SOUTH SAN FRANCISCO, California - Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA), azienda biotecnologica focalizzata sui disturbi del Sistema Nervoso Centrale (SNC), ha ricevuto l'autorizzazione dalla Federal Drug Administration (FDA) statunitense per l'avvio di uno studio clinico di Fase 1 di PAS-004, che rappresenta il primo inibitore macrociclico di MEK ad entrare negli studi sull'uomo.
Questo farmaco sperimentale è destinato al trattamento di pazienti con tumori solidi avanzati guidati dalla via MAPK, in particolare quelli con mutazioni genetiche specifiche o che non hanno risposto ai trattamenti esistenti.
Lo studio, che dovrebbe iniziare nel primo trimestre del 2024, valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di PAS-004 in un massimo di 36 pazienti. I primi dati dello studio potrebbero essere disponibili già nel terzo trimestre del 2024. Il composto, somministrato per via orale, dovrebbe offrire vantaggi quali un dosaggio meno frequente e potenzialmente una migliore compliance ed efficacia rispetto ai trattamenti attuali.
PAS-004 agisce inibendo MEK 1/2, enzimi coinvolti nella proliferazione e nella sopravvivenza delle cellule all'interno della via MAPK, che, se disregolati, contribuiscono alla crescita dei tumori e di altre malattie. Gli inibitori MEK esistenti hanno dei limiti, tra cui la tossicità. Tuttavia, la struttura macrociclica di PAS-004 può migliorare le sue proprietà farmacologiche, portando potenzialmente a un profilo farmacocinetico e di sicurezza più favorevole.
L'amministratore delegato di Pasithea, il dottor Tiago Reis Marques, ha espresso ottimismo sul potenziale di PAS-004 nel migliorare i risultati clinici dei pazienti oncologici. Dopo aver stabilito una dose preliminare raccomandata per la Fase 2, l'azienda prevede di estendere lo studio ai pazienti affetti da Neurofibromatosi di tipo 1, una patologia per la quale PAS-004 ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA.
Il prossimo studio sarà condotto negli Stati Uniti e nell'Europa dell'Est, mentre Pasithea si trasforma in un'azienda in fase clinica.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Pasithea Therapeutics Corp.
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