MIAMI - Avenue Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ATXI), azienda specializzata in terapie per malattie neurologiche, ha annunciato il completamento dell'arruolamento dei pazienti per lo studio clinico di Fase 1b/2a di AJ201, un farmaco candidato alla cura dell'atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA), nota anche come malattia di Kennedy. I dati principali dello studio sono attesi per il secondo trimestre del 2024.
Lo studio ha arruolato 25 pazienti per valutare la sicurezza e la tollerabilità di AJ201; i partecipanti sono stati assegnati in modo casuale al farmaco al dosaggio di 600 mg/die o a un placebo. L'endpoint primario dello studio è la sicurezza, mentre gli endpoint secondari si concentrano sui biomarcatori che potrebbero indicare l'efficacia del farmaco.
La SBMA è una rara malattia genetica che comporta deperimento e debolezza muscolare, in particolare negli arti e nella regione bulbare, che comprende i muscoli responsabili di funzioni quali la masticazione, la parola e la deglutizione. Attualmente non esistono trattamenti approvati dalla FDA o dall'Agenzia Europea per i Medicinali per la SBMA, il che evidenzia la significativa necessità di terapie non soddisfatte.
AJ201 è descritto come un farmaco innovativo e di prima classe, che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA per diverse malattie da poliglutamina (polyQ), tra cui la SBMA. Il farmaco è progettato per degradare le proteine anomale del recettore degli androgeni e stimolare le vie cellulari per la protezione dallo stress ossidativo.
Avenue Therapeutics, con sede a Miami, sta lavorando anche su altri prodotti, tra cui BAER-101 per le malattie del sistema nervoso centrale e il tramadolo per via endovenosa per la gestione del dolore post-operatorio. La società è stata fondata da Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ: FBIO).
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Avenue Therapeutics.
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