BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie a base di oligonucleotidi per gravi malattie neuromuscolari e neurologiche, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la designazione di farmaco orfano e di malattia rara pediatrica per il suo farmaco sperimentale PGN-EDO51, destinato al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
La designazione di farmaco orfano da parte della FDA ha lo scopo di facilitare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare, in genere quelle che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Questo status offre a PepGen diversi incentivi allo sviluppo, tra cui crediti d'imposta per gli studi clinici, esenzioni dalle tasse e sette anni di esclusiva di mercato dopo l'approvazione.
Allo stesso modo, la designazione di malattia rara pediatrica si rivolge a condizioni gravi che colpiscono i bambini dalla nascita ai 18 anni, concedendo potenzialmente un voucher di revisione prioritaria al momento dell'approvazione del farmaco. Questo voucher può accelerare il processo di revisione di un altro prodotto dell'azienda.
PGN-EDO51, il principale candidato clinico di PepGen, utilizza la tecnologia proprietaria Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) per colpire la causa principale della DMD, una malattia genetica caratterizzata da una progressiva degenerazione muscolare. La terapia mira a ripristinare la produzione di una proteina distrofina funzionale, anche se tronca, saltando l'esone 51, il che potrebbe giovare a circa il 13% dei pazienti DMD.
Il Presidente e CEO di PepGen, James McArthur, Ph.D., ha sottolineato l'importanza di queste designazioni, evidenziando lo studio di Fase 2 CONNECT1 in corso e l'attesa dei dati preliminari per quest'anno. L'azienda prevede inoltre di avviare lo studio di fase 2 CONNECT2 nel corso dell'anno.
Negli studi preclinici, PGN-EDO51 ha dato risultati promettenti, mostrando livelli maggiori di exon-skipping rispetto ad altri candidati. Lo studio di Fase 1 su volontari sani ha indicato uno skipping medio dell'esone 51 sei volte superiore rispetto all'oligonucleotide nudo.
La DMD è una delle malattie genetiche rare più comuni, con un tasso di incidenza di circa uno ogni 3.500-5.000 nati maschi. Nonostante i trattamenti esistenti, la malattia rimane fatale entro la giovane età adulta a causa della limitata produzione di distrofina.
Le informazioni contenute in questo articolo sono basate su un comunicato stampa di PepGen Inc.
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