NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), sviluppatore di terapie cellulari per le malattie neurodegenerative, ha annunciato la pubblicazione di dati di fase 3 sui biomarcatori nella rivista Muscle and Nerve. Lo studio indica che NurOwn, una terapia cellulare in fase di sperimentazione, può influenzare i principali biomarcatori legati alla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa progressiva.
L'articolo, sottoposto a revisione paritaria e intitolato "Debamestrocel multimodal effects on biomarker pathways in amyotrophic lateral sclerosis are linked to clinical outcomes" (Gli effetti multimodali di Debamestrocel sulle vie dei biomarcatori nella sclerosi laterale amiotrofica sono collegati agli esiti clinici), illustra l'analisi dei biomarcatori del liquido cerebrospinale (CSF) di uno studio di Fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo. I ricercatori hanno riscontrato cambiamenti significativi nel 64% dei quarantacinque biomarcatori analizzati in seguito al trattamento con debamestrocel, tra cui una notevole riduzione dei neurofilamenti leggeri (NfL), associati al danno alle cellule nervose.
Il Dr. Anthony J. Windebank, MD, della Mayo Clinic, ha sottolineato l'importanza di questi risultati per comprendere il potenziale meccanismo biologico attraverso il quale debamestrocel potrebbe portare benefici ai pazienti affetti da SLA. Lo studio ha rivelato tre biomarcatori predittivi di esiti clinici nei partecipanti trattati con debamestrocel: NfL, LAP/TGFb1 e Galectina-1.
La ricerca ha coinvolto il contributo di diverse istituzioni, tra cui il Massachusetts General Hospital e l'Università del Massachusetts, ed è stata guidata dagli autori senior Dr. Merit Cudkowicz e Dr. Robert Brown. Lo studio suggerisce che il debamestrocel può colpire l'infiammazione e la neurodegenerazione nella SLA.
Stacy Lindborg, PhD, co-amministratore delegato di BrainStorm, ha espresso l'importanza di avere questi dati sottoposti a revisione paritaria e pubblicati, segnando una pietra miliare nel programma di sviluppo di NurOwn. L'azienda prevede un'ulteriore convalida di questi risultati in un prossimo studio di Fase 3b.
La piattaforma tecnologica di NurOwn comprende cellule MSC-NTF autologhe, prelevate da individui affetti da SLA e modificate per secernere fattori neurotrofici mirati alle malattie neurodegenerative. L'impegno di BrainStorm nei confronti della SLA si riflette nella ricerca preclinica e nella serie di studi clinici, tutti pubblicati su riviste specializzate.
Il comunicato stampa precisa che i risultati si basano su un comunicato stampa e non avalla le affermazioni. Esso intende fornire un resoconto fattuale sui risultati dello studio e sugli sforzi in corso di BrainStorm per sviluppare potenziali trattamenti per la SLA.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) continua a fare passi avanti nel campo del trattamento delle malattie neurodegenerative con la recente pubblicazione dei dati sui biomarcatori di NurOwn, gli investitori e gli osservatori del settore stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, BrainStorm ha una capitalizzazione di mercato di circa 39,81 milioni di dollari, che riflette l'attuale valutazione dell'azienda sul mercato.
Nonostante le potenziali scoperte nel campo della ricerca medica, l'azienda deve affrontare sfide finanziarie. Un suggerimento di InvestingPro indica che BrainStorm sta consumando rapidamente liquidità, il che potrebbe influire sulla sua capacità di sostenere gli sforzi di ricerca e sviluppo a lungo termine. Inoltre, l'azienda opera con un moderato livello di indebitamento e non paga dividendi, il che suggerisce un reinvestimento delle risorse nelle attività principali piuttosto che un ritorno agli azionisti.
Gli investitori dovrebbero notare la performance dell'azienda nell'ultimo anno, con un significativo calo dei prezzi, ma anche considerare il forte ritorno osservato nell'ultimo mese. Questa volatilità evidenzia la natura speculativa degli investimenti nelle aziende biotecnologiche, dove le notizie sui risultati dei trial possono portare a rapidi cambiamenti nel sentiment degli investitori e nel valore delle azioni.
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