CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), azienda biotecnologica specializzata in farmaci genetici per malattie neuromuscolari e cardiache, ha stipulato un accordo di licenza con Armatus Bio per lo sviluppo di un trattamento per la distrofia muscolare facciale scapolo-omerale (FSHD). L'accordo, annunciato oggi, concede ad Armatus Bio diritti non esclusivi a livello mondiale per l'utilizzo del capside AAV-SLB101 di Solid nella sua ricerca sulla terapia genica.
Il capside dell'AAV-SLB101 ha dimostrato di avere un potenziale negli studi preclinici, migliorando l'espressione delle cellule muscolari e le caratteristiche di biodistribuzione. Nell'ambito dell'accordo, Solid fornirà ad Armatus Bio materiali plasmidici AAV-SLB101, dati preclinici e competenze produttive e normative per facilitare lo sviluppo.
I termini finanziari includono un pagamento anticipato a Solid, pagamenti di milestone al raggiungimento dei risultati di sviluppo e di vendita e royalties graduali sulle vendite nette di qualsiasi prodotto risultante.
Armatus Bio sta sviluppando ARM-201, una terapia a base di RNAi in dose singola destinata ad affrontare la FSHD, una malattia neuromuscolare genetica caratterizzata da indebolimento e atrofia muscolare. L'uso del capside proprietario di Solid dovrebbe migliorare la somministrazione e l'efficacia di ARM-201, mirando più efficacemente al tessuto muscolare e riducendo la biodistribuzione epatica.
Bo Cumbo, Presidente e CEO di Solid Biosciences, ha espresso l'intenzione dell'azienda di concedere in licenza la propria libreria di capside, con l'obiettivo di migliorare i risultati della terapia genica per i disturbi muscolari. Brian Price, CTO di Armatus Bio, ha sottolineato l'incoraggiante profilo di sicurezza di AAV-SLB101 e il suo potenziale di riduzione dei livelli di dose di AAV rispetto ai capsidi di prima generazione.
Questa partnership segna un passo strategico per entrambe le aziende nel far progredire le rispettive pipeline e nel rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti affetti da FSHD. Solid Biosciences ha un portafoglio diversificato, che comprende candidati per la distrofia muscolare di Duchenne e varie patologie cardiache.
La collaborazione si basa sull'obiettivo comune di sfruttare la tecnologia capsidica di Solid per migliorare la somministrazione e l'efficacia del candidato terapeutico di Armatus Bio. Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
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