizzare un voucher di revisione prioritaria negli Stati Uniti per accelerare il processo.
Il programma di Fase 3 comprendeva due studi di 52 settimane, SKYLINE 102 e SKYLINE 103, che confrontavano la tripla vanza con TRIKAFTA in pazienti con almeno una mutazione F508del o una mutazione responsiva a una tripla combinazione di modulatori CFTR. Gli studi hanno dimostrato la non inferiorità nei miglioramenti della funzione polmonare e la superiorità nella riduzione dei livelli di cloruro di sudore. Inoltre, uno studio a braccio singolo, RIDGELINE 105, ha valutato la sicurezza e l'efficacia della tripla vanza nei bambini più piccoli, con il 95% che ha raggiunto livelli di cloruro di sudore inferiori alla soglia diagnostica per la FC.
L'annuncio di Vertex si basa su un comunicato stampa e si prevede di presentare la serie completa di dati in occasione dei prossimi meeting medici. La tripletta vanza, composta da correttori e da un potenziatore, mira ad aumentare la quantità e la funzione del canale proteico CFTR sulla superficie cellulare, affrontando la causa alla base della FC.
La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce oltre 92.000 persone in tutto il mondo, caratterizzata da una disfunzione multiorgano dovuta al difetto della proteina CFTR. L'età media di morte dei pazienti è di 30 anni, ma i progressi terapeutici stanno migliorando le previsioni di sopravvivenza.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) procede con i suoi innovativi trattamenti per la fibrosi cistica, la salute finanziaria e la performance di mercato della società offrono un quadro convincente. Con una solida capitalizzazione di mercato di 110,52 miliardi di dollari e un rapporto prezzo/utili (P/E) di 31,82, Vertex si distingue come attore di primo piano nel settore delle biotecnologie. Il rapporto P/E della società, aggiustato per gli ultimi dodici mesi a partire dal terzo trimestre del 2023, si attesta a 28,18, riflettendo un significativo premio di valutazione che gli investitori sono disposti a pagare per le sue prospettive di crescita.
Gli investitori dovrebbero notare che le attività liquide di Vertex superano i suoi obblighi a breve termine e che il suo bilancio presenta più liquidità che debito, sottolineando una forte posizione finanziaria. Si tratta di un aspetto cruciale per l'azienda, che deve affrontare il costoso processo di sviluppo dei farmaci e le approvazioni normative. Inoltre, il fatto che Vertex sia scambiata vicino ai massimi delle 52 settimane, con un prezzo pari al 94,71% di questo picco, segnala la fiducia del mercato nel suo potenziale, soprattutto perché gli analisti prevedono una redditività per quest'anno, in continuità con la performance redditizia degli ultimi dodici mesi.
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