MONTPELLIER, Francia - Sensorion, azienda biotecnologica specializzata in trattamenti per la perdita dell'udito, ha ricevuto l'approvazione regolamentare per l'avvio di uno studio clinico di Fase 1/2 in Francia per il suo candidato alla terapia genica SENS-501. Lo studio, denominato Audiogene, è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SENS-501 in bambini di età compresa tra i 6 e i 31 mesi che soffrono di una perdita uditiva da grave a profonda dovuta a mutazioni del gene OTOF.
L'approvazione fa seguito a studi preclinici approfonditi e al successo della produzione del farmaco per la terapia genica. La sperimentazione mira a sfruttare la plasticità ottimale del sistema uditivo nella prima infanzia per aiutare i bambini affetti a sviluppare normali capacità di linguaggio e di parola. L'endpoint primario per la coorte di escalation della dose è la sicurezza, mentre l'endpoint primario di efficacia per la coorte di espansione della dose è la risposta del tronco encefalico uditivo.
Nawal Ouzren, CEO di Sensorion, ha dichiarato che l'approvazione rappresenta una pietra miliare significativa, che posiziona Sensorion come leader nelle terapie geniche per la perdita dell'udito. In assenza di trattamenti curativi approvati per la sordità congenita causata da mutazioni del gene OTOF, questo sviluppo risponde a un'esigenza medica critica non soddisfatta.
La professoressa Natalie Loundon, ricercatrice coordinatrice dello studio, ha sottolineato l'impatto potenziale di SENS-501, sottolineando la necessità di infrastrutture ospedaliere avanzate e di team sanitari qualificati per la somministrazione di terapie geniche a iniezione singola.
SENS-501 ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano sia dalla FDA che dall'EMA e ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA nel quarto trimestre del 2022. La terapia genica è il risultato della collaborazione di Sensorion con l'Institut Pasteur, iniziata nel 2019, e fa parte del progetto RHU AUDINNOVE, sostenuto dall'Agenzia Nazionale della Ricerca francese.
Sensorion prevede di annunciare l'inclusione del primo paziente nello studio nella seconda metà del 2024. Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Sensorion.
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