LEXINGTON, Mass. - Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR), azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di farmaci neurogenetici, ha annunciato oggi la selezione di un candidato principale per il suo programma di terapia genica contro il morbo di Parkinson e altre malattie mediate dal gene GBA1.
Il candidato è il risultato della collaborazione dell'azienda con Neurocrine Biosciences e utilizza un nuovo capside della piattaforma di scoperta dei capidi TRACER™ di proprietà di Voyager.
Questo progresso ha fatto scattare il pagamento di una pietra miliare di 3 milioni di dollari a Voyager, che si prevede di ricevere nel secondo trimestre del 2024. L'azienda potrà inoltre beneficiare di future pietre miliari per lo sviluppo e la commercializzazione. Si prevede che la domanda IND (Investigational New Drug) per questo programma sarà presentata alla FDA nel 2025.
L'amministratore delegato di Voyager, Alfred W. Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., ha espresso ottimismo sui progressi compiuti, sottolineando la possibilità che tre terapie geniche che utilizzano i loro nuovi capsidi entrino in sperimentazione clinica nel 2025. Si tratta dei programmi GBA1 e Atassia di Friedreich in collaborazione con Neurocrine e del programma SOD1 ALS di Voyager.
Il programma GBA1 fa parte di un accordo di collaborazione strategica del 2023 tra Voyager e Neurocrine Biosciences, che comprende la ricerca, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di prodotti di terapia genica AAV per il morbo di Parkinson e altre malattie mediate da GBA1, oltre ad altri tre programmi non divulgati che riguardano malattie del sistema nervoso centrale o condizioni associate a target genetici rari.
Secondo i termini della collaborazione, Voyager potrebbe ricevere fino a 1,5 miliardi di dollari in potenziali pagamenti di milestone per lo sviluppo, oltre a ulteriori pagamenti di milestone commerciali, royalties graduali sulle vendite nette e finanziamenti per il programma. L'azienda mantiene inoltre un'opzione di condivisione dei costi e dei profitti al 50% negli Stati Uniti per il programma GBA1 dopo i dati top-line del primo studio clinico sulla malattia di Parkinson.
La TRACER™ Capsid Discovery Platform è una piattaforma di screening basata sull'RNA progettata per la rapida scoperta di capside AAV in grado di penetrare la barriera emato-encefalica e di veicolare terapie geniche direttamente nel sistema nervoso centrale.
La piattaforma ha generato capidi che mostrano un'espressione genica superiore e diffusa nel sistema nervoso centrale rispetto ai capidi AAV convenzionali e ha il potenziale per colpire aree specifiche del cervello tradizionalmente difficili da raggiungere.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Voyager Therapeutics, Inc. e riflette i continui sforzi dell'azienda per far progredire i trattamenti delle malattie neurologiche utilizzando le sue tecnologie di terapia genica.
Approfondimenti di InvestingPro
Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR) ha recentemente compiuto notevoli passi avanti nel suo programma di terapia genica, che si riflettono nelle sue metriche finanziarie e di mercato. Con un'impressionante capitalizzazione di mercato di 447,44 milioni di dollari, l'impegno dell'azienda nell'innovazione della medicina neurogenetica è evidente.
Un dato che spicca nella recente performance finanziaria è la notevole crescita dei ricavi di oltre il 511% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre del 2023, a dimostrazione del potenziale della piattaforma proprietaria TRACER™ per la scoperta dei capsidi e del valore delle collaborazioni strategiche.
Due suggerimenti di InvestingPro particolarmente rilevanti per Voyager Therapeutics in questo momento sono la forte posizione di cassa dell'azienda rispetto al suo debito e le revisioni positive degli analisti sugli utili dell'azienda per il prossimo periodo. Questi elementi suggeriscono una solida base finanziaria e una crescente fiducia nei risultati futuri dell'azienda.
Inoltre, la valutazione dell'azienda implica un forte rendimento del flusso di cassa libero, che potrebbe essere interessante per gli investitori alla ricerca di aziende con un potenziale di rendimento elevato sui loro investimenti.
Gli investitori interessati a un'analisi più approfondita della salute finanziaria e delle prospettive future di Voyager possono esplorare altri consigli di InvestingPro, con un totale di 9 consigli aggiuntivi disponibili su https://www.investing.com/pro/VYGR. Per coloro che desiderano prendere le decisioni di investimento più informate, utilizzando il codice coupon PRONEWS24 è possibile ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+ a InvestingPro.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.