HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), azienda farmaceutica in fase clinica, ha annunciato oggi che l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo candidato Annamicina per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML).
La designazione è una pietra miliare significativa per l'azienda, in quanto offre vantaggi quali la riduzione delle spese regolatorie e la potenziale esclusività di mercato nell'Unione Europea fino a 10 anni dopo l'approvazione.
L'annamicina è un'antraciclina di nuova generazione, una classe di farmaci utilizzata nel trattamento del cancro, sviluppata per evitare la cardiotossicità, un effetto collaterale comune e grave degli attuali farmaci antraciclici. Negli studi clinici condotti su 82 soggetti negli Stati Uniti e in Europa, Annamycin non ha mostrato segni di cardiotossicità. Il farmaco, in combinazione con la citarabina, ha anche dimostrato un tasso preliminare di risposta completa composita (CRc) del 60% in soggetti affetti da AML di seconda linea in uno studio europeo.
Il presidente e amministratore delegato dell'azienda, Walter Klemp, ha espresso ottimismo sui progressi del farmaco, citando la recente concessione di un nuovo brevetto che estende l'esclusività commerciale fino al 2040 e i promettenti dati clinici intermedi. Moleculin prevede di iniziare uno studio registrativo pivotale per Annamicina come terapia di seconda linea nella LMA entro la fine dell'anno.
La designazione di farmaco orfano da parte dell'EMA è riservata ai trattamenti per malattie rare, potenzialmente letali o cronicamente debilitanti che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 nell'UE. Questo status si aggiunge allo status Fast Track di Annamycin e alla designazione di farmaco orfano da parte della Food and Drug Administration statunitense per il trattamento della LAM recidivata o refrattaria e per il trattamento delle metastasi polmonari del sarcoma dei tessuti molli (STS).
Moleculin Biotech è focalizzata sullo sviluppo di terapie per tumori e virus difficili da trattare, tra cui Annamicina per la LMA e le metastasi polmonari STS, oltre ad altri farmaci candidati per il trattamento di tumori cerebrali, cancro al pancreas e linfoma cutaneo a cellule T. I dati provvisori e preliminari citati sono soggetti a modifiche e l'azienda rimane impegnata a portare avanti le proprie strategie cliniche e normative.
Le informazioni qui riportate si basano su un comunicato stampa di Moleculin Biotech, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Poiché Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX) ha attirato l'attenzione con la sua recente designazione di farmaco orfano per l'annamicina, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance del titolo della società. I dati di InvestingPro tracciano un quadro dettagliato dell'attuale posizione di mercato dell'azienda. Con una capitalizzazione di mercato di soli 9,53 milioni di dollari, Moleculin Biotech è considerata una società a piccola capitalizzazione, il che spesso significa che potrebbe avere un elevato potenziale di crescita, ma anche un rischio maggiore. Inoltre, il rapporto prezzo/valore contabile del titolo negli ultimi dodici mesi, fino al quarto trimestre del 2023, è pari a 0,37, il che indica che il titolo potrebbe essere sottovalutato rispetto al suo valore contabile.
Tuttavia, i dati finanziari dell'azienda mostrano sfide significative. Le ultime metriche rivelano un reddito operativo, rettificato per lo stesso periodo, pari a una perdita di 29,63 milioni di dollari, che si allinea con il suggerimento di InvestingPro secondo cui Moleculin Biotech sta bruciando rapidamente la liquidità. Inoltre, il titolo ha subito un forte calo su vari orizzonti temporali, tra cui un rendimento totale dei prezzi a 1 settimana del -10,27% e un incredibile rendimento totale dei prezzi da un anno all'altro del -66,76%. Questa volatilità è evidenziata da un altro suggerimento di InvestingPro, che osserva che i movimenti di prezzo delle azioni sono piuttosto volatili.
Per gli investitori che cercano un'analisi più completa, InvestingPro offre ulteriori approfondimenti, tra cui suggerimenti sulla posizione di liquidità di Moleculin, che detiene più liquidità che debito nel suo bilancio, e sull'indicatore RSI che suggerisce che il titolo è attualmente in territorio di ipervenduto. Per accedere a questi e altri approfondimenti, gli investitori possono visitare la pagina di InvestingPro dedicata a MBRX. Per coloro che sono pronti ad approfondire, utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+. Con un totale di 14 consigli di InvestingPro disponibili, gli investitori possono prendere decisioni più informate sul futuro di Moleculin Biotech nel settore farmaceutico.
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