BOSTON - Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ: PRAX), azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha annunciato i risultati positivi dello studio proof of concept di Fase 2a per PRAX-628, un trattamento per pazienti affetti da epilessia con risposta fotoparossistica (PPR).
Lo studio ha evidenziato un tasso di risposta completa del 100% nella coorte da 45 mg e un tasso di risposta completa dell'80% nella coorte da 15 mg, mentre il restante 20% ha ottenuto una risposta parziale.
Lo studio PPR è stato concepito per misurare le firme dell'elettroencefalogramma (EEG) dopo la stimolazione fotografica, che serve come indicatore dell'efficacia antiepilettica. I risultati dello studio hanno dimostrato risposte forti e costanti in entrambe le coorti di dosaggio, con un profilo di sicurezza in linea con gli studi precedenti. L'analisi farmacocinetica ha confermato le esposizioni terapeutiche previste per il farmaco.
L'azienda ha dichiarato che questi risultati informeranno la pianificazione di uno studio di efficacia per l'epilessia a insorgenza focale, il cui inizio è previsto per la seconda metà del 2024. Praxis ha ringraziato i pazienti che hanno partecipato allo studio PPR.
Nello studio, le firme EEG dei pazienti sono state valutate per un periodo di 24 ore dopo la somministrazione di placebo o di PRAX-628. La risposta è stata classificata come completa se si è verificata una riduzione a zero del numero di eventi PPR generalizzati in qualsiasi periodo di valutazione rispetto al basale. La risposta parziale è stata classificata come completa se il numero di eventi PPR generalizzati si è ridotto, ma non azzerato, rispetto al basale.
La sicurezza e i profili farmacocinetici (PK) di PRAX-628 sono stati monitorati per tutto il periodo di osservazione. Il farmaco, che è in fase di sviluppo come trattamento orale una volta al giorno per l'epilessia ad insorgenza focale degli adulti, ha dato risultati promettenti negli studi preclinici ed è stato ben tollerato in uno studio di Fase 1 di escalation della dose in volontari sani.
PRAX-628 si caratterizza come modulatore di precisione dei canali del sodio, mirando a colpire lo stato di ipereccitabilità dei canali del sodio nel cervello. Gli studi in vitro hanno dimostrato la sua selettività per l'ipereccitabilità dei canali NaV nello stato di malattia e gli studi in vivo hanno dimostrato una potenza significativa in un modello predittivo di efficacia nell'epilessia focale.
Praxis ospiterà una telefonata per discutere i risultati dello studio, alla quale parteciperà il Dr. Daniel Friedman della NYU Grossman School of Medicine. Questi risultati si basano sul comunicato stampa della società e fanno parte dei continui sforzi di Praxis per sviluppare terapie per i disturbi del sistema nervoso centrale caratterizzati da uno squilibrio tra eccitazione e inibizione neuronale.
Approfondimenti di InvestingPro
Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) ha recentemente rilasciato risultati promettenti dallo studio di Fase 2a per PRAX-628, che potrebbero avere implicazioni significative per la salute finanziaria e la performance azionaria della società. Secondo i dati in tempo reale di InvestingPro, Praxis ha una capitalizzazione di mercato di 668,54 milioni di dollari, il che indica un notevole interesse degli investitori per la sua potenziale crescita nel settore biofarmaceutico.
Nonostante gli entusiasmanti progressi clinici dell'azienda, è importante notare che Praxis non è attualmente redditizia, con un rapporto P/E negativo di -2,73 e un rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi al quarto trimestre 2023 di -5,42, che riflette la natura ad alto rischio dell'investimento in aziende biofarmaceutiche in fase clinica.
I suggerimenti di InvestingPro rivelano che Praxis detiene più liquidità che debito in bilancio, il che potrebbe fornire una certa flessibilità finanziaria mentre continua a finanziare le sue attività di ricerca e sviluppo. Tuttavia, l'azienda sta consumando rapidamente liquidità, il che rappresenta un fattore critico da considerare per gli investitori. Inoltre, gli analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, indicando potenzialmente una prospettiva positiva sul potenziale di guadagno futuro dell'azienda.
InvestingPro sottolinea inoltre che il margine di profitto lordo di Praxis è profondamente negativo, pari a -3445,81% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre 2023, sottolineando le sfide che la società deve affrontare per raggiungere la redditività. Nonostante ciò, il titolo ha registrato un elevato rendimento nell'ultimo anno, con un rendimento totale del 312,03%, a dimostrazione dell'ottimismo del mercato sulle sue prospettive a lungo termine. Per gli investitori incuriositi dal potenziale di Praxis e alla ricerca di ulteriori approfondimenti, sono disponibili altri 15 consigli di InvestingPro: https://www.investing.com/pro/PRAX. Per accedere a questi approfondimenti, utilizzate il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+.
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