CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) e AstraZeneca hanno ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il loro candidato farmaco collaborativo, eplontersen. Questa designazione ha lo scopo di accelerare il processo di sviluppo e revisione per i trattamenti di gravi patologie con esigenze mediche insoddisfatte, come la cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM) negli adulti.
La cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM) è una condizione fatale causata dall'accumulo di proteina transtiretina (TTR) mal ripiegata nel cuore, che porta a un'insufficienza cardiaca progressiva. Si stima che colpisca da 300.000 a 500.000 pazienti in tutto il mondo e può portare alla morte entro tre-cinque anni dall'insorgenza. Eplontersen, progettato per inibire la produzione della proteina TTR, è attualmente in fase di valutazione nello studio di fase 3 CARDIO-TTRansform, il più grande del suo genere per questa popolazione di pazienti, con oltre 1.400 partecipanti. I risultati dello studio sono attesi per il 2025.
Il farmaco è già stato approvato negli Stati Uniti con il nome commerciale WAINUA™ per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti. Ionis e AstraZeneca stanno cercando di ottenere l'approvazione in Europa e in altre regioni per questa indicazione. WAINUA ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'Unione Europea per il trattamento dell'ATTR.
Eugene Schneider, M.D., vicepresidente esecutivo e responsabile dello sviluppo clinico di Ionis, ha espresso fiducia nel potenziale di eplontersen come trattamento trasformativo per l'ATTR-CM, sottolineando l'importanza della designazione Fast Track della FDA. Sarah Walters, vicepresidente di AstraZeneca, ha ribadito il loro impegno a rispondere alle esigenze insoddisfatte dell'amiloidosi attraverso l'innovazione.
Lo status di Fast Track sottolinea l'urgente necessità di nuove terapie per il trattamento dell'ATTR-CM e potrebbe potenzialmente abbreviare il tempo necessario affinché l'eplontersen raggiunga i pazienti, se si dimostrerà sicuro ed efficace.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Ionis Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
Tra i promettenti sviluppi nel trattamento dell'ATTR-CM da parte di Ionis Pharmaceuticals e AstraZeneca, vale la pena notare l'attuale salute finanziaria e la performance di mercato di AstraZeneca. Secondo i dati in tempo reale di InvestingPro, AstraZeneca (NASDAQ:AZN) vanta una considerevole capitalizzazione di mercato di 192,19 miliardi di dollari, a testimonianza della sua notevole presenza nel settore farmaceutico. Il rapporto P/E della società si attesta a 34,76, con un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi al quarto trimestre 2023 pari a 17,95, indicando una valutazione che potrebbe essere interessante rispetto alla crescita degli utili a breve termine.
A rafforzare ulteriormente la fiducia degli investitori, AstraZeneca ha mantenuto un margine di profitto lordo dell'82,45% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre 2023. Questo impressionante margine dimostra la capacità dell'azienda di gestire efficacemente i costi e lascia intendere una solida salute finanziaria. Inoltre, AstraZeneca è un'azienda che paga dividendi in modo affidabile, con una storia di pagamenti di dividendi per 31 anni consecutivi, a testimonianza della sua stabilità finanziaria e del suo impegno nei confronti degli azionisti.
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