BOSTON - TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ), azienda oncologica in fase clinica, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato l'inizio di uno studio clinico di Fase 1/2 per il suo principale candidato farmaco, TTX-MC138. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l'attività antitumorale preliminare del farmaco in pazienti con tumori solidi avanzati.
L'autorizzazione della FDA fa seguito alla revisione da parte dell'agenzia della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND) di TransCode e segna una tappa importante per l'azienda. Sue Duggan, vicepresidente senior per le operazioni di TransCode, ha espresso l'entusiasmo dell'azienda per il passaggio del TTX-MC138 alla sperimentazione clinica, sottolineando il potenziale del farmaco di avere un impatto sui risultati dei pazienti in una serie di tumori.
L'imminente sperimentazione sarà multicentrica, in aperto, e comprenderà sia fasi di dose-escalation che di dose-expansion. Inizialmente, lo studio si concentrerà sullo stabilire la sicurezza e la tollerabilità di TTX-MC138 a varie dosi crescenti in pazienti con tumori solidi metastatici. Le fasi successive della sperimentazione valuteranno più dettagliatamente l'attività antitumorale del farmaco, sulla base dei risultati ottenuti nella fase iniziale.
TransCode ritiene che il TTX-MC138 potrebbe influenzare in modo significativo i risultati dei pazienti per diversi tipi di cancro, tra cui, ma non solo, i tumori al seno, al pancreas, alle ovaie, al colon e i glioblastomi. Gli studi preclinici hanno mostrato risultati promettenti, con TTX-MC138 che ha portato a una riduzione statisticamente significativa del carico metastatico e a un aumento dei tassi di sopravvivenza nei modelli animali rispetto ai trattamenti di controllo.
L'approccio dell'azienda al trattamento della malattia metastatica prevede la progettazione e la somministrazione intelligente di RNA terapeutici utilizzando la piattaforma proprietaria di nanoparticelle TTX. TTX-MC138 colpisce specificamente i tumori metastatici che sovraesprimono il microRNA-10b, un biomarcatore associato alle metastasi.
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali sul potenziale terapeutico di TTX-MC138 e sui tempi e i risultati previsti della sperimentazione clinica. Tuttavia, è importante notare che lo sviluppo di farmaci è soggetto a rischi e incertezze significativi e i risultati della sperimentazione possono differire dagli studi preclinici o dalle aspettative.
I piani futuri di TransCode prevedono la presentazione di domande di autorizzazione e il continuo sviluppo di un portafoglio di candidati terapeutici a base di RNA per affrontare una varietà di tumori. Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di TransCode Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ) fa passi avanti con il suo principale candidato farmaco, TTX-MC138, e inizia la sperimentazione clinica di Fase 1/2, è importante per gli investitori considerare la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, RNAZ ha attualmente una capitalizzazione di mercato di 3,61 milioni di dollari USA. Il rapporto prezzo/valore contabile dell'azienda negli ultimi dodici mesi, terminati nel quarto trimestre del 2023, è pari a 2,19, il che può offrire indicazioni su come il mercato valuta il patrimonio netto dell'azienda. Inoltre, il titolo ha registrato una notevole volatilità dei prezzi, con un rendimento totale a 1 mese di -5,21% e un rendimento totale a 6 mesi di -96,21%.
Due suggerimenti chiave di InvestingPro per RNAZ includono il fatto che la società ha più liquidità che debiti in bilancio, il che può essere un segno positivo per la stabilità finanziaria. Tuttavia, l'azienda sta bruciando rapidamente la liquidità. Questo consumo di liquidità, unito al fatto che gli analisti non prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno, può sollevare preoccupazioni sulla sostenibilità delle sue operazioni nel corso del costoso processo di sviluppo dei farmaci e degli studi clinici.
Gli investitori che desiderano approfondire i dati finanziari e la performance di mercato di TransCode possono trovare ulteriori approfondimenti su InvestingPro. Per RNAZ sono disponibili in totale 14 consigli di InvestingPro, che possono offrire una comprensione più completa della salute finanziaria e della performance azionaria della società. Per coloro che sono interessati ad accedere a questi approfondimenti, ricordate di utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+.
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