LONDRA - Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN), azienda biotecnologica specializzata in terapie di interferenza dell'RNA (RNAi), ha pubblicato sul Journal of the American Medical Association (JAMA) ulteriori risultati dello studio di fase 1 APOLLO su zerlasiran. Zerlasiran è un trattamento a base di siRNA (short interfering RNA) progettato per ridurre i livelli di Lp(a), un fattore genetico che contribuisce alle malattie cardiovascolari.
Lo studio ha coinvolto 32 individui sani e 36 pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) e alti livelli basali di Lp(a) (≥150 nmol/L). I partecipanti hanno ricevuto dosi variabili di zerlasiran o un placebo. L'obiettivo primario era valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, mentre gli obiettivi secondari includevano i suoi effetti sulle concentrazioni sieriche di Lp(a).
I risultati hanno indicato che zerlasiran è stato ben tollerato, con riduzioni sostenute dei livelli di Lp(a) osservate. La variazione mediana rispetto al basale delle concentrazioni sieriche di Lp(a) 365 giorni dopo la somministrazione è stata del +14% per il gruppo placebo, rispetto al -30% e al -29% per le dosi di 300 mg e 600 mg, rispettivamente. Nei pazienti affetti da ASCVD, la variazione mediana rispetto al basale dopo due dosi è stata ancora più pronunciata, con diminuzioni fino a -99%, sebbene attenuate a un valore compreso tra -60% e -89% dopo 201 giorni.
Questi risultati sono significativi perché alti livelli di Lp(a) sono associati a un aumento del rischio cardiovascolare e le attuali opzioni terapeutiche sono limitate. La capacità di Zerlasiran di ridurre la Lp(a) potrebbe potenzialmente offrire un nuovo approccio terapeutico per i pazienti ad alto rischio di eventi ASCVD.
Silence Therapeutics sta attualmente valutando zerlasiran nello studio di fase 2 ALPACAR-360, incentrato su soggetti con livelli basali di Lp(a) pari o superiori a 125 nmol/L ad alto rischio di eventi ASCVD. La ricerca dell'azienda mira a rispondere all'esigenza medica insoddisfatta di ridurre il rischio cardiovascolare nelle persone che nascono con livelli elevati di Lp(a).
Le informazioni presentate si basano su un comunicato stampa di Silence Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN) è stata all'avanguardia nello sviluppo di terapie RNAi, con i risultati del suo ultimo studio sullo zerlasiran che si dimostrano promettenti per il trattamento delle malattie cardiovascolari. Mentre gli investitori e gli osservatori del settore guardano alla potenziale accoglienza del mercato per lo zerlasiran, InvestingPro fornisce le principali metriche finanziarie e gli approfondimenti per valutare la performance e le aspettative dell'azienda.
Nonostante i progressi clinici, i suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che gli analisti sono scettici sulla redditività dell'azienda nel breve termine, con nessuna previsione di redditività per quest'anno. Inoltre, negli ultimi tempi il titolo ha avuto difficoltà, con un notevole calo nell'ultimo mese. Tuttavia, vale la pena ricordare che la società ha registrato un forte rendimento nell'ultimo anno, il che potrebbe indicare la fiducia degli investitori nelle sue prospettive a lungo termine.
Secondo i dati di InvestingPro, Silence Therapeutics ha una capitalizzazione di mercato di circa 995,15 milioni di dollari, che riflette la sua posizione nel settore biotech. La crescita dei ricavi dell'azienda negli ultimi dodici mesi è stata sostanziale, pari a quasi il 45%, a dimostrazione della sua capacità di espandere la propria base finanziaria nel quadro delle continue attività di ricerca e sviluppo. Tuttavia, a questa crescita si contrappone un calo trimestrale dei ricavi di circa il 56%, che evidenzia la volatilità e le sfide insite nel settore biotech. Il rapporto prezzo/valore di libro si attesta su un valore elevato di 45,4, il che potrebbe suggerire che il titolo viene scambiato a un prezzo superiore rispetto al suo valore di libro, un aspetto da tenere in considerazione per gli investitori orientati al valore.
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