NEW YORK - Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO; ASX:MSB), sviluppatore di farmaci cellulari allogenici per le malattie infiammatorie, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense si è espressa a favore di un percorso di approvazione accelerato per il suo candidato prodotto rexlemestrocel-L.
Questa approvazione fa seguito a un incontro di tipo B tenutosi il 21 febbraio 2024, in cui Mesoblast ha presentato i risultati di uno studio cardine su rexlemestrocel-L in pazienti con insufficienza cardiaca ischemica in fase terminale a cui è stato impiantato un dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD).
Secondo Silviu Itescu, CEO di Mesoblast, il feedback della FDA suggerisce che i risultati dello studio potrebbero supportare un'approvazione accelerata sulla base di una ragionevole probabilità di beneficio clinico nella riduzione della mortalità per i pazienti con LVAD. Mesoblast ha in programma di richiedere un incontro preliminare alla richiesta di licenza biologica (BLA) per discutere i dati e le aspettative di un'approvazione accelerata.
Rexlemestrocel-L è una terapia a base di cellule precursori mesenchimali (MPC) allogeniche destinata a modulare la risposta infiammatoria nella cardiopatia ischemica. Lo studio ha evidenziato che i pazienti trattati con rexlemestrocel-L hanno mostrato livelli normalizzati della citochina infiammatoria IL-6, una migliore capacità di svezzamento dal supporto LVAD e una mortalità significativamente ridotta rispetto al gruppo di controllo.
Negli Stati Uniti, ogni anno oltre 100.000 pazienti vanno incontro a insufficienza cardiaca in fase terminale e ogni anno vengono impiantati più di 2.500 LVAD, molti dei quali come terapia permanente. I pazienti con insufficienza cardiaca ischemica hanno minori possibilità di recupero della funzione cardiaca dopo l'impianto del LVAD e devono affrontare tassi di mortalità più elevati nei primi due anni.
Il prodotto candidato di Mesoblast ha già ricevuto dalla FDA le designazioni di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) e Orphan Drug per i pazienti con insufficienza cardiaca in fase terminale impiantati con un LVAD. Il portafoglio più ampio dell'azienda comprende terapie per varie patologie infiammatorie gravi, con particolare attenzione allo sfruttamento della sua piattaforma proprietaria di terapia cellulare di lignaggio mesenchimale.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Mesoblast Limited.
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