WILMINGTON, Mass. - Charles River Laboratories International, Inc. (NYSE: CRL) ha avviato una collaborazione con Axovia Therapeutics Ltd. per la produzione di DNA plasmidico a supporto dello sviluppo della terapia genica di Axovia per la sindrome di Bardet-Biedl (BBS), una patologia genetica attualmente priva di cure e con poche opzioni terapeutiche.
La BBS è una delle oltre 20 ciliopatie identificate, un gruppo di disturbi causati da difetti delle cilia, che possono portare a una serie di problemi di salute tra cui la perdita della vista e dell'udito, infezioni croniche e malattie metaboliche.
Il principale candidato alla terapia genica di Axovia, AXV101, utilizza un virus adeno-associato per colpire la distrofia retinica associata alla BBS. Gli studi preclinici si sono dimostrati promettenti nel modificare la progressione della malattia, in particolare nel prevenire la perdita della vista e l'obesità legata alla BBS.
Charles River utilizzerà la sua piattaforma eXpDNA™ per produrre DNA plasmidico di alta qualità (HQ), un materiale di partenza fondamentale per le terapie geniche. Questa collaborazione fa parte del più ampio sforzo di Charles River di espandere il proprio portafoglio di terapie cellulari e geniche, fornendo servizi completi dall'ideazione alla cura.
La FDA ha concesso ad Axovia la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per AXV101, riconoscendo il potenziale della terapia nel trattamento della BBS.
Kerstin Dolph, Corporate Senior Vice President of Global Manufacturing di Charles River, ha dichiarato l'impegno dell'azienda a sostenere gli sforzi di Axovia nello sviluppo di terapie per le ciliopatie, sfruttando la sua vasta esperienza nello sviluppo di DNA plasmidico.
Victor Hernandez, cofondatore e Chief Scientific Officer di Axovia, ha espresso entusiasmo per la collaborazione e per l'esperienza che Charles River apporta nella produzione di DNA plasmidico.
L'offerta di Charles River comprende una serie di servizi fondamentali per lo sviluppo di farmaci, assistendo i clienti nell'accelerazione della ricerca e nella produzione sicura di nuove terapie. Analogamente, Axovia Therapeutics è focalizzata sul progresso delle terapie geniche per le ciliopatie, con una pipeline di prodotti mirati ad affrontare questi disturbi complessi.
Questa partnership è in grado di far progredire lo sviluppo di terapie geniche per la BBS e di offrire potenzialmente nuove speranze ai pazienti affetti da questa e altre ciliopatie.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Charles River Laboratories International, Inc. (NYSE: CRL) sta dimostrando il suo impegno verso l'innovazione e la collaborazione nel settore delle biotecnologie con la sua recente partnership con Axovia Therapeutics Ltd. Questa mossa si allinea alla più ampia strategia di potenziamento del portafoglio di terapie cellulari e geniche, indicando un approccio lungimirante in un settore in rapida evoluzione.
I dati di InvestingPro evidenziano la solida performance finanziaria di Charles River, con una capitalizzazione di mercato di 13,09 miliardi di dollari, che riflette la significativa presenza dell'azienda sul mercato. Il rapporto P/E si attesta a 27,64, suggerendo che gli investitori sono fiduciosi nel potenziale di guadagno dell'azienda. Inoltre, il fatturato dell'azienda negli ultimi dodici mesi, a partire dal quarto trimestre del 2023, è di 4129,41 milioni di dollari, con un margine di profitto lordo del 37,03%, che sottolinea la capacità dell'azienda di mantenere la redditività.
Due suggerimenti di InvestingPro particolarmente rilevanti per Charles River in questo momento sono il forte rendimento della società negli ultimi tre mesi, con un rendimento totale del 18,46%, e la previsione degli analisti secondo cui la società sarà redditizia quest'anno. Questi dati riflettono lo slancio positivo e la fiducia del mercato nel modello di business e nelle iniziative strategiche di Charles River.
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