BOTHELL, Wash. - Athira Pharma, Inc. (NASDAQ: ATHA), azienda biofarmaceutica in fase avanzata di sviluppo clinico, ha presentato nuovi dati alla AD/PD™ 2024 International Conference on Alzheimer's and Parkinson's Diseases and related disorders, a sostegno del potenziale terapeutico della sua piccola molecola in sperimentazione, il fosgonimeton.
La conferenza, che si è svolta a Lisbona, in Portogallo, dal 5 al 9 marzo, ha incluso presentazioni sui risultati clinici e preclinici relativi all'impatto del fosgonimeton sulle malattie neurodegenerative come la demenza del morbo di Parkinson e la demenza a corpi di Lewy.
Il fosgonimeton è stato progettato per modulare il sistema del fattore di crescita epatocitario (HGF), che si ritiene attivi le vie neuroprotettive nel sistema nervoso centrale. La molecola è stata valutata nello studio clinico di fase 2 SHAPE, che non ha raggiunto l'endpoint primario rispetto al placebo, ma ha evidenziato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole. Inoltre, lo studio ha indicato effetti pro-cognitivi nel gruppo di dosaggio di 40 mg, segnando la prima volta che l'impatto del fosgonimeton sulle misure cognitive è stato valutato in queste specifiche patologie.
Lo studio SHAPE è stato concluso in anticipo con 28 partecipanti a causa di limitazioni nel disegno dello studio e per concentrarsi strategicamente sullo studio LIFT-AD, che sta valutando il fosgonimeton per la malattia di Alzheimer da lieve a moderata, con risultati attesi nella seconda metà del 2024.
Oltre ai risultati clinici, i dati preclinici presentati alla conferenza hanno evidenziato gli effetti neuroprotettivi del fosgonimeton in modelli di malattia di Alzheimer e di Parkinson. Gli studi in vitro hanno dimostrato la sua capacità di contrastare i segni distintivi neurodegenerativi, come la patologia tau e la disfunzione mitocondriale, nei modelli di Alzheimer. Per quanto riguarda la malattia di Parkinson, il fosgonimeton si è dimostrato promettente nell'attenuare le alterazioni patologiche legate alla tossicità dell'α-sinucleina e nel migliorare la funzione motoria in un modello murino invecchiato.
Athira Pharma continua a esplorare il fosgonimeton come potenziale opzione terapeutica per una serie di malattie neurodegenerative. I recenti risultati si aggiungono al crescente numero di prove che suggeriscono che la modulazione positiva del sistema neurotrofico HGF potrebbe essere utile nel trattamento di queste patologie.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Athira Pharma, Inc.
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