SAN DIEGO - Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), un'azienda biofarmaceutica, ha recentemente completato l'arruolamento per uno studio globale di Fase 3 del suo farmaco Tinlarebant, mirato al trattamento della malattia di Stargardt (STGD1), una malattia genetica degli occhi. Lo studio, noto come DRAGON, comprende 104 soggetti adolescenti in 11 Paesi e i risultati intermedi sono attesi per il quarto trimestre del 2024.
L'azienda ha inoltre annunciato di aver presentato all'Agenzia per i Prodotti Farmaceutici e i Dispositivi Medici (PMDA) del Giappone la richiesta di avviare uno studio clinico denominato DRAGON II. Questo studio valuterà la farmacocinetica e la farmacodinamica del farmaco in soggetti adolescenti giapponesi affetti da STGD1 e comprenderà uno studio di fase 2/3 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità.
Tinlarebant, una compressa somministrata per via orale, mira a rallentare la progressione della STGD1 e dell'atrofia geografica (GA) nella Degenerazione Maculare Secca Legata all'Età (AMD) avanzata. Il farmaco è stato progettato per ridurre l'accumulo di tossine a base di vitamina A nella retina, implicate in queste condizioni.
I dati di uno studio di Fase 2 della durata di 24 mesi hanno dimostrato una crescita inferiore e duratura delle lesioni atrofiche della retina nei soggetti trattati con Tinlarebant rispetto a una coorte simile dello studio ProgStar. Inoltre, il 42% dei soggetti trattati con Tinlarebant non ha sviluppato lesioni retiniche atrofiche durante il periodo di trattamento.
Tinlarebant ha ricevuto la designazione di farmaco orfano in Giappone per il trattamento della STGD1 e ha ottenuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease negli Stati Uniti, nonché la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e in Europa.
La STGD1 è la distrofia retinica ereditaria più diffusa, che porta alla perdita progressiva della vista, senza che siano attualmente disponibili trattamenti approvati dalla FDA. Analogamente, per la GA, uno stadio avanzato della AMD secca, non esistono trattamenti approvati dalla FDA per via orale.
Belite Bio si concentra sulla promozione di terapie per le malattie degenerative della retina e per specifiche malattie metaboliche con esigenze mediche significative non soddisfatte. Queste informazioni si basano su un comunicato stampa di Belite Bio.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.