NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), pioniere nelle terapie con cellule staminali adulte per le malattie neurodegenerative, ha annunciato oggi un importante traguardo. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha proposto la progettazione di uno studio di Fase 3b per NurOwn® in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Questo accordo, ottenuto attraverso una Special Protocol Assessment (SPA), consolida il protocollo dello studio clinico e il piano di analisi statistica. Il prossimo studio mira a sostenere una futura richiesta di licenza biologica (BLA).
Denominato Studio BCT-006-US, questo studio di Fase 3b è un'iniziativa multicentrica in due parti per valutare l'efficacia e la sicurezza di NurOwn nei pazienti affetti da SLA. Si rivolge a un massimo di 200 individui nelle fasi iniziali della progressione della malattia, in particolare quelli che hanno manifestato i sintomi negli ultimi 24 mesi.
Lo studio inizierà con una fase di 24 settimane, in doppio cieco, controllata con placebo, seguita da un'estensione in aperto. Durante questa fase, tutti i partecipanti riceveranno il trattamento innovativo.
Chaim Lebovits, presidente e amministratore delegato di BrainStorm, ha espresso ottimismo riguardo al potenziale della SPA di ridurre il rischio degli aspetti normativi del programma clinico NurOwn e di avanzare verso l'approvazione normativa. Stacy Lindborg, co-CEO dell'azienda, ha sottolineato che il progetto si concentra sulla valutazione dell'efficacia e della sicurezza del trattamento sulla base delle conoscenze acquisite in studi precedenti.
L'endpoint primario di efficacia dello studio sarà la variazione del Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Score (ALSFRS-R) dal basale alla settimana 24. Un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (DMC) controllerà la sicurezza dei partecipanti e campioni di liquido cerebrospinale e di sangue saranno analizzati per individuare biomarcatori correlati alla neurodegenerazione e alla neuroprotezione.
BrainStorm prevede di iniziare lo studio di Fase 3b nel 2024, dopo la revisione del protocollo con gli sperimentatori, l'approvazione dell'Institutional Review Board e l'impegno con la comunità della SLA. L'azienda ha tenuto oggi una conference call e un webcast per discutere dello SPA e del programma di Fase 3 previsto.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di BrainStorm Cell Therapeutics Inc. e rappresenta un passo significativo per l'azienda nel suo impegno a sviluppare trattamenti per la SLA, una malattia neurodegenerativa progressiva con opzioni terapeutiche limitate.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) si prepara alla sperimentazione di Fase 3b del suo trattamento per la SLA, NurOwn®, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Gli ultimi dati di InvestingPro rivelano una capitalizzazione di mercato di 49,89 milioni di dollari, che riflette l'attuale valutazione dell'azienda sul mercato. Nonostante i promettenti sviluppi clinici, i dati finanziari di BrainStorm mostrano un panorama difficile. Con un rapporto P/E negativo di -2,9 negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, è evidente che l'azienda non sta generando profitti.
I suggerimenti di InvestingPro evidenziano le sfide significative per BrainStorm, tra cui una rapida perdita di liquidità e margini di profitto lordi deboli. Inoltre, gli obblighi a breve termine dell'azienda superano le sue attività liquide e gli analisti non prevedono una redditività per questo anno fiscale. Questi fattori sono fondamentali per gli investitori nel valutare il potenziale di successo a lungo termine di BrainStorm.
Tuttavia, non è tutto negativo per BrainStorm. La società ha registrato un forte rendimento nell'ultimo mese, con un aumento del 121,21% e un rendimento totale dei prezzi a sei mesi ancora più impressionante, pari al 329,41%. Questo rialzo potrebbe indicare una crescente fiducia degli investitori nel futuro dell'azienda, soprattutto con l'avanzamento dei suoi programmi clinici.
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