BOSTON - Verve Therapeutics, un'azienda biotecnologica che si occupa di trattamenti di editing genico cardiovascolare, ha messo in pausa lo studio clinico Heart-1 per VERVE-101 a causa degli effetti collaterali osservati. La decisione arriva dopo che un partecipante ha sviluppato anomalie di laboratorio asintomatiche ma significative. L'azienda intende ora concentrarsi sull'avanzamento di VERVE-102, che utilizza un diverso sistema di rilascio di nanoparticelle lipidiche.
Lo studio Heart-1 di fase 1b stava valutando la sicurezza di VERVE-101 e il suo impatto sui livelli di colesterolo LDL (LDL-C) in pazienti con specifici disturbi del colesterolo. Tra i sei partecipanti a cui è stata somministrata una dose di 0,45 mg/kg, uno ha manifestato un innalzamento transitorio degli enzimi epatici e trombocitopenia, che si sono risolti rapidamente senza sintomi. In seguito a questo evento, Verve, in consultazione con il comitato indipendente di monitoraggio dei dati e della sicurezza, ha deciso di interrompere l'ulteriore arruolamento e di indagare sulle anomalie.
Nonostante la battuta d'arresto, i risultati degli studi precedenti hanno mostrato riduzioni promettenti dell'LDL-C, comprese tra il 21% e il 73% alla dose di 0,45 mg/kg. L'effetto di riduzione dell'LDL-C del trattamento è apparso duraturo per 270 giorni in due pazienti.
I prossimi passi di Verve si concentreranno su VERVE-102, che condivide lo stesso editor di base e l'RNA guida che ha come bersaglio il gene PCSK9 di VERVE-101, ma si differenzia per il sistema di somministrazione. Il lipide ionizzabile utilizzato in VERVE-102 è stato ben tollerato in altri studi clinici. Sono state ottenute le autorizzazioni regolamentari da parte dell'MHRA del Regno Unito e di Health Canada, mentre l'inizio dello studio clinico Heart-2 è previsto per il secondo trimestre del 2024.
VERVE-101 e VERVE-102 sono stati concepiti come trattamenti a ciclo unico per disattivare in modo permanente il gene PCSK9 nel fegato, riducendo così l'LDL-C. VERVE-101 è in fase di sviluppo per l'ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), mentre VERVE-102 sarà anche mirato alla malattia coronarica prematura (CAD).
Verve rassicura che la sicurezza del paziente rimane di primaria importanza mentre lavora con le autorità regolatorie per determinare il futuro di VERVE-101. Nel frattempo, la posizione finanziaria dell'azienda suggerisce una disponibilità di cassa che si estende fino alla fine del 2026.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Verve Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Alla luce della recente pausa della sperimentazione clinica di Verve Therapeutics, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, Verve Therapeutics ha attualmente una capitalizzazione di mercato di 1,07 miliardi di dollari. Nonostante le sfide cliniche, uno dei suggerimenti di InvestingPro sottolinea che Verve mantiene una posizione di liquidità più solida, con più contanti che debiti in bilancio, il che potrebbe fornire una certa resistenza nella navigazione del panorama dello sviluppo clinico.
Un altro aspetto critico per gli investitori è l'andamento delle azioni della società. Il titolo Verve ha registrato una notevole volatilità, con un rendimento totale dei prezzi a 1 mese che ha registrato un calo del 21,49%. Questa volatilità è ulteriormente sottolineata da un suggerimento di InvestingPro che evidenzia la scarsa performance del titolo nell'ultimo mese. Inoltre, la crescita dei ricavi dell'azienda è impressionante, con un'impennata del 505,77% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, il che indica un significativo interesse del mercato per le sue tecnologie di editing genico nonostante le attuali battute d'arresto.
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Mentre Verve Therapeutics continua ad affrontare le sfide dello sviluppo di un farmaco, questi approfondimenti di InvestingPro offrono un contesto prezioso per comprendere la posizione dell'azienda sul mercato e il suo potenziale di crescita a lungo termine.
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