Giovedì Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) ha ricevuto un rating Outperform da William Blair, con un obiettivo di prezzo fissato a 61,00 dollari. L'avvio della copertura si basa sul potenziale del candidato principale alla terapia genica di Neurogene, NGN-401, per il trattamento della sindrome di Rett, una rara malattia neurologica genetica.
L'analisi di William Blair suggerisce che NGN-401, che include un transgene umano MECP2 a lunghezza completa e la tecnologia EXACT di proprietà di Neurogene, può offrire un'espressione genica regolata e coerente. Questo approccio mira a ridurre al minimo i rischi di sovraespressione genica e le tossicità ad essa associate.
L'NGN-401 è attualmente in fase di sperimentazione di Fase I/II, e si distingue in particolare per il metodo di somministrazione diretta che potrebbe migliorare la biodistribuzione nel cervello, portando potenzialmente a risultati clinici migliori.
L'azienda sottolinea la decisione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di consentire a Neurogene di accelerare la sperimentazione clinica arruolando direttamente pazienti pediatrici, evitando i consueti studi di dosaggio per adulti. Questa decisione è considerata una prova della solidità dei dati di sicurezza preclinici dell'NGN-401.
Trattare precocemente i pazienti pediatrici è considerato vantaggioso, in quanto è più probabile che ottengano i massimi benefici terapeutici, il che potrebbe portare a una serie di dati solidi per l'azienda.
L'attesa per i dati iniziali dello studio di Fase I/II dell'NGN-401, previsti per il quarto trimestre del 2024, è considerata un potenziale catalizzatore chiave per le azioni di Neurogene.
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