ROCKVILLE, Md. - Theriva Biologics (NYSE American: TOVX), azienda biofarmaceutica focalizzata sulle terapie antitumorali, ha annunciato i risultati positivi di uno studio di Fase 1 condotto in collaborazione con l'Ospedale pediatrico Sant Joan de Déu-Barcelona (SJD) per il suo farmaco sperimentale VCN-01, finalizzato al trattamento del retinoblastoma, un raro tumore oculare pediatrico.
Lo studio, che ha coinvolto nove pazienti affetti da retinoblastoma che non rispondevano ad altri trattamenti, ha testato la sicurezza e la tollerabilità di due iniezioni intravitreali di VCN-01. Il comitato di controllo che ha supervisionato la sperimentazione ha giudicato i risultati positivi, aprendo la strada a Theriva Biologics per ottenere da SJD una licenza esclusiva mondiale e i relativi brevetti per il trattamento del retinoblastoma avanzato nei bambini.
Il VCN-01, un adenovirus oncolitico, è progettato per colpire e distruggere selettivamente le cellule tumorali, lasciando indenni le cellule sane. In questo studio, i pazienti hanno ricevuto due iniezioni del farmaco, a distanza di 14 giorni l'una dall'altra. Gli effetti collaterali più comunemente riportati sono stati lievi e non si sono verificate tossicità oculari o sistemiche gravi. Alcuni pazienti hanno manifestato un'infiammazione oculare, che è stata gestita con farmaci antinfiammatori.
I risultati dello studio sono incoraggianti per Theriva Biologics, che intende procedere con uno studio clinico di Fase 2. Il farmaco ha dimostrato una promettente azione antitumorale. Il farmaco ha dimostrato una promettente attività antitumorale e non ha compromesso la funzione retinica. In particolare, l'enucleazione dell'occhio, ovvero la sua rimozione chirurgica, è stata evitata in tre pazienti, uno dei quali ha conservato l'occhio quattro anni dopo il trattamento.
Il retinoblastoma colpisce tipicamente i bambini di età inferiore ai sei anni e pone notevoli problemi di trattamento, tra cui il rischio di perdita dell'occhio e la riduzione della qualità della vita. La malattia è il tumore oculare più comune nei bambini, con un tasso di incidenza di circa 3,3 per 1.000.000 negli Stati Uniti, che si traduce in 200-300 diagnosi all'anno.
I dati di questo studio contribuiscono alla comprensione del meccanismo d'azione del VCN-01 e del suo potenziale di miglioramento dei risultati nei tumori refrattari. Theriva Biologics continua a sviluppare la sua pipeline di farmaci antitumorali, tra cui il VCN-01, con l'obiettivo di rispondere a esigenze mediche fortemente insoddisfatte.
Questo rapporto si basa su un comunicato stampa di Theriva Biologics, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Theriva Biologics (NYSE American: TOVX) continua a fare passi da gigante nello sviluppo delle sue terapie antitumorali, le metriche finanziarie dell'azienda forniscono un contesto più ampio agli investitori. Con una capitalizzazione di mercato di soli 7,05 milioni di dollari, Theriva opera su una scala più piccola rispetto ad alcuni dei suoi colleghi del settore.
Ciò si riflette nelle metriche di performance della società negli ultimi dodici mesi, tra cui un rapporto prezzo/valore contabile di 0,19, che suggerisce che il mercato valuta la società meno del suo valore contabile, indicando potenzialmente una sottovalutazione o rischi intrinseci.
Un consiglio di InvestingPro per Theriva Biologics sottolinea che la società detiene più liquidità che debiti in bilancio, il che può essere un segnale positivo per la stabilità finanziaria. Tuttavia, è anche importante notare che l'azienda sta bruciando rapidamente la liquidità e soffre di margini di profitto lordi deboli.
Questi fattori, uniti all'aspettativa di un calo dell'utile netto quest'anno, delineano un quadro cauto per la salute finanziaria a breve termine di Theriva.
Gli investitori dovrebbero anche essere consapevoli del fatto che gli analisti non prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno e che il titolo è andato male nell'ultimo mese con un rendimento totale del prezzo del -20,96%. Questi dati sono fondamentali per comprendere il profilo di rischio dell'investimento, soprattutto per un'azienda biofarmaceutica come Theriva Biologics, che è in procinto di sviluppare trattamenti antitumorali potenzialmente rivoluzionari.
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