CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) ha reso noto lunedì che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha emesso una lettera di risposta completa (Complete Response Letter, CRL) in merito alla sua richiesta di licenza biologica (BLA) per il prademagene zamikeracel (pz-cel), una terapia con correzione genica progettata per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB).
La CRL, che fa seguito a una riunione di revisione del ciclo tardivo con la FDA tenutasi a marzo, richiede ulteriori informazioni sulla produzione chimica e sui controlli (CMC). La FDA non ha sollevato dubbi sull'efficacia clinica o sui dati di sicurezza del pz-cel, né ha richiesto nuovi studi clinici. Tuttavia, l'agenzia richiede un'ulteriore convalida dei metodi di produzione e di test di rilascio.
L'amministratore delegato di Abeona, Vish Seshadri, ha espresso il proprio disappunto per la CRL, ma ha assicurato alle parti interessate l'impegno dell'azienda a soddisfare tempestivamente i requisiti della FDA. L'azienda prevede di ripresentare il BLA con le informazioni CMC richieste nel terzo trimestre del 2024.
La presentazione iniziale del BLA, che ha ricevuto la designazione di revisione prioritaria, è stata supportata dai dati dello studio pivotale di Fase 3 VIITAL™ e di uno studio di Fase 1/2a, che suggeriscono che il pz-cel è in grado di fornire una guarigione sostenuta delle ferite e una riduzione del dolore con una singola applicazione su ferite grandi e croniche.
Martedì Abeona terrà una teleconferenza e un webcast per discutere i dettagli delle informazioni CMC richieste dalla FDA. Il webcast sarà disponibile sul sito web dell'azienda dedicato alle relazioni con gli investitori.
Prademagene zamikeracel è una terapia autologa in fase di sperimentazione che mira a correggere il difetto genetico che causa la RDEB incorporando un gene COL7A1 funzionale nelle cellule cutanee del paziente. Il trattamento ha ricevuto diverse designazioni dalla FDA, tra cui Regenerative Medicine Advanced Therapy e Breakthrough Therapy.
Abeona produce pz-cel presso il suo impianto di produzione di terapie geniche e cellulari a Cleveland, Ohio, che è in grado di supportare la produzione commerciale dopo l'approvazione della FDA.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Abeona Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Nonostante i recenti sviluppi della FDA, Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) rimane una società interessante per gli investitori, soprattutto se si considerano le metriche di performance e le prospettive degli analisti.
Secondo i dati di InvestingPro, Abeona ha una capitalizzazione di mercato di 201,33 milioni di dollari, il che suggerisce una presenza significativa nel settore biotech. Nonostante le sfide poste dalla Complete Response Letter della FDA, gli analisti sono ottimisti sulla crescita delle vendite dell'azienda nell'anno in corso, il che rappresenta un segnale positivo per la posizione di mercato di Abeona.
I suggerimenti di InvestingPro indicano che Abeona ha più liquidità che debiti in bilancio, un segnale rassicurante di salute finanziaria che potrebbe fornire una certa stabilità mentre l'azienda naviga nel panorama normativo. Inoltre, le attività liquide dell'azienda superano i suoi obblighi a breve termine, offrendo un'ulteriore prova di una solida base finanziaria.
Gli investitori devono notare che Abeona ha registrato un forte rendimento nell'ultimo anno, con un rendimento totale del 135,09%. Questa performance è completata da un significativo rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, con un rendimento dell'82,85%. Questi dati evidenziano il recente slancio del titolo, che potrebbe essere un fattore per chi sta considerando un investimento in Abeona.
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I dati e gli approfondimenti forniti mirano a fornire agli investitori una comprensione completa dell'attuale salute finanziaria e del potenziale di Abeona, soprattutto alla luce della recente corrispondenza con la FDA.
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