SYDNEY - Kazia Therapeutics Limited (NASDAQ: KZIA), un'azienda australiana di biotecnologie, ha annunciato la conclusione anticipata di uno studio clinico di Fase I grazie ai risultati positivi in termini di sicurezza e risposta clinica. Lo studio ha analizzato la combinazione di paxalisib, un doppio inibitore orale di PI3K/mTOR, con la radioterapia nel trattamento delle metastasi cerebrali con mutazioni della via PI3K provenienti da tumori solidi.
La prima parte dello studio ha stabilito la dose massima tollerata di paxalisib in combinazione con la radioterapia, dimostrando una promettente attività clinica in nove pazienti valutabili. La seconda parte, una coorte di espansione, mirava a valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia del trattamento in altri 12 pazienti. Gli sperimentatori hanno concluso che l'endpoint primario dello studio è stato raggiunto, con risposte cliniche sempre incoraggianti osservate nella coorte di espansione.
Il Dr. John Friend, CEO di Kazia, ha espresso ottimismo sui risultati dello studio e ha annunciato l'intenzione di impegnarsi con la FDA per ottenere indicazioni su uno studio registrativo pivotale, con l'obiettivo di far progredire lo sviluppo di paxalisib.
L'attivazione della via PI3K, comune nelle metastasi cerebrali, è stata collegata alla resistenza del tumore alla radioterapia. Ciò ha sostenuto il razionale della combinazione di paxalisib con la radioterapia per migliorare potenzialmente il controllo della malattia. I risultati dettagliati della seconda parte dello studio saranno presentati in occasione di un prossimo incontro scientifico mondiale.
Lo scorso anno, paxalisib ha ricevuto la Fast Track Designation dalla FDA per il trattamento delle metastasi cerebrali da tumori solidi con mutazioni della via PI3K in combinazione con la radioterapia. Con circa 200.000 pazienti oncologici negli Stati Uniti che sviluppano metastasi cerebrali ogni anno e l'efficacia variabile degli attuali trattamenti radioterapici, c'è un bisogno significativo di nuove opzioni terapeutiche.
Kazia sta sviluppando anche EVT801, un inibitore di VEGFR3, i cui dati preliminari sono attesi per il CY2024. Paxalisib continua a essere valutato in diversi studi clinici per varie forme di cancro al cervello.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Kazia Therapeutics Limited.
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