TAMPA, Florida - Pacira BioSciences, Inc. (NASDAQ:PCRX) ha annunciato che il suo candidato alla terapia genica, PCRX-201, ha ottenuto la designazione di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento dell'osteoartrite del ginocchio. È la prima volta che la FDA assegna lo status di RMAT a una terapia genica per l'osteoartrite.
La designazione RMAT per PCRX-201, noto anche come enekinragene inzadenovec, si basa sui dati preliminari di uno studio di Fase 1 che ha coinvolto 72 pazienti. Lo studio ha analizzato la sicurezza e l'efficacia della terapia, che viene somministrata direttamente nell'articolazione e fornisce un gene che codifica per l'antagonista del recettore dell'interleuchina-1 (IL-1Ra), una proteina che inibisce l'infiammazione associata all'osteoartrite.
I risultati dello studio, che ha incluso pazienti in due coorti, una che ha ricevuto uno steroide intra-articolare in co-somministrazione e una senza, hanno indicato che PCRX-201 è stato ben tollerato. L'efficacia è stata osservata per almeno 52 settimane in tutte le dosi. I miglioramenti più significativi sono stati osservati nella coorte che ha ricevuto lo steroide, con una notevole percentuale di pazienti che ha registrato una riduzione di almeno il 50% del dolore e della rigidità e un miglioramento dei punteggi della valutazione funzionale.
La designazione RMAT, istituita nell'ambito del 21st Century Cures Act, mira ad accelerare lo sviluppo e la revisione di terapie promettenti che trattano patologie gravi e soddisfano un bisogno medico insoddisfatto. Essa consente di interagire precocemente con la FDA e di accelerare potenzialmente i processi di approvazione.
L'amministratore delegato di Pacira, Frank D. Lee, ha espresso ottimismo sul potenziale della terapia come trattamento modificante la malattia dell'osteoartrite. L'azienda prevede di presentare i dati a 52 settimane al congresso mondiale dell'Osteoarthritis Research Society International (OARSI) 2024 in aprile e di presentare i dati a 104 settimane nel corso dell'anno.
PCRX-201 è stato acquisito da GQ Bio Therapeutics GmbH e utilizza un vettore di terapia genica adenovirale ad alta capacità per produrre livelli terapeutici di IL-1Ra in presenza di infiammazione, colpendo specificamente le cellule articolari e rimanendo localizzato nello spazio articolare.
Pacira, nota per le sue soluzioni per la gestione del dolore non oppioide, possiede un portafoglio che comprende EXPAREL, ZILRETTA e iovera°. La missione dell'azienda è ridurre la dipendenza dagli oppioidi, fornendo alternative per la gestione del dolore.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Pacira BioSciences, Inc.
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