LONDRA - Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) ha annunciato l'approvazione da parte della Commissione Europea dell'estensione dell'uso di KALYDECO® (ivacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) nei neonati di appena un mese di età con specifiche mutazioni del gene CFTR. Questo consenso normativo segna uno sviluppo significativo nella gestione della fibrosi cistica, una malattia genetica che notoriamente riduce l'aspettativa di vita.
L'approvazione, annunciata oggi, consente il trattamento dei neonati con una delle nove mutazioni del gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Queste mutazioni includono R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. KALYDECO® è il primo e unico farmaco approvato nell'UE per affrontare la causa principale della FC in questa fascia di età per queste mutazioni.
Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, e Chief Medical Officer di Vertex, ha sottolineato l'importanza di un trattamento precoce, che può potenzialmente rallentare la progressione della malattia.
In seguito all'approvazione della Commissione Europea, gli accordi di accesso esistenti consentiranno ai pazienti idonei in Austria, Repubblica Ceca, Danimarca, Irlanda, Norvegia, Svezia e Paesi Bassi di accedere a breve al trattamento. Nel Regno Unito, i neonati idonei hanno accesso all'indicazione estesa dalla fine del 2023, grazie a un accordo di rimborso tra Vertex e il National Health Service.
Vertex si impegna a collaborare con le autorità preposte al rimborso in tutta l'Unione Europea per garantire che tutti gli altri pazienti idonei possano accedere al trattamento. L'azienda continua a investire nella ricerca e nello sviluppo di terapie per diverse malattie genetiche croniche, con particolare attenzione alla fibrosi cistica, alla malattia falciforme e alla beta talassemia trasfusione-dipendente.
La fibrosi cistica colpisce oltre 92.000 persone in tutto il mondo ed è caratterizzata dall'accumulo di muco denso dovuto a proteine CFTR difettose causate da mutazioni nel gene CFTR. Questa approvazione si basa su un comunicato stampa di Vertex Pharmaceuticals.
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