CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) ha reso noti i dati intermedi dello studio RESPOND, che indicano una riduzione dei livelli di catene leggere di neurofilamenti (NfL), un marcatore della neurodegenerazione, in quasi tutti i partecipanti trattati con SPINRAZA. Questo studio di Fase 4 coinvolge neonati e bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) che in precedenza avevano ricevuto una terapia genica, ma che avevano ancora esigenze cliniche insoddisfatte.
Lo studio RESPOND, in aperto, valuta i risultati clinici e la sicurezza di SPINRAZA per un periodo di due anni. I recenti risultati, presentati alla Conferenza Clinica e Scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA) del 2024, suggeriscono che SPINRAZA potrebbe apportare ulteriori benefici ai pazienti SMA sottoposti a terapia genica.
Nello studio, i partecipanti con due copie del gene SMN2, tutti con livelli di NfL elevati al basale, hanno mostrato una riduzione media del 70% per i neonati e del 78% per i bambini di età superiore ai 9 mesi. Nel piccolo gruppo con tre copie di SMN2, anche quelli con livelli basali elevati hanno registrato riduzioni, mentre i livelli sono rimasti stabili in un partecipante senza livelli basali elevati.
Questi risultati dei biomarcatori integrano i risultati precedenti del giugno 2023, che riportavano miglioramenti della funzione motoria nella maggior parte dei partecipanti. Non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza e nessun evento avverso grave è stato considerato correlato a SPINRAZA o ha portato al ritiro dallo studio.
SPINRAZA, approvato in oltre 71 Paesi, è un trattamento fondamentale per la SMA, con oltre 14.000 persone trattate a livello globale. Si tratta di un oligonucleotide antisenso che colpisce la causa principale della SMA aumentando la produzione della proteina SMN (survival motor neuron) a lunghezza piena. Il farmaco viene somministrato direttamente nel sistema nervoso centrale e ha dimostrato un'efficacia prolungata e un profilo di sicurezza consolidato.
Biogen, fondata nel 1978, è un'azienda leader nel settore delle biotecnologie che si concentra sulla scienza innovativa per fornire farmaci trasformativi. L'azienda ha ottenuto in licenza i diritti globali di SPINRAZA da Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS).
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.