REDWOOD CITY, California - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM), società di terapia genica in fase clinica, ha annunciato i dati preliminari dello studio di Fase 2 LUNA per la degenerazione maculare senile (AMD), che suggeriscono potenziali benefici del trattamento. I risultati sono stati presentati al 47° Meeting annuale della Macula Society.
L'AMD umida, una delle principali cause di cecità negli over 65, richiede attualmente frequenti iniezioni di anti-VEGF. Il candidato alla terapia genica di Adverum, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), mira a ridurre questo onere terapeutico. I primi risultati indicano che Ixo-vec può mantenere l'acuità visiva e i risultati anatomici con un numero significativamente inferiore di iniezioni.
Lo studio LUNA, attualmente in corso, ha arruolato 60 pazienti in due coorti di dosaggio. I dati preliminari sull'efficacia hanno mostrato una riduzione del 90-94% delle iniezioni annuali di anti-VEGF e un tasso di assenza di iniezioni del 68-85% a 26 settimane dal trattamento. I dati sulla sicurezza suggeriscono risultati ben tollerati con infiammazioni gestibili, quando presenti.
L'approccio di Adverum comprende un regime profilattico che combina Ozurdex e difluprednato, che ha mostrato oltre il 90% dei pazienti con infiammazione nulla o minima. L'azienda prevede di presentare un'analisi ad interim di 26 settimane a metà del 2024 e mira ad avviare uno studio di Fase 3 nella prima metà del 2025.
Questa terapia genica sfrutta un vettore capsidico proprietario, AAV.7m8, per effettuare un'iniezione intravitreale una tantum, offrendo potenzialmente una gestione duratura dell'AMD umida. Ixo-vec ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA e la designazione PRIME dall'EMA per il trattamento della AMD umida.
Il Presidente e CEO di Adverum, Laurent Fischer, M.D., ha sottolineato il potenziale della terapia di fornire un profilo di efficacia migliore della categoria, in particolare nei pazienti difficili da trattare. Il ricercatore principale Arshad M. Khanani, M.D., M.A., ha fatto eco a questo sentimento, sottolineando la significativa riduzione del carico di trattamento osservato.
L'azienda continua a esplorare la terapia genica come standard di cura per le malattie oculari, con l'obiettivo più ampio di stabilire cure funzionali per ripristinare la vista e prevenire la cecità.
Il rapporto si basa su un comunicato stampa di Adverum Biotechnologies.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Adverum Biotechnologies procede nel suo tentativo di rivoluzionare il trattamento della degenerazione maculare senile umida (AMD), le metriche finanziarie e il sentiment di mercato che circondano l'azienda tracciano un quadro dettagliato della sua posizione attuale. La capitalizzazione di mercato di Adverum è modesta, pari a 199,02 milioni di dollari, e riflette il suo status di entità in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di nuove terapie geniche. Nonostante i promettenti progressi scientifici, la società opera con un rapporto P/E negativo di -1,76, che si riduce leggermente a -1,63 se si considerano gli ultimi dodici mesi a partire dal terzo trimestre 2023. Ciò indica che in questa fase gli investitori non valutano l'azienda sulla base degli utili, cosa non rara per le aziende biotecnologiche in fase di sviluppo.
Gli investitori hanno riconosciuto il valore dei progressi e del potenziale di Adverum, come dimostrano i significativi rendimenti dell'ultimo anno, con un rendimento totale del 198,48%. Questo ottimismo è ulteriormente supportato dagli impressionanti guadagni a breve termine, con un rendimento del 38,73% solo nell'ultima settimana. Con un fatturato di 3,6 milioni di dollari negli ultimi dodici mesi a partire dal terzo trimestre del 2023, la società è ancora nelle prime fasi di commercializzazione della sua tecnologia.
Tra i suggerimenti di InvestingPro, due spiccano in particolare per Adverum Biotechnologies. L'azienda ha più liquidità che debiti in bilancio, un segnale rassicurante per gli investitori preoccupati per la stabilità finanziaria. Inoltre, le attività liquide dell'azienda superano i suoi obblighi a breve termine, il che suggerisce una sana posizione di liquidità che potrebbe sostenere gli studi clinici e le attività di ricerca in corso.
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