REDWOOD CITY, California - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) ha ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la designazione di terapia innovativa per il suo candidato farmaco, il diazossido di colina, destinato al trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS), una rara malattia genetica.
Si tratta della prima designazione di questo tipo per un farmaco mirato alla PWS, in particolare per i pazienti dai quattro anni in su che soffrono di iperfagia, una fame incessante che porta a mangiare eccessivamente e a un'obesità potenzialmente letale.
La decisione della FDA si basa sui dati preliminari degli studi clinici di Fase 3 che suggeriscono che il diazossido di colina potrebbe migliorare sostanzialmente le terapie esistenti per la PWS. L'azienda è in procinto di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (New Drug Application, NDA) per il farmaco a metà del 2024.
Si stima che la sindrome di Prader-Willi colpisca un bambino su 15.000 nati vivi ed è caratterizzata da una serie di sintomi tra cui iperfagia, problemi comportamentali, disabilità cognitive e basso tono muscolare. Ad oggi, non esistono terapie approvate che mirino specificamente all'iperfagia e agli aspetti metabolici, cognitivi e comportamentali correlati della PWS.
Il diazossido di colina è una compressa a rilascio prolungato da assumere una volta al giorno ed è stato brevettato da Soleno per il suo uso terapeutico nei pazienti con PWS. Il farmaco ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'Unione Europea e la designazione Fast Track negli Stati Uniti.
L'amministratore delegato di Soleno, Anish Bhatnagar, ha dichiarato che la designazione della FDA riconosce la gravità della PWS e il potenziale del DCCR, la formulazione a rilascio prolungato del diazossido di colina, di fornire un'opzione terapeutica significativa.
La designazione di terapia innovativa (Breakthrough Therapy Designation) ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci per patologie gravi, fornendo una guida intensiva da parte della FDA e portando potenzialmente a una revisione prioritaria.
Soleno, un'azienda biofarmaceutica in fase clinica, si concentra sullo sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie rare. Il candidato principale dell'azienda, il DCCR, ha completato la fase 3 di sviluppo per supportare l'imminente presentazione della NDA.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Soleno Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) compie progressi significativi con il suo candidato farmaco, il diazossido di colina, la salute finanziaria della società viene messa a fuoco. Secondo i dati di InvestingPro, Soleno ha una capitalizzazione di mercato di circa 1,27 miliardi di dollari, a testimonianza della fiducia degli investitori nel potenziale di crescita dell'azienda.
Nonostante una performance finanziaria difficile negli ultimi dodici mesi del primo trimestre 2023, con una perdita operativa di -38,67 milioni di dollari e un EBITDA di -36,71 milioni di dollari, il titolo della società ha mostrato una notevole resistenza con un rendimento totale del prezzo a un anno del 1024,33%.
Due consigli chiave di InvestingPro da tenere in considerazione per gli investitori: Soleno dovrebbe aumentare il proprio utile netto quest'anno, il che potrebbe segnare un'inversione di tendenza rispetto alla performance del periodo precedente. Inoltre, la società non paga un dividendo, il che è tipico delle aziende biofarmaceutiche in fase clinica che spesso reinvestono gli utili in ricerca e sviluppo.
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Con la designazione di Breakthrough Therapy da parte della FDA per il diazossido di colina, l'impegno di Soleno nel rispondere alle esigenze insoddisfatte dei pazienti affetti da PWS è evidente. I dati finanziari e i consigli degli esperti di InvestingPro forniscono un contesto più ampio agli investitori, evidenziando sia le opportunità che le sfide che attendono l'azienda.
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