Martedì H.C. Wainwright ha modificato il suo obiettivo di prezzo per Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), riducendolo a $14 dai precedenti $16, pur continuando a sostenere il rating Buy sul titolo. L'aggiustamento segue la pubblicazione dei dati principali dello studio clinico di fase 1/2 di Inozyme per INZ-701 in adulti con deficit di ABCC6.
Inozyme Pharma ha reso noti ieri i risultati dello studio su INZ-701, una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento dei disturbi della mineralizzazione. La terapia ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia dalla FDA che dall'EMA per il trattamento del deficit di ABCC6.
Questa condizione genetica, conseguenza di mutazioni nel gene ABCC6, può portare allo Pseudoxanthoma Elasticum (PXE), caratterizzato da calcificazioni nei tessuti connettivi molli che interessano gli occhi, il sistema cardiovascolare e la pelle.
Lo studio di fase 1/2 ha incluso 10 adulti con deficit di ABCC6 e un carico di malattia significativo, come gravi patologie cardiovascolari e retiniche. I partecipanti sono stati suddivisi in tre gruppi di dosaggio: 0,2mg/kg, 0,6mg/kg e 1,8mg/kg. Lo studio ha raggiunto con successo gli obiettivi prefissati, anche se si è notato che le risposte positive non erano correlate ai livelli di dosaggio.
L'azienda ha riferito che i pazienti che hanno ricevuto la dose più alta di 1,8 mg/kg hanno mostrato un rapido aumento dei livelli di pirofosfato (PPi), che sono stati sostenuti e paragonabili a quelli osservati in soggetti sani in un altro studio. Inoltre, sebbene siano stati rilevati alcuni titoli di anticorpi anti-farmaco (ADA), questi erano da bassi a moderati, transitori e non neutralizzanti. Non c'era alcun legame apparente tra la dose somministrata e i livelli di titolo di ADA, né gli ADA sembravano avere un impatto clinico.
Inoltre, Inozyme ha annunciato che tutte le coorti di dosaggio hanno visto una stabilizzazione o una riduzione dello spessore dell'intima media carotidea (cIMT), un marcatore che può predire il rischio di malattie cardiovascolari e ictus. Questo risultato è stato osservato in sette degli otto pazienti che è stato possibile valutare. In termini di salute oculare, sette degli otto pazienti valutabili hanno registrato un aumento dello spessore della coroide in seguito al trattamento con INZ-701, un dato significativo poiché l'assottigliamento della coroide è associato a cambiamenti degenerativi della retina.
La riconferma del rating Buy da parte di H.C. Wainwright, nonostante l'abbassamento dell'obiettivo di prezzo, riflette la continua fiducia dell'azienda nel potenziale di INZ-701 come trattamento per il deficit di ABCC6 e le condizioni ad esso correlate.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) si muove nel panorama degli studi clinici per la sua promettente terapia enzimatica sostitutiva, INZ-701, gli investitori e gli analisti stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance del titolo della società. Secondo i dati di InvestingPro, Inozyme Pharma detiene attualmente una capitalizzazione di mercato di 362,6 milioni di dollari, con un rapporto prezzo/utili (P/E) negativo di -4,26, che riflette l'attuale mancanza di redditività della società. Tuttavia, le attività liquide dell'azienda superano i suoi obblighi a breve termine, garantendo una certa stabilità finanziaria mentre continua a investire in ricerca e sviluppo.
Sebbene Inozyme Pharma non paghi dividendi, cosa comune per le aziende biotecnologiche orientate alla crescita, il titolo ha registrato un significativo rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, con un rendimento del 57,37%. Ciò suggerisce un maggiore ottimismo degli investitori sulle prospettive future dell'azienda. Tuttavia, il titolo ha subito una battuta d'arresto nell'ultima settimana, con un rendimento totale del 15,3%, che potrebbe essere una reazione ai recenti sviluppi o alle condizioni di mercato più ampie.
Gli investitori alla ricerca di un'analisi più approfondita possono trovare ulteriori suggerimenti di InvestingPro sui dati finanziari e sull'andamento delle azioni della società. Ad esempio, sebbene Inozyme Pharma abbia più liquidità che debiti in bilancio, sta rapidamente consumando liquidità e gli analisti non prevedono che la società sarà redditizia quest'anno. Inoltre, la società soffre di margini di profitto lordi deboli e non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi. Una nota positiva è che il titolo ha registrato un forte rendimento negli ultimi tre mesi, il che potrebbe interessare alcuni investitori.
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