STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX), azienda biofarmaceutica, ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per nirogacestat, un trattamento proposto per gli adulti affetti da tumore desmoide. Questo traguardo segna un passo significativo verso la potenziale disponibilità della prima terapia autorizzata per questa patologia nell'Unione Europea (UE).
L'autorizzazione all'immissione in commercio è supportata dai dati dello studio di fase 3 DeFi, in cui nirogacestat ha dimostrato una riduzione del 71% del rischio di progressione della malattia rispetto al placebo. I risultati dello studio, pubblicati sul New England Journal of Medicine, hanno evidenziato una sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) non raggiunta nel braccio di nirogacestat contro i 15,1 mesi del braccio placebo. Inoltre, il tasso di risposta obiettiva è stato del 41% con nirogacestat, significativamente superiore all'8% con il placebo.
I tumori desmoidi sono rari e possono essere pericolosi per la vita quando colpiscono strutture vitali. Sono più comunemente diagnosticati in pazienti di età compresa tra i 20 e i 44 anni, con una maggiore prevalenza nelle donne. Le stime attuali indicano un'incidenza di 3-5 casi per milione all'anno nell'UE. Nonostante non siano inclini a metastatizzare, i tumori desmoidi spesso recidivano dopo la rimozione chirurgica, portando gli esperti a raccomandare terapie sistemiche come intervento di prima linea.
Nirogacestat, che ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione Europea per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli, ha un profilo di sicurezza gestibile. Gli eventi avversi più comuni nello studio comprendevano diarrea, tossicità ovarica e rash. Nel novembre 2023, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato nirogacestat per il trattamento di adulti con tumori desmoidi in progressione che richiedono una terapia sistemica.
Il CEO di SpringWorks Therapeutics, Saqib Islam, ha espresso l'impegno dell'azienda a collaborare con l'EMA per portare questa terapia ai pazienti dell'UE. Anche il dottor Bernd Kasper dell'Università di Heidelberg, in Germania, e ricercatore principale dello studio DeFi, ha sottolineato il potenziale di nirogacestat nel cambiare la pratica clinica per il trattamento dei tumori desmoidi.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di SpringWorks Therapeutics, Inc. L'azienda continua a esplorare il potenziale di nirogacestat in altre aree, come i tumori ovarici a cellule della granulosa e il mieloma multiplo, in collaborazione con leader del settore e del mondo accademico.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.