STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX) ha avviato la presentazione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il suo farmaco in fase di sperimentazione, mirdametinib. Questo inibitore di MEK è destinato al trattamento dei neurofibromi plessiformi associati alla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1-PN) in pazienti pediatrici e adulti.
La presentazione è supportata dai dati dello studio di Fase 2b ReNeu, che ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva del 52% nei pazienti pediatrici e del 41% nei pazienti adulti, alla data di scadenza dei dati, il 20 settembre 2023. Lo studio, che ha arruolato 114 pazienti, ha indicato che mirdametinib è in grado di migliorare significativamente il dolore, la qualità della vita e la funzione fisica, secondo le misure di outcome riferite dai pazienti.
Mirdametinib è stato generalmente ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi di grado 1 o 2, tra cui rash, diarrea e vomito nei pazienti pediatrici e rash, diarrea e nausea nei pazienti adulti. Il farmaco ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia dalla FDA che dalla Commissione Europea per il trattamento della NF1, nonché la designazione Fast Track dalla FDA per il trattamento di pazienti di età superiore ai due anni con NF1-PN in progressione o che causano morbilità significativa. Inoltre, nel luglio 2023, mirdametinib ha ottenuto dalla FDA la designazione di malattia pediatrica rara, che potrebbe portare a un voucher di revisione prioritaria al momento dell'approvazione.
SpringWorks prevede di completare il processo di presentazione della NDA nel secondo trimestre del 2024. L'amministratore delegato dell'azienda, Saqib Islam, ha espresso ottimismo sul potenziale di mirdametinib di diventare una terapia best-in-class per i pazienti affetti da NF1-PN. Ha sottolineato l'impegno dell'azienda a lavorare a stretto contatto con la FDA durante il processo di revisione.
La neurofibromatosi di tipo 1 è una rara malattia genetica caratterizzata dalla crescita di tumori lungo i nervi, che possono provocare dolore, deturpazione e compromissione funzionale. Lo studio ReNeu è in corso e mira a valutare ulteriormente l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di mirdametinib.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di SpringWorks Therapeutics, Inc.
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