WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX), azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha annunciato oggi che la sua domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) per revumenib ha ottenuto la revisione prioritaria da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Revumenib è destinato al trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemia acuta KMT2A recidivata o refrattaria.
La decisione dell'FDA di accelerare il processo di revisione è stata presa con una data d'azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fissata al 26 settembre 2024. La domanda viene valutata nell'ambito del programma Real-Time Oncology Review (RTOR) dell'FDA, concepito per snellire il processo di revisione dei farmaci oncologici promettenti.
Secondo Syndax, la presentazione della NDA per revumenib è stata sostenuta dai risultati positivi dello studio AUGMENT-101, che ha raggiunto l'endpoint primario. Lo studio ha registrato un tasso di remissione completa del 23% tra i pazienti affetti da leucemia acuta KMT2A-arrangiata. Inoltre, il 70% dei pazienti che hanno raggiunto la remissione completa e sono stati sottoposti al test per la malattia minima residua sono risultati negativi alla MRD.
Revumenib è un piccolo inibitore molecolare che ha come bersaglio l'interazione menina-KMT2A, implicata in alcune leucemie acute. Il farmaco ha ricevuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano, la designazione Fast Track e la designazione di terapia innovativa per il trattamento della leucemia acuta con riarrangiamento KMT2A.
L'amministratore delegato di Syndax, Michael A. Metzger, ha dichiarato che la Priority Review segna una pietra miliare significativa per l'azienda, che si prepara a lanciare il suo prodotto a livello commerciale. L'azienda si sta concentrando sui preparativi commerciali per garantire una transizione agevole verso un'azienda oncologica in fase commerciale.
Il programma RTOR consente una comunicazione precoce e iterativa tra lo sponsor del farmaco e la FDA, portando potenzialmente ad approvazioni più rapide del farmaco. Questo programma fa parte degli sforzi della FDA per fornire ai pazienti trattamenti efficaci il prima possibile.
L'articolo si basa su un comunicato stampa di Syndax Pharmaceuticals. L'azienda sta sviluppando una pipeline di terapie antitumorali, tra cui revumenib e axatilimab, un anticorpo monoclonale. Per ulteriori informazioni, Syndax può essere seguita su X (ex Twitter) e LinkedIn.
Approfondimenti di InvestingPro
Syndax Pharmaceuticals, pur facendo avanzare la sua pipeline clinica con particolare attenzione al revumenib, presenta un panorama finanziario complesso. Secondo i dati di InvestingPro, la società ha una capitalizzazione di mercato di 1,83 miliardi di dollari.
Nonostante gli ambiziosi sviluppi clinici, il rapporto P/E della società si attesta a -7,22, riflettendo l'attuale mancanza di redditività. Ciò è ulteriormente evidenziato da un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, pari a -8,72, che indica una maggiore valutazione rispetto agli utili rispetto al rapporto P/E standard.
I suggerimenti di InvestingPro per Syndax suggeriscono cautela: quattro analisti hanno rivisto al ribasso gli utili per il prossimo periodo, il che potrebbe essere indicativo di sfide future. Inoltre, la società non paga dividendi agli azionisti, il che potrebbe avere un impatto sui rendimenti degli investitori, soprattutto per coloro che cercano un reddito dai loro investimenti. Tuttavia, vale la pena notare che Syndax ha registrato un forte rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, con un rendimento del 42,39%, dimostrando un significativo ottimismo del mercato.
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