Nella telefonata di aggiornamento del terzo trimestre 2023, Cellectar Biosciences ha fornito un aggiornamento sullo studio pivotale CLOVER-WaM nella macroglobulinemia di Waldenstrom (WM), i cui dati principali dovrebbero essere annunciati alla JP Morgan (NYSE:JPM) Healthcare Conference nel gennaio 2024. L'azienda punta a presentare la domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) entro il secondo trimestre del 2024, prevedendo una potenziale approvazione da parte della FDA entro il quarto trimestre del 2024. Inoltre, si è assicurata la designazione PRIME in Europa per Iopofosine nella WM recidivata/refrattaria e ha raccolto più di 100 milioni di dollari di finanziamenti attraverso una transazione PIPE di successo.
I punti salienti della telefonata sono
- L'azienda sta valutando Iopofosina per altre indicazioni, come il linfoma primario del sistema nervoso centrale recidivato/refrattario e il mieloma multiplo con terapia di salvataggio - Cellectar Biosciences ha aggiunto dirigenti chiave al proprio team di leadership commerciale e ha rafforzato il proprio portafoglio di proprietà intellettuale - Ha annunciato una collaborazione strategica con Florida Cancer Specialists per valutare i pazienti affetti da WM all'interno del proprio sistema -. Cellectar Biosciences è concentrata sulla creazione di dati intelligenti e di capacità commerciali, sull'avanzamento del posizionamento e della consapevolezza di Iopofosine, sull'ottimizzazione del processo di acquisto della radioterapia e sulla pianificazione di un efficace accesso ai rimborsi da parte dei payer.- L'azienda ha ricevuto la designazione PRIME dall'UE, che accelera il percorso normativo in Europa.
Durante la conferenza stampa, l'azienda ha discusso anche del potenziale uso di Iopofosina I-131 nel mieloma multiplo, ma sono necessari ulteriori dati e discussioni con i principali opinion leader per determinare il suo posizionamento nelle linee guida NCCN.
James Caruso, CEO di Actinium Pharmaceuticals, ha discusso i dati clinici generati per il trattamento del mieloma multiplo con il suo farmaco, Iopofosina I-131. L'azienda ha registrato risposte positive che vanno dal 40% al 60% nei pazienti altamente recidivati/refrattari.
Andrei Shustov, rappresentante dell'azienda, ha dichiarato che è prevista la divulgazione di dati di prima linea relativi agli obiettivi primari e secondari dello studio pivotale, tra cui il tasso di risposta maggiore, la risposta complessiva e il tasso di remissioni complete. L'azienda ha ricevuto la designazione PRIME dall'UE, che accelera il percorso normativo in Europa. L'azienda ha inoltre menzionato la possibilità di collaborare con terzi per la commercializzazione negli Stati Uniti.
L'azienda ha espresso l'interesse a espandere l'etichetta per includere i pazienti recidivati/refrattari, piuttosto che solo quelli di terza linea. L'azienda ritiene che il suo farmaco abbia un profilo di sicurezza più pulito rispetto ad altri farmaci di categoria diversa, citando in particolare l'assenza di rischio di sanguinamento. La telefonata si è conclusa con un ringraziamento ai partecipanti e un'anticipazione sul futuro dell'azienda.
InvestingPro Insights
Alla luce della recente conferenza stampa sugli utili di Cellectar Biosciences, vale la pena di notare alcune metriche chiave e approfondimenti di InvestingPro. La società ha più liquidità che debiti in bilancio, il che fa ben sperare per la sua stabilità finanziaria. Tuttavia, secondo i suggerimenti di InvestingPro, l'azienda sta bruciando rapidamente la liquidità e opera con uno scarso rendimento delle attività. Si tratta di fattori da considerare per valutare la salute finanziaria dell'azienda.
Dal punto di vista dei dati in tempo reale, Cellectar Biosciences ha una capitalizzazione di mercato di 23,86 milioni di dollari e un rapporto prezzo/utili negativo, il che indica che non è redditizia. Il rendimento delle attività della società negli ultimi dodici mesi, a partire dal secondo trimestre del 2023, è pari a -196,47%, il che si allinea al suggerimento di InvestingPro sul cattivo rendimento delle attività.
Negli ultimi sei mesi, il titolo della società ha registrato un forte rialzo dei prezzi, con un rendimento totale del 53,55%. Tuttavia, nell'ultimo mese il titolo è andato male, con un rendimento totale del -16,78%.
InvestingPro offre molti altri suggerimenti e dati per gli investitori. Per chi fosse interessato a un'analisi più approfondita di Cellectar Biosciences o di altre società, può accedere alla suite completa di consigli e dati di InvestingPro.
Trascrizione integrale - CLRB Q3 2023:
Operatore: Buongiorno e benvenuti alla chiamata di aggiornamento del terzo trimestre 2023 di Cellectar Biosciences. La conferenza di oggi viene registrata. A questo punto, vorrei passare la parola a Monique Kosse di LifeSci Advisors. Prego, proceda pure.
Monique Kosse: Grazie, operatore, e benvenuti a tutti. Questa mattina Cellectar ha pubblicato un comunicato stampa per aggiornare l'azienda. Potete accedere a tale comunicato sul sito web della società, alla voce "Investors". Oggi sono con noi Jim Caruso, Presidente e CEO di Cellectar, Chad Kolean, Chief Financial Officer, Jarrod Longcor, Chief Operating Officer, Shane Lea, Chief Commercial Officer e Andrei Shustov, VP Medical. Dopo le nostre osservazioni preparate, apriremo la telefonata per una sessione di domande e risposte. Prima di iniziare, vorrei ricordare a tutti che le dichiarazioni rilasciate nel corso di questa telefonata, compresa la sessione di domande e risposte, relative ai risultati futuri attesi di Cellectar, alle prospettive commerciali future o agli eventi o ai piani futuri, sono dichiarazioni previsionali secondo la definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Sebbene l'azienda ritenga che le aspettative riflesse in tali dichiarazioni previsionali si basino su ipotesi ragionevoli, i risultati effettivi sono soggetti a rischi e incertezze che potrebbero differire materialmente da quelli previsti a causa dell'impatto di molti fattori al di fuori del controllo di Cellectar. La società non si assume alcun obbligo di aggiornare o integrare le dichiarazioni previsionali, sia a seguito di nuove informazioni, che di eventi futuri o altro. I partecipanti sono invitati a consultare le note di cautela riportate nel comunicato stampa odierno e i fattori di rischio riportati nella relazione annuale di Cellectar depositata presso la SEC per i fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli anticipati nelle dichiarazioni previsionali. Vorrei ora passare la parola a Jim Caruso, Presidente e Amministratore Delegato di Cellectar. Jim?
James Caruso: Grazie, Monique, e buongiorno a tutti. Sono lieto di darvi il benvenuto alla nostra teleconferenza, sottolineata dall'annuncio di questa mattina che i dati principali dello studio pivotale CLOVER-WaM sulla macroglobulinemia di Waldenstrom saranno annunciati la settimana dell'8 gennaio 2024 durante la JP Morgan Healthcare Conference. Continuiamo a raccogliere e valutare i dati dei pazienti del nostro studio pivotale e consideriamo questo annuncio come un evento potenzialmente trasformativo per l'azienda. E come tale, merita una maggiore consapevolezza e un pubblico attento, che la JP Morgan Healthcare Conference certamente offrirà. Come già discusso in precedenza, il nostro team operativo è stato impegnato nello sviluppo della nostra richiesta di NDA, che prevediamo di presentare entro marzo o il secondo trimestre del 2024. Se si ipotizza una revisione prioritaria basata sulla designazione fast track di Iopofosina, una revisione di 6 mesi da parte della FDA ci porterà alla potenziale approvazione di Iopofosina nel quarto trimestre del 2024. Nel corso della telefonata, Shane Lea fornirà un riepilogo delle nostre attività di lancio commerciale in vista del lancio negli Stati Uniti previsto per il quarto trimestre del 2024. Mentre la priorità dell'azienda rimane concentrata sull'approvazione da parte della FDA e sul lancio commerciale di Iopofosina per il WM, parallelamente continuiamo a valutare Iopofosina per il linfoma primario del sistema nervoso centrale recidivato/refrattario e per la terapia di salvataggio del mieloma multiplo nel nostro studio clinico di Fase IIa in corso. Inoltre, siamo in attesa di annunciare il primo paziente arruolato nella nostra Fase Ib nel glioma pediatrico di alto grado. Sul fronte finanziario, abbiamo recentemente completato con successo un PIPE guidato da Rosalind Advisors con la partecipazione di un eccellente gruppo di investitori istituzionali nuovi ed esistenti, tra cui AIGH Capital, ADAR1, Second Line, Nantahala Capital e AuGC. Si prevede che il PIPE fornisca oltre 100 milioni di dollari di finanziamenti per sostenere pienamente il nostro piano strategico fino alla metà del 2025, compresi lo sviluppo e la commercializzazione di Iopofosina I-131, i nostri piani di ricerca e sviluppo in tutta la nostra piattaforma e la nostra transizione verso una società biotecnologica commerciale. Nell'ultimo trimestre, abbiamo aggiunto 2 dirigenti chiave al nostro team di leadership commerciale per prepararci alla potenziale commercializzazione di Iopofosina. Abbiamo ulteriormente rafforzato il nostro portafoglio globale di proprietà intellettuale con l'aggiunta di 4 nuovi brevetti e abbiamo ottenuto la designazione PRIME in Europa per Iopofosina nella WM recidivata/refrattaria. Consideriamo questa designazione un risultato significativo. La designazione PRIME viene concessa a meno di un richiedente su quattro e ha lo scopo di accelerare il conseguimento dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE. Il resto della telefonata di oggi consisterà in un breve aggiornamento finanziario da parte di Chad, in un riepilogo commerciale da parte di Shane e in un'analisi del panorama del mercato della WM da parte di Andrei. Concluderò con un breve riepilogo specifico per WM e poi apriremo la chiamata per le domande e le risposte. Passo ora la parola a Chad per una breve analisi dei nostri dati finanziari. Chad?
Chad Kolean: Grazie, Jim. Innanzitutto vorrei sottolineare che fornirò alcune informazioni chiave sui risultati finanziari del trimestre, che sono state incluse nel comunicato stampa di questa mattina. Prevediamo di depositare il nostro 10-Q per il terzo trimestre la prossima settimana. Le spese di ricerca e sviluppo per il trimestre conclusosi il 30 settembre 2023 sono state di 7,3 milioni di dollari rispetto ai 5,4 milioni di dollari dello stesso periodo dell'anno precedente. Le spese di ricerca e sviluppo sono aumentate a causa dell'accelerazione dell'arruolamento nello studio pivotale WM, dell'avvio delle attività per lo studio pediatrico nei gliomi di alto grado in fase Ib e dell'espansione della coorte di linfomi del sistema nervoso centrale del nostro studio di fase IIa nei tumori ematologici maligni. Le spese G&A per il terzo trimestre del 2023 sono state pari a 2,1 milioni di dollari, con una leggera riduzione rispetto al terzo trimestre del 2022. I modesti aumenti delle spese per il personale e di altre spese amministrative sono stati più che compensati dalla riduzione delle spese per servizi professionali. La liquidità e gli equivalenti di cassa per il terzo trimestre conclusosi il 30 settembre 2023 sono stati pari a 19,0 milioni di dollari, che comprendono i proventi netti della transazione PIPE recentemente conclusa. L'azienda prevede un ricavo lordo totale di 102,9 milioni di dollari dal PIPE, in base al raggiungimento di determinate tappe fondamentali. L'azienda ritiene che la liquidità attualmente disponibile sia sufficiente a finanziare le spese preventivate fino al secondo trimestre del 2024. Passo ora la parola al nostro Chief Commercial Officer, Shane Lea.
Shane Lea: Grazie, Chad, e buongiorno a tutti. Sono entusiasta di fornire un aggiornamento sulle nostre attività di pianificazione commerciale, in quanto abbiamo compiuto notevoli progressi in vista del potenziale lancio di Iopofosina nella macroglobulinemia di Waldenstrom, previsto per il quarto trimestre del 2024. La WM può avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie. Il WM è una forma di linfoma non-Hodgkin indolente con una prevalenza stimata negli Stati Uniti di 26.000 pazienti. I pazienti sono concentrati geograficamente e circa il 50% è gestito in ambito comunitario e circa il 50% in ambito accademico. Oggi, circa l'80% dei pazienti affetti da WM riceve una terapia attiva e i dati delle cartelle cliniche dimostrano che il 78% di tutti i pazienti affetti da WM riceverà un trattamento di terza linea. La nostra ricerca di mercato suggerisce anche che la metà dei pazienti in terza linea che non ricevono la terapia prenderà in considerazione nuove opzioni terapeutiche non appena saranno disponibili. Attualmente, le opzioni terapeutiche sono estremamente limitate al di là della terapia di seconda linea e in genere ottengono tassi di risposta maggiore scarsi, con nessuna risposta completa riportata. Le terapie con BTKi richiedono un trattamento continuo, il che significa che i farmaci devono essere assunti quotidianamente, creando potenzialmente tossicità, compliance e oneri finanziari per i pazienti. Sulla base delle nostre valutazioni, riteniamo che Iopofosine abbia un'opportunità significativa di migliorare ed espandere il trattamento in una popolazione di pazienti concentrata e prevalente, fornendo potenzialmente tassi di risposta maggiore e risposte complete migliori con un programma di dosaggio fisso rispetto alla terapia continua. Le ulteriori informazioni ricevute dai medici curanti della WM evidenziano la significativa opportunità di nuove opzioni terapeutiche con una migliore efficacia. L'elevata esposizione alle terapie approvate, la significativa malattia refrattaria, l'apatia derivante dalle limitate opzioni approvate dalla FDA e la necessità di nuovi MOA con una migliore efficacia sono stati i temi principali citati dai curanti della WM. Riteniamo che il profilo di prodotto di Iopofosina sia in grado di risolvere questi problemi, fornendo un nuovo MOA mirato e il potenziale per una maggiore efficacia in tutti i genotipi, comprese le risposte complete con una significativa sopravvivenza libera da progressione. È importante notare che una ricerca di dimensionamento del mercato commissionata da Cellectar a terzi suggerisce una forte opportunità di mercato con una popolazione indirizzabile di terza linea o superiore di circa 4.300 pazienti. Di questi, circa 988 pazienti hanno ricevuto 2 terapie precedenti e non sono attualmente in trattamento attivo. Ciò indica che questi pazienti hanno esaurito le terapie limitate approvate dalla FDA e hanno sperimentato la progressione della malattia o la tossicità del trattamento, il che significa che non ci sono opzioni comprovate e solo terapie di salvataggio disponibili per la linea di trattamento successiva, creando un'opportunità di espansione del mercato rapidamente disponibile. Inoltre, si registra un'incidenza annuale di 900 pazienti che passano alla terza linea. In sintesi, il mercato che WM rappresenta nella popolazione di pazienti sottoserviti è altamente scalabile e concentrato, il che sosterrà i prezzi dei farmaci orfani e consentirà un'efficiente infrastruttura go-to-market. Le nostre priorità di pianificazione della commercializzazione si concentreranno su quattro aree chiave, che comprendono la creazione di dati intelligenti e di capacità commerciali; in secondo luogo, l'avanzamento del posizionamento e della consapevolezza di Iopofosina; in terzo luogo, l'ottimizzazione del processo di acquisto della radioterapia; e in quarto luogo, la pianificazione di un efficace rimborso per l'accesso dei pagatori a Iopofosina. Nell'attuazione di queste priorità, utilizzeremo l'attenzione al cliente esterno per fornire la migliore esperienza per Iopofosina con i principali stakeholder. A tal fine, abbiamo recentemente annunciato una collaborazione strategica con Florida Cancer Specialists per far progredire l'assistenza ai pazienti e definire ulteriormente il panorama terapeutico della WM negli Stati Uniti attraverso la valutazione degli oltre 1.000 pazienti affetti da WM attualmente gestiti nel loro sistema. Questa è la prima delle collaborazioni pianificate da Cellectar con una rete di assistenza oncologica basata sulla comunità per facilitare l'accesso futuro dei pazienti e ottimizzare l'esperienza del paziente e il successo clinico di Iopofosina. Riteniamo che la potenziale approvazione di Iopofosina nella WM recidivata/refrattaria fornirà un'opzione molto necessaria, consentendo a un maggior numero di pazienti di essere trattati in ambito comunitario. In sintesi, abbiamo compiuto eccellenti progressi nella valutazione del mercato della WM e nella relativa pianificazione commerciale, ottimizzando al contempo l'allocazione delle risorse. Come descritto, abbiamo completato le valutazioni di dimensionamento del mercato e continuiamo a essere riflessivi e deliberati nell'esecuzione dei piani per il personale. È stato avviato il lavoro di sviluppo del marchio e la costruzione delle nostre capacità di dati intelligenti, che supporteranno il nostro modello go-to-market efficiente in termini di costi, progettato per cogliere rapidamente l'opportunità WM. Sulla base della nostra continua valutazione del mercato della WM e del feedback dei clienti sul profilo potenziale di Iopofosina, rimaniamo ottimisti sul fatto che Iopofosina possa svolgere un ruolo significativo nel trattamento della WM e nella qualità di vita dei pazienti. Per le ragioni precedentemente descritte, la WM rappresenta un'opportunità commerciale significativa, anche per l'ampia popolazione di pazienti, le limitate opzioni terapeutiche esistenti, il prezzo della malattia orfana e il nuovo profilo del prodotto di Iopofosina. Rimaniamo impegnati a sostenere i pazienti affetti da WM e continueremo a muoverci con un forte senso di urgenza e di scopo. Se approvato, riteniamo che Iopofosina sarà una nuova importante opzione terapeutica e rappresenterà un potenziale cambiamento di paradigma per i pazienti recidivati/refrattari che necessitano di un trattamento per la WM. Passo ora la parola al dottor Shustov per un aggiornamento clinico. Andrei?
Andrei Shustov: Grazie, Shane. Buongiorno a tutti. Nei prossimi minuti fornirò una breve panoramica delle caratteristiche cliniche della WM e dell'attuale panorama terapeutico, nonché della popolazione di pazienti che potrebbe beneficiare del trattamento con Iopofosina I-131. La macroglobulinemia di Waldenstrom è una neoplasia dei linfociti small-b, dei linfociti plasmacitoidi e delle plasmacellule, che di solito coinvolge il midollo osseo e talvolta i linfonodi e la milza. È caratterizzata da una crescita lenta e indolente, ma alla fine l'affollamento del midollo osseo provoca citopenie e soppressione del sistema immunitario, aumentando il rischio di infezioni. È inoltre caratterizzato dalla produzione incontrollata di proteine monoclonali IgM, non dissimile da quella del mieloma multiplo, che di per sé presenta rischi di morbilità significativi. La WM rimane incurabile nonostante le terapie attualmente disponibili. Pertanto, tutti i pazienti riceveranno una terapia iniziale e successivamente progrediranno attraverso tutte le opzioni di salvataggio disponibili nel corso della malattia. Un paziente tipico con WM viene diagnosticato tra i 63 e i 68 anni di età. Per la popolazione di pazienti negli Stati Uniti, ciò significa generalmente che i pazienti sono in età pensionabile e la qualità della vita e la durata della terapia diventano fattori critici nella scelta delle terapie iniziali e successive. La scelta della terapia per la WM è dettata dalle caratteristiche del paziente e della malattia. Dal punto di vista delle caratteristiche del paziente, i pazienti più giovani al momento della diagnosi possono essere in grado di tollerare terapie più aggressive e tossiche. Tuttavia, data l'epidemiologia della malattia, la maggior parte dei pazienti non è candidata ad approcci terapeutici così aggressivi e preferirebbe fortemente nuovi agenti con un profilo di tossicità favorevole. Anche la durata della terapia è un fattore importante nelle decisioni terapeutiche, con una terapia di breve durata fortemente preferita per molte ragioni, tra cui il prolungamento del trattamento per intervalli e il miglioramento della qualità di vita. Dal punto di vista delle caratteristiche della malattia, due marcatori genetici, MYD88 e CXCR4, sono stati collegati alla resistenza intrinseca e influenzano la scelta del trattamento e l'esito. La mutazione MYD88 è presente nella maggior parte dei pazienti affetti da WM e sembra essere correlata a una migliore risposta alla terapia. Per questo motivo, i pazienti che presentano questa mutazione riceveranno in genere un trattamento combinato in prima linea che include la terapia con BTKi. Se non viene utilizzato in prima linea, un BTKi è probabilmente la prima opzione terapeutica successiva per la malattia recidivata o refrattaria. Al contrario, i pazienti con profilo MYD88 non mutato o wild-type hanno maggiori probabilità di essere resistenti alla terapia e molto meno di rispondere alla terapia con BTKi. A questi pazienti verrà proposta la chemioterapia o la chemioimmunoterapia in prima linea e/o in fase di recidiva. In entrambi i casi, una volta che i pazienti hanno superato le linee di trattamento con chemioterapia e BTKi, le opzioni sono molto limitate e non esistono terapie approvate. La terapia con inibitori di BTKi è emersa come la piattaforma di trattamento più frequentemente utilizzata sia per i pazienti di nuova diagnosi che per quelli recidivati/refrattari di seconda linea. I BTKi sfruttano la dipendenza dei linfociti B tumorali dalla stimolazione continua del BCR. Due agenti BTKi sono stati approvati per il trattamento del WM. Sebbene la terapia con BTKi non presenti l'elevata tossicità acuta degli agenti chemioterapici in combinazione, essa presenta limitazioni di attività e di eventi avversi. In primo luogo, in combinazione o come monoterapia, la terapia con BTKi raramente porta al raggiungimento della remissione completa. Ciò è probabilmente dovuto all'incapacità dei farmaci BTKi di ottenere una riduzione significativa del volume della malattia. In altre parole, le risposte rappresentano per lo più la soppressione della secrezione di IgM da parte delle cellule tumorali piuttosto che l'apoptosi delle cellule tumorali. Inoltre, i pazienti con tumori con MYD88 wild-type hanno una probabilità significativamente più bassa di mantenere una risposta e, se la risposta viene raggiunta, la durata della risposta è più breve. È importante notare che circa il 30% dei pazienti non è eleggibile o è inappropriato per la terapia con BTKi a causa della tossicità e dell'intolleranza dovuta ad aritmia cardiaca, diarrea, neutropenia, infezioni o affaticamento. La chemioterapia ha i suoi limiti. Data l'elevata tossicità acuta e le sequele a lungo termine, molti pazienti anziani affetti da WM non saranno candidati a chemioterapie combinate, né al momento della diagnosi iniziale né alla ricaduta della malattia. La chemioterapia non è applicabile a una percentuale significativa di pazienti a causa dello sviluppo di resistenza e della scarsa tolleranza e ha un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti con questa neoplasia incurabile. Questa breve rassegna sottolinea l'elevata necessità clinica per i pazienti affetti da WM dopo il fallimento o l'intolleranza delle limitate terapie disponibili. Siamo convinti che il profilo del prodotto Iopofosina I-131 fornirà un'opzione terapeutica nuova e significativa per i pazienti affetti da WM. Va inoltre ricordato che la topofosina offre un meccanismo d'azione nuovo e unico. In particolare, indirizzando l'I-131 alle cellule tumorali, sfrutta la potente energia delle radiazioni ionizzanti, con conseguente danno al DNA e apoptosi finale. Come agente citotossico modificante la malattia, Iopofosina I-131 ha il potenziale per ottenere una significativa riduzione del tumore e una remissione completa nei pazienti la cui malattia è refrattaria a tutte le opzioni terapeutiche disponibili. È importante notare che Iopofosina I-131 si presenta come una vera e propria terapia a durata fissa, con sole 4 dosi somministrate nell'arco di 2 cicli, in netto contrasto con le opzioni terapeutiche esistenti, tra cui i BTKi, che devono essere somministrati ogni giorno fino a quando il paziente non tollera più il farmaco o sperimenta una progressione della malattia. Iopofosina viene somministrata come terapia ambulatoriale. Avrete probabilmente visto i risultati del nostro studio clinico di Fase IIa, che sono impressionanti e sono serviti come base per un'ulteriore valutazione di Iopofosina I-131 nella macroglobulinemia di Waldenstrom. Come presentato in questa diapositiva, il 100% o 6 pazienti su 6 con WM altamente refrattaria e una media di 3 linee di terapia precedenti hanno ottenuto una risposta complessiva e 5 pazienti su 6 hanno ottenuto risposte maggiori. È particolarmente degno di nota il fatto che 1 paziente su 6 ha ottenuto una remissione completa con la terapia con Iopofosina I-131 a singolo agente dopo il fallimento di tutti i trattamenti precedenti. La risposta a Iopofosina è stata indipendente dal panorama mutazionale, come illustrato nella parte inferiore del grafico. È importante notare che la durata della risposta è stata clinicamente significativa oltre i 20 mesi e si confronta positivamente con tutte le opzioni disponibili in questa popolazione. Come sapete, questi risultati iniziali hanno facilitato lo sviluppo di uno studio registrativo globale di Iopofosina I-131 in pazienti con WM recidivata/refrattaria, come illustrato in questa diapositiva. Il target di arruolamento per lo studio è di 50 pazienti affetti da WM che hanno ricevuto almeno 2 linee di terapia precedenti, che possono o meno includere un BTKi. I pazienti eleggibili vengono trattati con 2 cicli di Iopofosina I-131 a singolo agente in regime ambulatoriale, ogni ciclo consiste in infusioni al giorno 1 e 15 e approssimativamente al giorno 57 e 71. Non è prevista una terapia continuativa, di mantenimento o di mantenimento. Non è prevista una terapia continua, di mantenimento o di consolidamento dopo il completamento del secondo ciclo. Le risposte vengono misurate settimanalmente per identificare con precisione il tempo alla risposta e il tempo alla migliore risposta. L'endpoint primario dello studio è il tasso di risposta maggiore, con una soglia del 20% che raggiunge la significatività statistica. Gli endpoint secondari di questo studio includono la durata della risposta, il tasso di risposta globale e la sopravvivenza globale. Al termine della terapia, i pazienti saranno sottoposti a un follow-up di sicurezza a lungo termine. Come ha affermato Jim nel corso della telefonata, non vediamo l'ora di annunciare i risultati dei dati più importanti. Spero che condividiate il nostro entusiasmo per questo annuncio e per il potenziale di Iopofosina nel trattamento dei pazienti affetti da WM. Passo ora la parola a Jim.
James Caruso: James Caruso: Ok. Grazie, Andrei. Per riassumere la pietra miliare di Iopofosine WM, i tempi e gli eventi, prevediamo di annunciare i dati top line la settimana dell'8 gennaio durante la JP Morgan Healthcare Conference. Dopo i dati di punta, prevediamo di presentare una NDA alla FDA già a marzo o nel secondo trimestre del 2024. Grazie alla designazione WM fast track di Iopofosine, presenteremo parallelamente una domanda di revisione prioritaria. In caso di accettazione, prevediamo una revisione della nostra NDA da parte della FDA della durata di 6 mesi. Se l'approvazione avverrà nel quarto trimestre del 2024, inizieremo il lancio commerciale. Con questo, passo ora la parola all'operatore per gestire la parte di domande e risposte della nostra telefonata. Operatore?
Operatore: [Istruzioni per l'operatore]. La prima domanda è di Jonathan Aschoff di ROTH MKM.
Jonathan Aschoff: Grazie per tutti i dettagli. Volevo sapere di che entità sarà l'infrastruttura commerciale di cui avrete bisogno per costruire le vendite, le assunzioni nel marketing, la produzione commerciale, l'organico e i costi? Che tipo di spesa prevedete per gli Stati Uniti?
James Caruso: Jonathan, innanzitutto grazie per la tua partecipazione e grazie anche per la domanda. È ovviamente la domanda giusta. Prima di passare il testimone a Shane per fornire qualche dettaglio in più, dirò che, man mano che ci avviciniamo al lancio commerciale, utilizzeremo serie di dati intelligenti per aiutarci nell'individuazione degli obiettivi e nell'allocazione delle risorse. Riteniamo che questo ci aiuterà, dal punto di vista dell'efficacia dei costi, a fornire un costo operativo che, in genere e tradizionalmente, è significativamente inferiore a quello di un lancio oncologico. E questo spazio, in particolare, si presta a questo scopo grazie alla natura scalabile di questo approccio. Quindi, passo la parola a Shane, che ci fornirà qualche dettaglio.
Shane Lea: Sì. Grazie, Jim, e grazie, Jonathan, per la domanda. Ovviamente, è molto importante pensare a come costruire strategicamente il nostro modello go-to-market. Come evidenziato, in relazione alla malattia stessa, ricordiamo che si tratta di una malattia concentrata, dal punto di vista geografico. Credo quindi che questo ci darà l'opportunità, sfruttando i dati intelligenti, di costruire un modello di go-to-market molto efficiente, che esisterà e continuerà a sondare il campo tra le varie funzioni, sia i referenti delle vendite mediche, sia gli specialisti in ematologia, sia le normali funzioni di marketing. Alcune funzioni potranno essere esternalizzate per massimizzare l'efficienza. La concentrazione e l'utilizzo di dati intelligenti ci daranno l'opportunità di concentrarci su quelli che chiamiamo i nostri clienti "fast-to-market". Si tratta di clienti con un alto profilo di richieste di risarcimento da parte di WM e con capacità radioterapeutiche. Riteniamo che questo rappresenti essenzialmente il 40-50% delle opportunità di mercato.
James Caruso: E questo, Jonathan, è... dal punto di vista dell'OpEx, credo sia giusto inserire nel vostro modello circa 25 milioni di dollari su base annua per sostenere l'intera infrastruttura commerciale.
Jonathan Aschoff: Ok. Questa è una risposta. Quindi, cosa occorrerebbe in termini di dati clinici per inserire il mieloma multiplo nei compendi NCCN e quanti di questi dati avete già generato?
James Caruso: Prima di passare la parola ad Andrei, come sapete, nell'ambito della nostra Fase IIa, continuiamo ad arruolare pazienti con mieloma multiplo altamente recidivato/refrattario. So che conoscete la nostra serie di dati fino ad oggi e francamente, in generale, in una varietà di sottotipi diversi all'interno del tipo di pazienti affetti da mieloma multiplo, le risposte sono comprese tra il 40% e il 60%. E l'ultimo dato, quello successivo al BCMA che abbiamo presentato all'ASH l'anno scorso, ha registrato un tasso di risposta del 50% in una popolazione di pazienti molto difficili da trattare, per i quali, francamente, le opzioni disponibili sono molto limitate o scarse. Lascerò che sia Andrei a parlare del suo pensiero su come sfruttare le linee guida dell'NCCN per pensare all'utilizzo del mieloma multiplo dopo l'approvazione di WM.
Andrei Shustov: Grazie, Jim. Si tratta certamente di una domanda molto importante. Come ha affermato Jim, siamo molto incoraggiati dai dati che abbiamo accumulato sull'attività di Iopofosina nel mieloma multiplo, in diversi sottogruppi di pazienti, compresi quelli tripli, quadrupli, penta-refrattari e quelli con recidiva post-BCMA della malattia. La sfida, come è comprensibile, che stiamo mitigando, è la rapida evoluzione del campo del mieloma multiplo e delle possibilità di scelta per i pazienti affetti da questa malattia e la continua aggiunta di nuovi trattamenti. Siamo in stretto contatto con i KOL del settore per identificare le nicchie appropriate per Iopofosina. Siamo certi che i nuovi meccanismi d'azione e i vantaggi della breve durata della terapia, come già detto per il WM, saranno un beneficio anche per i pazienti affetti da WM. La nostra strategia attuale consiste quindi nel continuare ad arricchire il nostro studio di pazienti altamente refrattari. Lo studio continua ad arruolare pazienti per identificare la popolazione specifica per la quale il trattamento con Iopofosina sarà più appropriato. Lo studio prosegue l'arruolamento. Stiamo arricchendo le nostre sottopopolazioni. E nel corso del prossimo anno o giù di lì, continueremo il nostro sviluppo e il processo decisionale per quanto riguarda il posizionamento corretto per le linee guida NCCN.
Jonathan Aschoff: Ok. Qualcuno dei medici che hanno trattato questi pazienti con MM di salvataggio le ha detto che, secondo loro, non c'è da preoccuparsi di usarlo in questo contesto?
Andrei Shustov: Grazie per la domanda. I nostri KOL nel campo del mieloma multiplo ci dicono che abbiamo vantaggi chiari e significativi, ancora una volta, in base al MOA, alla profondità delle risposte che vediamo, soprattutto nei pazienti altamente refrattari. Sono molto incoraggiati a proporre ai loro pazienti un nuovo MOA dopo aver esaurito tutte le opzioni terapeutiche disponibili. E questo entusiasmo è certamente molto visibile e ci incoraggia a continuare il nostro sviluppo.
Jonathan Aschoff: Ottimo. In pratica, Jim, avete appena fissato un palcoscenico importante per il rilascio dei dati a gennaio, e avete dati in tempo reale da uno studio a braccio singolo, solo a braccio singolo. Mi spieghi come è possibile che tutto questo si ritorca contro di lei.
James Caruso: Non sono sicuro che... se ci pensi, ci sono davvero pochi, se non nessuno, percorsi per, come hai detto tu, dove... immagino, un risultato disastroso, giusto? Quindi, se si pensa ai dati che abbiamo presentato e che Andrei ha ripresentato oggi in quella popolazione di pazienti, sebbene iniziale di 6, ma molto ampia in una popolazione di pazienti altamente refrattari nella WM, con una varietà di tipi di genoma, certamente i più difficili da trattare a livello di MYD88, CXCR4, non mutati, come ha descritto Andrei, e si sono viste le risposte che sono state fornite. Come penso che abbiamo condiviso pubblicamente in passato, la nostra popolazione di pazienti in questo studio pivotale, ovviamente, sarà molto simile a quella popolazione di pazienti. E il meccanismo d'azione del nostro farmaco, ovviamente, è lo stesso per la popolazione di pazienti dello studio pivotale e per i 6 pazienti iniziali. Poi si guarda al profilo del prodotto, che francamente si confronta in modo favorevole con i pochi agenti attualmente indicati per la WM e per, francamente, tutte le terapie di salvataggio e i chemioterapici [indiscernibile] che vengono utilizzati come tentativo di trattamento disperato per questi pazienti. Si consideri poi la demografia dei pazienti, la popolazione più anziana, le sfide associate alle comorbidità in quei pazienti tra i 60 e i 70 anni. Si considerano gli eventi avversi associati alle modalità di trattamento che ho appena citato, i BTKi, i chemioterapici e altre terapie di salvataggio correlate e la natura continua del trattamento. È una sfida, Jonathan, per questi pazienti. E poi guardiamo al nostro profilo di prodotto. Consideriamo le 4 singole infusioni di 15-20 minuti. Il profilo degli eventi avversi è altamente gestibile e prevedibile e, tra l'altro, è transitorio al completamento del secondo ciclo. Quindi le citopenie, che sono molto gestibili e sia gli esperti di linfomi che gli ematologi vi diranno che la gestione di tali eventi è molto confortevole, avete un profilo di prodotto davvero buono. A ciò si aggiunge un livello di attività che riteniamo, francamente, molto favorevole rispetto alle modalità di trattamento o alle opzioni attualmente esistenti. E penso che sia una funzione, come ha appena detto Andrei, del nostro meccanismo d'azione, che ci dà l'opportunità di avere un impatto significativo sul decorso della malattia. Se si pensa alla classe di farmaci attualmente al primo posto tra quelle prescritte in questo settore, si tratta di sopprimere le IgM, che a loro volta - il concetto è quello di ridurre le sequele associate alla malattia mantenendo sotto controllo le IgN. Iopofosina I-131, in base al suo meccanismo d'azione e alla sua capacità di uccidere le cellule tumorali, avrà un impatto significativo sul decorso della malattia. Detto questo, cosa significa? Significa che c'è un potenziale di remissione completa, che non esiste di certo nel contesto di pazienti recidivati/refrattari in monoterapia, né in combinazione, e anche negli studi clinici migliori e più controllati - credo che ci sia un tasso di remissione completa del 3%-5% in combinazione in pazienti naive, potenzialmente anche auto-selezionati. Di certo, non fanno parte della popolazione di pazienti non mutati. Quindi ora abbiamo un farmaco con un profilo di eventi avversi molto, molto pulito, un ciclo di trattamento molto fisso e definitivo, con la capacità, francamente, di avere una correzione significativa del decorso della malattia stessa e l'opportunità di remissioni complete, che non si vedono in questa malattia, con un'estesa sopravvivenza libera da progressione o remissione libera da trattamento. Quindi ci piace come si presenta la situazione. Non riesco proprio a vedere, come lei ha descritto, uno scenario di rottura delle ruote, sulla base del farmaco, del meccanismo, di ciò che abbiamo osservato e della coerenza in termini di popolazione di pazienti.
Jonathan Aschoff: Sì. Penso che la suddivisione della dose dia molta forza al dolore. Penso che sia stata un'ottima decisione. Infine, è una sorta di sì o no. Prevede che uno studio di conferma sarà molto diverso da questo studio attuale?
James Caruso: Sì, attualmente abbiamo discussioni in corso con la FDA, che continueranno. Riteniamo di avere una notevole possibilità di scelta. Ovviamente le nostre discussioni con la FDA sono riservate e continuiamo ad esplorarle. Riteniamo, senza rispondere in modo specifico alla sua domanda, di avere una considerevole possibilità di scelta in base alla natura della malattia, alle opzioni terapeutiche molto limitate e a quello che riteniamo sia un profilo di prodotto molto favorevole, come ho descritto, sia dal punto di vista dell'attività che da quello degli effetti collaterali.
Operatore: La prossima domanda è di Jeff Jones di Oppenheimer.
Jeffrey Jones: Congratulazioni per l'aggiornamento. Facendo seguito alla domanda di Jonathan sullo studio di conferma, l'agenzia si è fatta sentire a volte per avere studi di conferma concordati o, in alcuni casi, addirittura iniziati prima dell'accettazione della domanda NDA o, in alternativa, dell'approvazione del prodotto. Quindi, immagino, dove... cosa sta sentendo a questo punto? E poi come pensate di reclutare per uno studio del genere in un'indicazione orfana quando il farmaco è già disponibile e sul mercato? E come influisce sulla vostra strategia commerciale?
James Caruso: No, questo ha senso, e quindi la sua descrizione diretta di come si comporta attualmente la FDA. Per questo motivo, Jeff, stiamo attualmente dialogando e discutendo con loro per assicurarci di essere allineati in termini di come procedere nel modo migliore, non solo per l'approvazione di Iopofosina, ma anche per le informazioni aggiuntive che possiamo raccogliere per aiutare potenzialmente i pazienti affetti da WM. E quindi, Jeff, per quanto riguarda l'impatto commerciale, passo la parola a te per vedere l'eventuale impatto sulla commercializzazione del farmaco, Shane.
Shane Lea: Sì. No, credo che, ovviamente, la chiave sia capire come si svolgeranno le discussioni in corso con la FDA e, ovviamente, non vedo alcun impatto dal punto di vista commerciale mentre pensiamo all'opportunità.
James Caruso: È utile, Jeff?
Jeffrey Jones: Sì, è stato fantastico. Lo apprezzo molto. Per quanto riguarda il finanziamento, credo che la prossima tranche possa arrivare in caso di dati positivi? E può ricordarci cosa... come vengono definiti i dati positivi nel finanziamento?
James Caruso: I dati positivi sono stati definiti - e non sono sicuro che siano di dominio pubblico, ma vi rimando allo studio pivotale. Nella nostra presentazione aziendale, abbiamo una panoramica e una diapositiva sullo studio pivotale. Lì descriviamo le aspettative statistiche che abbiamo concordato con la FDA. E credo che questo sia un buon punto di partenza in termini di risultati considerati positivi. Vi dirò che dall'esame dei risultati ottenuti in letteratura a livello comunitario rispetto a quelli ottenuti a livello accademico in queste popolazioni di pazienti recidivati/refrattari, è abbastanza chiaro che qualsiasi percentuale pari o superiore al 30% sarebbe una vittoria per i pazienti WM, sia nella comunità che nei centri accademici in queste popolazioni di pazienti recidivati/refrattari. Vi ho quindi fornito due potenziali punti di riferimento. Uno, l'allineamento statistico dell'FDA con il nostro studio pivotale e poi solo sulla base di una serie di feedback da parte dei comitati consultivi, dei principali leader di pensiero, sia dei centri accademici che della comunità, e poi dei dati basati sulla comunità a cui abbiamo avuto accesso e che iniziano a sbrogliare la cipolla rispetto alle prestazioni effettive dei pazienti affetti da WM trattati nella comunità.
Operatore: La prossima domanda è di Ahu Demir di Ladenburg.
Ahu Demir: Grazie mille per le informazioni fornite oggi. Ho tre domande. La prima è: che cosa ci aspettiamo dai dati di base? Prevedete di divulgare un sottogruppo di pazienti, ad esempio post-BCMA, simile a quello che avete mostrato in precedenza?
Andrei Shustov: Grazie per questa domanda. Cercherò di rispondere a questa. Presumo che la domanda riguardi il nostro studio pivotale. Come ho dichiarato nel nostro progetto di studio clinico, e ne abbiamo discusso oggi, abbiamo intenzione di divulgare i dati principali relativi agli obiettivi primari e secondari dello studio, tra cui il tasso di risposta maggiore, la risposta complessiva e il tasso di remissioni complete.
James Caruso: La seconda parte riguardava il mieloma multiplo?
Ahu Demir: Sì, è corretto, Jim. Stavo chiedendo dei pazienti post-BCMA.
Andrei Shustov: Sì. Torniamo al mieloma multiplo. Per prima cosa, abbiamo recentemente pubblicato i risultati di alcuni pazienti subito dopo l'ASH precedente su pazienti trattati con BCMA, con risultati molto incoraggianti in termini di risposta e durata della risposta per questa popolazione. Come ho detto poco fa, la nostra direzione attuale in questo programma di sviluppo clinico è quella di arricchire questa e altre popolazioni altamente refrattarie. Una volta completato l'arricchimento dal punto di vista statistico, analizzeremo sicuramente i sottogruppi di pazienti e il tipo di dati sarà simile a quello che intendiamo riportare nello studio pivotale e riguarderà i tassi di risposta e la durata della risposta per questa popolazione difficile.
Ahu Demir: La mia seconda domanda è: quali sono i piani per gli sforzi commerciali negli Stati Uniti? Intendete presentare la domanda in Europa? Aspetterete lo studio di conferma? State anche valutando la possibilità di stringere partnership per le opportunità extra-americane?
James Caruso: È un'ottima domanda. In primo luogo, le segnalo che abbiamo ricevuto la designazione PRIME, che, come lei sa, è molto difficile, soprattutto negli ultimi anni, e sempre più impegnativa da ottenere dall'UE. Questo ci aiuta su più livelli. Ovviamente, aumenta notevolmente il nostro dialogo con le autorità, le autorità di regolamentazione. E c'è un alto livello di impegno per aiutare a velocizzare o accelerare prodotti come questo che ritengono risolvano un bisogno clinico non soddisfatto o una popolazione poco servita e che il farmaco stesso fornisca un miglioramento significativo rispetto agli agenti esistenti. Devo dire che sono molto scrupolosi in termini di valutazione ed esaminano tutti gli elementi, sia i dati preclinici che quelli clinici. Credo sia giusto dire che hanno esaminato i primi 6 pazienti e i pazienti che partecipavano al nostro studio clinico come parte della valutazione intermedia che avevamo previsto insieme alla FDA. Quindi il loro livello di diligenza è molto, molto profondo. L'ambiente odierno è francamente più impegnativo rispetto alla designazione di "breakthrough" negli Stati Uniti, quindi questo aiuterà noi o altri a far progredire Iopofosina I-131 attraverso il percorso normativo nell'UE. Ovviamente, abbiamo la capacità di farlo grazie alla natura scalabile di questa malattia negli Stati Uniti. Come ha sottolineato Shane in precedenza, si tratta di una concentrazione elevata, di una manciata di sistemi integrati di distribuzione basati sulla comunità, che mantengono il controllo e la supervisione e la gestione dei pazienti di un numero considerevole della popolazione totale negli Stati Uniti, e poi, ovviamente, di quei centri accademici che sono considerati centri di eccellenza per il trattamento di questa popolazione di pazienti. Inoltre, non ci sono grandi multinazionali farmaceutiche nello spazio WM. Quindi per noi è tutto molto aperto, ed è qui che un'azione di marketing commerciale altamente efficiente, efficace dal punto di vista dei costi e altamente mirata ci permette di competere e vincere con le risorse, con pochi centesimi di dollaro, rispetto ad alcuni di questi altri spazi che sono altamente competitivi e dove c'è una serie di opzioni terapeutiche disponibili che sono supportate da grandi aziende farmaceutiche multinazionali. La differenza in Europa è che ovviamente non abbiamo la capacità di promuoverla con successo come un'azienda a sé stante. Le dirò che uno dei percorsi che prenderemmo in considerazione come approccio primario alla commercializzazione ex USA è la partnership, ovviamente, sulla base dei dati dei primi 6 pazienti, delle discussioni in corso, e c'è un alto grado di interesse da parte di terzi ad assumere il ruolo di leadership commerciale per noi ex USA.
Ahu Demir: Ho un'ultima domanda, se posso inserirne un'altra. In seguito allo studio di conferma, mentre proseguono le discussioni con la FDA, quando pensate di rivelare o comunicare ulteriori chiarimenti, cosa farete? Ci aspettiamo di vederli dopo i dati top line o prima? C'è qualche tempistica che potrebbe comunicarci?
James Caruso: È chiaro che sarebbe... Ottima domanda dal punto di vista della tempistica. È chiaro che saranno dopo i dati di bilancio.
Operatore: La prossima domanda è di Jason McCarthy del Gruppo Maxim.
Jason McCarthy: Ne ha parlato brevemente, ma forse può fornire qualche elemento aggiuntivo su come potrebbero essere presentati i dati di prima linea, cioè se stratificherete i dati in base alle mutazioni CXCR4 e MYD88 e ai pazienti, anche se sono di terza linea, quel 30% circa che non ha mai ricevuto un BTK, con l'idea che forse potreste fare certe affermazioni in una potenziale etichetta?
James Caruso: Prima di passare la parola ad Andrei per rispondere a questa domanda, dirò che la nostra popolazione di pazienti è una popolazione recidivata/refrattaria, ovviamente, su tutta la linea. Si tratta di pazienti che sono stati trattati con più linee di terapia. Si tratta quindi di una popolazione difficile e impegnativa da trattare. E quando si pensa a un'etichetta, ovviamente, il nostro studio clinico è stato progettato per un'etichetta di terza linea o superiore. Sulla base della popolazione di pazienti di cui disponiamo, credo sia lecito affermare che potremmo coinvolgere la FDA ed espandere potenzialmente l'etichetta a recidivato/refrattario rispetto alla terza linea plus. E quindi Andrei, qualche commento su...
Andrei Shustov: Sì. Grazie, Jim. E Jason, questa è un'ottima domanda. Per quanto riguarda il tuo punto di vista, esamineremo assolutamente i dettagli dei nostri dati, come è giusto che sia, ricordando che con un arruolamento mirato di 50 pazienti, una volta che si inizia a suddividere questa popolazione, i dati diventeranno molto frammentati e saremo molto cauti nel trarre conclusioni definitive se abbiamo un numero di pazienti a una cifra. Ma il nostro impegno è certamente quello di fornire dati di prima linea sui nostri obiettivi primari e secondari principali. Ma tutti gli obiettivi esplorativi saranno esaminati e decideremo in tempo reale se, per prima cosa, abbiamo individuato un segnale o se è significativo e degno di essere divulgato. Ma ancora una volta, la nostra attenzione si concentra sugli obiettivi primari e secondari principali al momento della divulgazione dei dati.
Jason Mccarthy: Un'ultima domanda: dal punto di vista del profilo di sicurezza, oltre ai dati principali, potrebbe menzionare l'assenza di rischio di sanguinamento? Il sanguinamento è diventato un problema, ovviamente, con i WM in generale, ma i BTK, quando è stato sviluppato il secondo, sono diventati un'area di interesse per gli investitori. Coglierebbe l'occasione per sottolineare un profilo di sicurezza più pulito del suo farmaco, anche se si tratta di una categoria diversa da quella dei BTK?
Andrei Shustov: Grazie, Jason. Ancora una volta, un'altra domanda molto importante. Riteniamo di essere sicuramente ben posizionati rispetto a BTKi, come hai detto tu, in termini di profilo ematologico specificamente sanguinante, per un paio di motivi. I nostri effetti collaterali ematologici sono previsti, prevedibili, gestibili e recuperabili in tutti i pazienti. E sulla base della durata molto breve del trattamento, ci aspettiamo che i pazienti abbiano bisogno di un supporto molto temporaneo rispetto alla terapia continua con BTKi. E vorrei anche menzionare, dal punto di vista meccanicistico, la questione che lei ha sollevato, che il sanguinamento con i BTKi riguarda il meccanismo d'azione e non solo le citopenie. Non abbiamo una meccanica... meccanicisticamente, non abbiamo motivo di credere che il sanguinamento sia funzionale. E con un'adeguata terapia di supporto per le citopenie, non dovremmo aspettarci alcuna complicanza emorragica ad alto tasso clinicamente significativa o pericolosa. E ancora, credo davvero che saremo posizionati molto bene dal punto di vista della durata e della meccanica per... contro il segnale di emorragia che è stato rilevato con BTKi.
Jason Mccarthy: Ottimo. Attendiamo con ansia i dati di gennaio.
James Caruso: Sì. Grazie mille, Jason. Lo apprezzo molto.
Operatore: Non ci sono altre domande al momento. Passo quindi la parola alla direzione. Procedete pure.
James Caruso: James Caruso: Ok. Grazie, operatore. E certamente grazie a tutti i nostri partecipanti di oggi. Ho pensato che ci fossero molte domande interessanti. Poiché non ci sono altre domande, chiudiamo la discussione. Apprezziamo molto la vostra presenza oggi, come ho già detto, e non vediamo l'ora di aggiornarvi alla prossima telefonata e, ovviamente, di condividere con voi i dati di punta del nostro studio pivotale WN, che crediamo saranno fondamentali per il futuro della nostra azienda. Vi ringraziamo.
Operatore: Signore e signori, con questo si conclude la teleconferenza di oggi. Vi ringraziamo per la partecipazione. Vi chiedo di scollegare le vostre linee.
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